佩索利单抗|进行中-招募中

登记号
CTR20231690
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
Netherton综合征
试验通俗题目
一项旨在检测spesolimab是否能帮助患有Netherton综合征的皮肤病患者的研究
试验专业题目
一项评价spesolimab治疗Netherton综合征患者的有效性和安全性的安慰剂对照试验
试验方案编号
1368-0104
方案最近版本号
1.0
版本日期
2022-11-22
方案是否为联合用药

申请人信息

申请人名称
联系人姓名
勃林格殷格翰临床试验信息公示组
联系人座机
021-52883966
联系人手机号
联系人Email
MEDCTIDgroup.CN@boehringer-ingelheim.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-静安区南京西路1601号越洋广场29楼
联系人邮编
200040

临床试验信息

试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它-新版
试验目的
主要目的是评价spesolimab的治疗应答。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国际多中心试验
设计类型
平行分组
年龄
12岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
入选标准
  • 年龄≥12岁的男性或女性患者(体重最低为35 kg)
  • 基线时确认诊断为NS(SPINK5致病突变)
  • 基线时红斑严重程度至少为中度(IASI评分≥16且IASI-E评分≥8)且IGA评分≥ 3
  • 入选本试验前,签署符合ICH-GCP和当地法律的知情同意书并注明日期
  • 育龄期女性(WOCBP)已准备好并且能够根据ICH M3(R2)采用高效避孕措施,即坚持正确使用情况下年失败率低于1%的避孕措施。符合这些标准的避孕方法列表参见CTP以及患者、父母(或患者的法定监护人)须知
排除标准
  • 随机分组前1周内使用过外用皮质类固醇(中至高效,美国1-5类)、外用维甲酸、外用钙调磷酸酶抑制剂或角质剥脱剂的患者
  • 过去24小时内在待活检部位使用润肤剂的患者
  • 随机分组前4周内使用过全身性维甲酸、其他全身性免疫抑制剂、全身性皮质类固醇或光疗的患者
  • 随机分组前2周内使用过全身性抗生素的患者
  • 随机分组前4周内接种过活疫苗的患者
  • 随机分组前4周内或5个半衰期内(以较长者为准)接受试验用药品、生物制品或免疫球蛋白的患者
  • 重度、进展性或未控制的肝病,定义为AST或ALT或碱性磷酸酶升高至>3倍正常值范围上限(ULN),或总胆红素升高至>2倍ULN
  • 任何既往暴露于BI 655130或其他IL-36R抑制剂生物制品的患者
  • 其他进一步的排除标准

试验分组

试验药
名称 用法
中文通用名:佩索利单抗
剂型:灌装量输注液
中文通用名:佩索利单抗
剂型:预充式注射笔
对照药
名称 用法
中文通用名:安慰剂对照药物
剂型:灌装量输注液
中文通用名:安慰剂对照药物
剂型:预充式注射笔

终点指标

主要终点指标
指标 评价时间 终点指标选择
主要终点是IASI应答,定义为第16周时IASI评分较基线降低至少50%(是/否) 第16周时 有效性指标
次要终点指标
指标 评价时间 终点指标选择
关键次要终点是IGA应答,定义为第16周时IGA评分为0或1(是/否) 第16周时 有效性指标
IGA应答,定义为第4、8、12周时IGA评分为0或1(是/否) 第4、8、12周 有效性指标
至第16周细菌性或真菌性皮肤粘膜感染的发生情况 至第16周 有效性指标
IASI应答,定义为第4、8、12周时IASI评分较基线降低至少50%(是/否) 第4、8、12周 有效性指标
IASI子评分应答,定义为第4、8、12周时IASI-E子评分较基线降低至少50%且IASI-S子评分较基线降低至少50%(是/否) 第4、8、12周 有效性指标
第4、8、12和16周时IASI评分较基线的百分比变化 第4、8、12和16周 有效性指标
第4、8、12和16周时NASA评分较基线的百分比变化 第4、8、12和16周 有效性指标
第4、8、12和16周时NRS疼痛较基线的绝对变化 第4、8、12和16周 有效性指标
第4、8、12和16周时NRS瘙痒较基线的绝对变化 第4、8、12和16周 有效性指标
第8和16周时DLQI/CDLQI评分较基线的绝对变化 第8和16周 有效性指标
治疗期间出现的不良事件的发生情况 治疗期间 安全性指标
数据安全监察委员会(DMC)
为受试者购买试验伤害保险

研究者信息

姓名 学位 职称 电话 Email 邮政地址 邮编 单位名称
姚智荣 医学博士 主任医师 13601832440 yaozhirong@xinhuamed.com.cn 上海市-上海市-杨浦区控江路1665号 200092 上海交通大学医学院附属新华医院

