登记号
CTR20244567
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
MAS及其他继发性噬血细胞综合征
试验通俗题目
TQ05105片治疗噬血细胞综合征受试者的Ib/II期临床试验
试验专业题目
TQ05105片治疗噬血细胞综合征受试者的单臂、多中心的Ib/II期临床研究
试验方案编号
TQ05105-Ib/II-03
方案最近版本号
1.1
版本日期
2024-08-09
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
王训强
联系人座机
025-69927807
联系人手机号
联系人Email
wxq@cttq.com
联系人邮政地址
江苏省-南京市-江宁区福英路1099号
联系人邮编
211100
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
Ib期：评价TQ05105片在激素治疗无效的风湿免疫相关噬血细胞综合征（MAS）受试者中的安全性和耐受性，确定最大耐受剂量（MTD）和剂量限制性毒性（DLT）。
II期：评价TQ05105片在激素治疗无效的MAS受试者中的有效性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
75岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄18~75周岁（包含界值）； ECOG体力状况：0~3分；预计生存期超过3个月；
- 被确诊患有风湿免疫性疾病，且根据HLH-2004标准，诊断为巨噬细胞活化综合征，经大剂量激素治疗后无效；或在诊断为MAS之前，已使用大剂量激素仍无效，而病情进展为MAS的受试者（适用于Ib、II期队列1）；
- 根据HLH-2004标准诊断为除MAS外的治疗无效的其他sHLH受试者（适用于II期队列2）；
- 女性患者应同意在研究期间和研究结束后至少6个月内必须采用避孕措施；男性应同意在研究期间和研究期结束后至少6个月内必须采用避孕措施；
- 患者自愿加入本研究，签署知情同意书，依从性好。
排除标准
- 首次用药前4周内接受过依马利尤单抗、肿瘤坏死因子、卡那单抗、托珠单抗、阿那白滞素（剂量高于4 mg/kg）治疗者；
- 正在接受或首次用药前2周内接受过JAK抑制剂治疗者；
- 5年内患有其它恶性肿瘤者，但已治愈的非黑色素瘤、皮肤癌和原位癌者除外；
- 4周内参加过其他药物临床试验者；
- 具有影响口服药物的因素者；
- 具有精神类药物滥用史且无法戒除或有精神障碍者；
- 筛选期存在血清病毒学异常： a)乙型肝炎表面抗原（HBsAg）阳性，或者乙肝核心抗体阳性且HBV-DNA阳性；或者HCV抗体阳性且HCV RNA阳性（超过正常值上限）；或已知有临床意义的肝病病史；或其它失代偿性肝病，或慢性肝炎需长期接受抗病毒治疗者； b)筛选期HIV抗体阳性，或者既往有HIV感染史；或有除HIV以外其他因素导致免疫缺陷的病史； c)筛选期梅毒螺旋体抗体阳性；
- 临床诊断肝衰竭的患者；
- 4周内发生过动/静脉血栓事件，如脑血管意外、深静脉血栓及肺栓塞者；
- 存在证据证实的活动性出血，或不明原因的血红蛋白持续性下降。应推迟其筛选/入组，直到出血及贫血情况得到控制 为止；
- 明显的心血管疾病，例如美国纽约心脏病协会（NYHA）分级为2级及以上的心功能不全、既往3个月内的不稳定的心绞痛、心肌缺血或心肌梗塞、心律失常；
- 经药物治疗仍无法控制的高血压（收缩压≥150 mmHg，舒张压≥100 mmHg）患者；
- 具有严重感染，且研究者评估会影响试验安全性的患者；
- 有重要器官移植或造血干细胞/骨髓移植史者；
- 其它疾病：受试者存在既往和/或当前存在有临床意义且临床上明显不稳定或未得到有效控制的、急性或慢性疾病 ，或计划医疗/手术流程；或影响受试者自主参加研究的能力；
- 根据研究者的判断，有严重的危害患者安全或影响患者完成研究的伴随疾病者。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:TQ05105片
|
剂型:片剂
|
|
中文通用名:TQ05105片
|
剂型:片剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| Ib期：剂量限制性毒性 | Ib期试验结束后 | 安全性指标 |
| Ib期：最大耐受剂量（如有） | Ib期试验结束后 | 安全性指标 |
| Ib期：不良事件和严重不良事件 | Ib期试验结束后 | 安全性指标 |
| II期：8周客观缓解率 | II期试验服药后2个周期末 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| Ib期：药代动力学参数 | Ib期试验结束后 | 有效性指标+安全性指标 |
| Ib期：8周客观缓解率 | Ib期试验结束后 | 有效性指标 |
| Ib期：达到缓解时间 | 服药后每14天评价一次 | 有效性指标 |
| Ib期：持续缓解时间 | Ib期试验结束后 | 有效性指标 |
| Ib期：两个月生存期 | Ib期试验服药后96天 | 有效性指标 |
| Ib期：一年生存期 | Ib期试验服药后336天 | 有效性指标 |
| II期：达到缓解时间 | 服药后每14天评价一次 | 有效性指标 |
| II期：持续缓解时间 | II期试验结束后 | 有效性指标 |
| II期：两个月生存期 | II期试验服药后96天 | 有效性指标 |
| II期：一年生存期 | II期试验服药后336天 | 有效性指标 |
| II期：安全性终点 | II期试验结束后 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 王昭 | 医学博士 | 主任医师 | 13910623679 | wangzhao@ccmu.edu.cn | 北京市-北京市-西城 区永安路95号 | 100050 | 首都医科大学附属北京友谊医院 |
| 谈文峰 | 医学博士 | 主任医师 | 13770769608 | Tanwenfeng@gmail.com | 江苏省-南京市-鼓楼 区广州路300号 | 210029 | 江苏省人民医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京友谊医院 | 王昭 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 江苏省人民医院 | 谈文峰 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 蚌埠医学院第一附属医院 | 谢长好 | 中国 | 安徽省 | 蚌埠市 |
| 河南省人民医院 | 朱尊民 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 上海交通大学医学院附属仁济医院 | 丁慧华 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 上海市同仁医院 | 刘立根 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 吉林？学第？医院 | 高素君 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| 华中科技大学同济医学院附属协和医院 | 郭涛 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 中国医学科学院北京协和医院 | 王迁 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 北京大学第三医院 | 穆荣 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 广西医科大学第一附属医院 | 雷玲 | 中国 | 广西壮族自治区 | 南宁市 |
| 无锡市人民医院 | 袁风红 | 中国 | 江苏省 | 无锡市 |
| 河北医科大学第二医院 | 任金海 | 中国 | 河北省 | 石家庄市 |
| 中国医科大学附属第一医院 | 张榕 | 中国 | 辽宁省 | 沈阳市 |
| 南昌大学第一附属医院 | 李菲 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 山西白求恩医院 | 张莉芸 | 中国 | 山西省 | 太原市 |
| 苏州大学附属第一医院 | 武剑 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| 淮安市第一人民医院 | 孟德钎 | 中国 | 江苏省 | 淮安市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 南京医科大学第一附属医院伦理委员会 | 同意 | 2024-08-13 |
| 首都医科大学附属北京友谊医院生命伦理委员会 | 修改后同意 | 2024-09-05 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 47 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
