登记号
CTR20232920
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
Leber’s先天性黑矇
试验通俗题目
评价HG004基因治疗在Leber’s先天性黑矇受试者中的安全性和疗效性的临床研究
试验专业题目
一项评价HG004基因治疗产品在RPE65突变相关的2型Leber’s先天性黑矇（LCA2）受试者中的安全性、耐受性和疗效的Ⅰ/Ⅱ期、国际多中心、开放标签、多队列、剂量递增临床研究
试验方案编号
HG00402
方案最近版本号
1.2
版本日期
2023-04-20
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
刘唯唯
联系人座机
021-80118181
联系人手机号
15105164356
联系人Email
weiweiliu@huidagene.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-浦东新区巴圣路160号5号楼3单元6层
联系人邮编
200131
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它-新版
试验目的
评价HG004在RPE65基因突变引起的Leber’s先天性黑矇受试者中的安全性和疗效性
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国际多中心试验
设计类型
单臂试验
年龄
6岁(最小年龄)至
50岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 签署知情同意书时，受试者年龄为≥6岁且≤50岁。若受试者未满18岁，受试者本人和父母/法定监护人需签署知情同意书。
- 临床确诊为Leber’s先天性黑矇和RPE65双等位基因突变所致LCA的分子诊断；
- 能够进行视觉和视网膜功能检查，能够并愿意遵守本临床研究的相关程序；
- 研究眼的最佳矫正视力≤20/80 或视野＜20°；
- 血液学、临床化学和尿液实验室测试是可以接受的。
排除标准
- 妨碍研究计划的手术或干扰研究终点解读的既存眼部疾病（例如，需要进行手术的青光眼、角膜或显著晶状体混浊）;
- OCT证实存在可增加手术风险的视网膜前膜；
- 复杂的全身性疾病或具有临床意义的异常基线实验室检查值；
- 复杂的全身性疾病包括疾病本身或针对疾病的治疗可能改变眼部功能的疾病；
- 筛选前6个月内接受过其他眼部手；
- 既往接受过基因治疗或寡核苷酸疗法治疗；
- 存在因潜在受试者无法在研究期间完成随访检查以及经研究者判断认为受试者不适合参加研究的情况。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:HG004眼用注射液
|
剂型:眼用注射液
|
|
中文通用名:HG004眼用注射液
|
剂型:眼用注射液
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）和剂量限制性毒性（DLT）（眼部和非眼部）的发生率 | HG004视网膜下注射后52周内 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）和剂量限制性毒性（DLT）（眼部和非眼部）的发生率 | HG004视网膜下注射后26周内 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 赵培泉 | 医学博士 | 主任医师，教授 | 021-25078999 | Zhaopeiquan@126.com | 上海市-上海市-杨浦区控江路1665号 | 200092 | 上海交通大学医学院附属新华医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 上海交通大学医学院附属新华医院 | 赵培泉 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 上海交通大学医学院附属新华医院医学伦理委员会 | 同意 | 2023-08-17 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 15 ；
国际: 20 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