各参加机构信息

机构名称 (主要)研究者 国家 地区 城市
上海交通大学医学院附属新华医院 姚智荣 中国 上海市 上海市
南方医科大学皮肤病医院 梁云生 中国 广东省 广州市
中国医学科学院皮肤病医院 刘毅 中国 江苏省 南京市
上海市皮肤病医院 王秀丽 中国 上海市 上海市
首都医科大学附属北京儿童医院 马琳 中国 北京市 北京市
浙江大学医学院附属第一医院 方红 中国 浙江省 杭州市
浙江大学医学院附属儿童医院 任韵清 中国 浙江省 杭州市
Westmead Hospital choate, Keith 澳大利亚 New South Wales Westmead
Medical University of Salzburg (SALK) Paracelsus Medical Privatuniversity Salzburg (PMU) Laimer, Martin 奥地利 NA Salzburg
UZ Leuven Hillary, Tom 比利时 NA Leuven
ASMC-IPSMC-skin and Veneral Diseases Botev, Ivan 保加利亚 NA Sofia
Diagnostic Consultative Center Alexandrovska Vassileva, Snejina 保加利亚 NA Sofia
Childern Hospital of University Hospital Brno Pinkova, Blanka 捷克共和国 NA Brno
Helsinki University Hospital Sillanpaa, Verra 芬兰 NA Helsinki
HOP Saint-Louis Hovnanian, Alain 法国 NA Paris
Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Campus Kiel Weidinger , Stephan 德国 NA Kiel
Universitatsklinikum Heidelberg Schakel, Knut 德国 NA Heidelberg
Klinikum der Universitat Munchen AOR Rueff, Franziska 德国 NA Munchen
Universitatsklinikum Erlangen Sticherling, Michael 德国 NA Erlangen
Sourasky Medical Center Samuelov, Liat 以色列 NA Tel Aviv
Istituto Dermopatico Dell'Immacolata - IDI - IRCCS Didona, Biagio 意大利 Lazio Roma
AO Citta della Salute e Scienza Quaglino, Pietro 意大利 Piemonte Torino
Osp. Pediatrico Bambin Gesu El Hachem, May 意大利 Lazio ROMA
Juntendo University Urayasu Hospital Suga, Yasushi 日本 NA Chiba, Urayasu
Nagoya University Hospital Akiyama, Masashi 日本 NA Aichi, Nagoya
Keio University Hospital Amagai, Masayuki 日本 NA Tokyo, Shinjuku-ku
University of Tsukuba Hospital Nomura, Toshifumi 日本 NA Ibaraki, Tsukuba
Hirosaki University Hospital Sawamura, Daisuke 日本 NA Aomori, Hirosaki
Hyogo College of Medicine Hospital Kanazawa, Nobuo 日本 NA Hyogo, Nishinomiya
Okayama University Hospital Morizane, Shin 日本 NA Okayama, Okayama
Sunway Medical Centre Heah, Sheau Szu 马来西亚 NA Selangor Darul Ehsan
Hospital Tunku Azizah Leong, Kin Fon 马来西亚 NA Kuala Lumpur
Erasmus MC - Sophia Kinderziekenhuis Pasmans, Suzanne 荷兰 NA ROTTERDAM
CHULC, EPE - Hospital Sto. António Capuchos Lopes, Maria 葡萄牙 NA Lisboa
Hospital Sant Joan de Déu Baselga, Eulalia 西班牙 Barcelona Esplugues del Llobregat
Hospital La Paz De Lucas, Raul 西班牙 Madrid Madrid
University Children Hospital Zürich Weibel, Lisa 瑞士 NA Zürich
Great Ormond Street Hospital Martinez, Anna 英国 NA London
Queen Elizabeth University Hospital Zamiri, Mozheh 英国 NA Glasgow
Guy's Hospital Mellerio, Jemima 英国 NA London
Medical University of South Carolina Wine-Lee, Lara 美国 South Carolina Charleston
Yale University School of Medicine Choate, Keith 美国 Connecticut New Haven
Virginia Clinical Research, Inc. Pariser, David 美国 Virginia Norfolk
Mission Dermatology Center Guide, Shireen 美国 California Rancho Santa Margarita
The University of Texas Health Science Center at Houston Hebert, Adelaide 美国 Texas Houston
Northwestern University Paller, Amy 美国 Illinois Chicago

伦理委员会信息

名称 审查结论 审查日期
上海交通大学医学院附属新华医院医学伦理委员会 同意 2023-03-23
上海交通大学医学院附属新华医院医学伦理委员会 同意 2023-06-15
上海交通大学医学院附属新华医院医学伦理委员会 同意 2023-09-05

试验状态信息

试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 3 ; 国际: 39 ;
已入组例数
国内: 1 ; 国际: 1 ;
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息; 国际: 登记人暂未填写该信息;
第一例受试者签署知情同意书日期
国内:2023-07-24;     国际:2023-06-12;
第一例受试者入组日期
国内:2023-08-10;     国际:2023-06-28;
试验终止日期
国内:登记人暂未填写该信息;     国际:登记人暂未填写该信息;

临床试验结果摘要

版本号 版本日期

发布
问题