登记号
CTR20240243
相关登记号
曾用名
药物类型
中药/天然药物
临床申请受理号
CXZL2300034
适应症
肌萎缩侧索硬化症（督元虚损证）
试验通俗题目
评价参蓉颗粒治疗肌萎缩侧索硬化症（督元虚损证）有效性和安全性的临床研究
试验专业题目
评价参蓉颗粒治疗肌萎缩侧索硬化症（督元虚损证）有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、剂量探索、多中心临床研究
试验方案编号
SRKL-ALS-Ⅱ-2023
方案最近版本号
V1.1
版本日期
2023-12-18
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
孙利
联系人座机
0311-85901734
联系人手机号
13832175991
联系人Email
sunli@yiling.cn
联系人邮政地址
河北省-石家庄市-高新区天山大街238号
联系人邮编
050035
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
（1）评价参蓉颗粒治疗肌萎缩侧索硬化症（督元虚损证）的有效性和最佳有效剂量；
（2）评价参蓉颗粒临床应用的安全性。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
45岁(最小年龄)至
70岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 符合肌萎缩侧索硬化症（ALS）西医诊断标准（临床确诊ALS、临床很可能患ALS、临床很可能患ALS—实验室支持）；
- 符合中医痿病督元虚损证辨证标准；
- 年龄45-70周岁（含两端），性别不限；
- 改良肌萎缩侧索硬化功能量表评分（ALSFRS-R）每项均≥2分（其中呼吸困难、端坐呼吸、呼吸功能不全三项均为4分；
- 用力肺活量占预计值百分比（FVC%）≥70%，且未使用无创呼吸机；
- 病程在2年或以内（从第一次出现ALS任何症状算起）；
- 入组前患者可接受或不接受药物（依达拉奉和/或利鲁唑）治疗，预计在整个研究期间治疗方案保持不变；
- 自愿签署书面知情同意书
排除标准
- 诊断符合进行性延髓麻痹和原发性侧索硬化；合并其它与ALS症状相似，影响药物疗效评价的神经系统疾病者，如脊髓型颈椎病、脊髓空洞症、脊髓和脑干肿瘤、平山病、多灶性运动神经病、多发性硬化、格林巴利综合征、帕金森病和痴呆等；
- 入组时已行胃造瘘术者，或存在吞咽困难不能保证正常饮食和药物摄入者；
- 病情较重预计1年内存活的可能性极小（例如：每天使用无创通气时间超过10小时，指脉氧持续低于95%，或不能耐受鼻饲肠内营养支持），难以对试验用药品的有效性和安全性做出确切评价者；
- 半年内脊柱手术史者；
- 伴有其他严重肺部疾病，或者所需治疗可能会对呼吸功能评估有影响者；
- 伴有严重心脏、肝脏、肾脏、血液、肿瘤等疾病，或重度活动性精神疾病者；
- 丙氨酸氨基转移酶（ALT）、天门冬氨酸氨基转移酶（AST）≥正常值上限的1.5倍，和（或）血肌酐（Scr）≥正常值上限者；
- 妊娠期或哺乳期妇女，及入组后至试验结束后6个月内有生育计划或不愿采取有效避孕措施者；
- 怀疑或确有酒精、药物滥用史者；
- 对试验药物或试验药物成分过敏；
- 近3个月内参与过其他临床试验；
- 研究者认为可能限制或妨碍研究参与或影响研究结果的任何其他相关的疾病或状况。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:参蓉颗粒
|
剂型:颗粒剂
|
|
中文通用名:参蓉颗粒
|
剂型:颗粒剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:参蓉颗粒模拟剂
|
剂型:颗粒剂
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗后ALSFRS-R评分较基线的变化值 | 治疗期 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗后ALSFRS-R评分值较基线的变化率； | 治疗期 | 有效性指标 |
| 治疗后ROADS评分较基线的变化值/变化率； | 治疗期 | 有效性指标 |
| 治疗后FVC%较基线的变化值/变化率； | 治疗期 | 有效性指标 |
| 治疗后ALSAQ40评分较基线的变化值/变化率； | 治疗期 | 有效性指标 |
| 治疗后中医证候评分较基线的变化值/变化率； | 治疗期 | 有效性指标 |
| 治疗后NfL较基线的变化值/变化率； | 治疗期 | 有效性指标 |
| 复合终点事件（持续性呼吸机依赖：每天≥22小时，连续≥10天；气管切开；死亡）发生率和发生时间，以先到者为准。 | 治疗期 | 有效性指标 |
| 不良事件 | 随时观察 | 安全性指标 |
| 生命体征、化验检查：血常规、便常规+潜血、肝功能、肾功能、尿常规、十二导联心电图 | 治疗前、12周、24周、36周、48周 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 樊东升 | 医学博士 | 主任医师 | 13701023871 | dsfan@sina.com | 北京市-北京市-北京市 | 100191 | 北京大学第三医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 北京大学第三医院 | 樊东升 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 首都医科大学附属北京天坛医院 | 张在强 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 河北医科大学第二医院 | 刘亚玲 | 中国 | 河北省 | 石家庄市 |
| 浙江大学医学院附属第一医院 | 柯青 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 中南大学湘雅医院 | 王俊岭 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 武汉大学人民医院 | 卢祖能 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 广东省中医院 | 杜宝新 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 青岛市市立医院 | 谭兰 | 中国 | 山东省 | 青岛市 |
| 兰州大学第二医院 | 蔡宏斌 | 中国 | 甘肃省 | 兰州市 |
| 苏州大学附属第二医院 | 刘春风 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| 中国医科大学附属盛京医院 | 冯娟 | 中国 | 辽宁省 | 沈阳市 |
| 徐州医科大学附属医院 | 崔桂云 | 中国 | 江苏省 | 徐州市 |
| 河南省人民医院 | 张杰文 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 南昌大学第一附属医院 | 洪道俊 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 包头市中心医院 | 王宝军 | 中国 | 内蒙古自治区 | 包头市 |
| 新疆维吾尔自治区人民医院 | 李红燕 | 中国 | 新疆维吾尔自治区 | 乌鲁木齐市 |
| 福建医科大学附属协和医院 | 邹漳钰 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 河北以岭医院 | 安俊岐 | 中国 | 河北省 | 石家庄市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会 | 修改后同意 | 2023-12-11 |
| 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会 | 同意 | 2024-01-05 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 180 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
