CTR20241167|CS-101注射液 - 驭时临床试验信息

基本信息

数据来源:临床试验登记与信息公示平台，查看原文请点击

登记号

CTR20241167

申请人信息

申请人名称

联系人姓名

罗北

联系人座机

021-68880657

联系人手机号

13482472674

联系人Email

bei.luo@correctsequence.com

联系人邮政地址

上海市-上海市-浦东新区海科路99号6号楼

联系人邮编

201204

临床试验信息

试验分类

安全性和有效性

试验分期

I期

试验目的

评价重型β-地中海贫血的受试者在接受CS-101注射液回输后受试者的安全性和有效性、药代动力学和药效动力学特征

随机化

非随机化

盲法

开放

试验范围

国内试验

设计类型

单臂试验

年龄

12岁(最小年龄)至 35岁(最大年龄)

性别

男+女

健康受试者

无

入选标准

自愿签署知情同意书，12-35周岁（含），男女不限
诊断为重型β-地中海贫血
一般状况良好，筛选期Karnofsky评分（16岁及以上）≥60分，或Lansky Play-Performance 评分（16岁以下）≥60分
对于有生育能力的男性/女性采取有效避孕

排除标准

在签署知情同意书之前30天或药物6个半衰期内使用其他研究用药或其他试验性干预措施治疗。
3个月内曾接受或者正在接受沙利度胺和/或罗特西普治疗的受试者。
既往接受过异基因造血干细胞移植或基因治疗或基因编辑治疗。
有可选的亲属全相合供者、符合异基因造血干细胞移植条件且已计划移植的受试者。
合并α-地中海贫血的受试者。
已知对自体造血干细胞移植过程中所用药物、辅料或器械过敏者、经研究者判断不适宜参与本研究的
研究者判定具有临床意义的细菌、真菌、寄生虫或病毒感染。
重度铁过载的受试者。
既往/现症肿瘤病史的患者。
受试者已知存在神经意识障碍、心理问题或精神疾病。
受试者已知存在未经控制的癫痫发作病史。
未纠正的出血性疾病。
非脾功能亢进引起的白细胞计数<3×10^9/L，和/或血小板计数<100×10^9/L
受试者存在其他严重心脏血管、肺部、肾脏、消化道、肝脏疾病和/或其他身体器官疾病等情况
妊娠或哺乳期的女性

试验分组

试验药

名称	用法
中文通用名:CS-101注射液	剂型:注射剂

对照药

名称	用法

终点指标

主要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
不良事件及严重不良事件	回输后12个月	安全性指标
受试者植入的百分比	回输后42天	安全性指标
中性粒细胞植入时间	回输后12个月	安全性指标
血小板植入时间	回输后12个月	安全性指标
移植相关死亡率	回输后100天	安全性指标
总血红蛋白和胎儿血红蛋白的表达水平	回输后12个月	有效性指标

次要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择

数据安全监察委员会（DMC）

无

为受试者购买试验伤害保险

研究者信息

姓名	学位	职称	电话	Email	邮政地址	邮编	单位名称
陈赛娟	医学博士	教授	021-64370045	sjchen@stn.sh.cn	上海市-上海市-黄浦区瑞金二路197号	200025	上海交通大学附属瑞金医院
赵维莅	医学博士	主任医师	021-64370045	zwl_trial@163.com	上海市-上海市-黄浦区瑞金二路197号	200025	上海交通大学附属瑞金医院

各参加机构信息

机构名称	（主要）研究者	国家	地区	城市
上海交通大学附属瑞金医院	陈赛娟	中国	上海市	上海市
上海交通大学附属瑞金医院	赵维莅	中国	上海市	上海市
复旦大学附属儿科医院	翟晓文	中国	上海市	上海市
广西医科大学第一附属医院	赖永榕	中国	广西壮族自治区	南宁市

伦理委员会信息

名称	审查结论	审查日期
上海交通大学医学院附属瑞金医院药物临床试验伦理委员会	同意	2024-01-25
上海交通大学医学院附属瑞金医院药物临床试验伦理委员会	同意	2024-05-13

试验状态信息

试验状态

进行中-招募中

目标入组人数

国内: 8 ；

已入组例数

国内: 1 ；

实际入组总例数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期

国内：2024-04-18；

第一例受试者入组日期

国内：2024-05-09；

试验终止日期

国内：登记人暂未填写该信息；

临床试验结果摘要

版本号	版本日期

CS-101注射液 ｜进行中-招募中