登记号
CTR20233084
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
骨髓增生异常综合征
试验通俗题目
评价口服ASTX727和注射用地西他滨对中国骨髓增生异常综合征受试者中药代动力学和疗效研究
试验专业题目
一项在中国骨髓增生异常综合征受试者中口服ASTX727和注射用地西他滨的开放、交叉、药代动力学和疗效桥接研究
试验方案编号
393-403-00072
方案最近版本号
3.0
版本日期
2023-11-03
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
邱艳
联系人座机
010-85182966-8028
联系人手机号
15911018476
联系人Email
qiuyan@cn.otsuka.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-北京市东城区东长安街1号东方广场C2办公楼1101室
联系人邮编
100738
临床试验信息
试验分类
其他
试验分期
其它-新版
试验目的
主要目的：
1.评估中国骨髓增生异常综合征（MDS）受试者接受ASTX727治疗的有效性[完全缓解率（CR率）]；
2.评估口服ASTX727与注射用地西他滨治疗5天后的主要药代动力学（PK）参数（地西他滨5天总暴露）；
次要目的：
1.评估中国骨髓增生异常综合征受试者接受ASTX727治疗有效性的其他终点指标；
2.评估中国骨髓增生异常综合征受试者接受ASTX727治疗的安全性；
3.评估中国骨髓增生异常综合征受试者接受ASTX727与注射用地西他滨后的地西他滨、E7727和E7727-差向异构体PK参数。
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
交叉设计
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 同意参加本试验并自愿签署知情同意书。
- 签署知情同意书时，年龄≥18岁，性别不限。
- 原发性或继发性MDS。
- 筛选时美国东部肿瘤协作组体能状态为 0~1。
排除标准
- 既往接受过1个以上周期的阿扎胞苷或地西他滨治疗。
- 首次给药前4周内接受过细胞毒化疗、阿扎胞苷、地西他滨治疗。
- 快速进展或高度增殖性疾病或其他标准，3个月内可能需要细胞毒化疗治疗。
- 既往确诊恶性肿瘤
- 有免疫缺陷病史
- 研究者判断不适宜参加该临床试验。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:ASTX727
|
剂型:片剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:注射用地西他滨
|
剂型:冻干粉
|
|
中文通用名:注射用地西他滨
|
剂型:冻干粉
|
|
中文通用名:注射用地西他滨
|
剂型:冻干粉
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 完全缓解率 | 最后1例入组的受试者完成12个月随访时，将进行主要疗效终点分析。 | 有效性指标 |
| 地西他滨累积5天的总暴露量 | 第一部分受试者完成第一周期和第二周期给药后，对受试者进行充分的PK采样，以便对主要终点进行分析，评估ASTX727和注射用地西他滨的地西他滨累积5天的暴露量（AUC0-τ） | 有效性指标+安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 客观缓解率 | 在所有受试者完成试验后进行统计分析 | 有效性指标 |
| 临床反应率 | 在所有受试者完成试验后进行统计分析 | 有效性指标 |
| 输血不依赖率 | 在所有受试者完成试验后进行统计分析 | 有效性指标 |
| 进展为急性髓系白血病的时间 | 在所有受试者完成试验后进行统计分析 | 有效性指标 |
| 总生存期 | 在所有受试者完成试验后进行统计分析 | 有效性指标 |
| 安全性：不良事件、合并用药、体格检查、临床实验室检查、生命体征、美国东部肿瘤协作组体能状态和心电图 | 在所有受试者完成试验后进行统计分析 | 安全性指标 |
| 地西他滨其他PK参数 | 在所有受试者完成试验后进行统计分析 | 有效性指标+安全性指标 |
| E7727、E7727-差向异构体PK参数 | 在所有受试者完成试验后进行统计分析 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 金洁 | 医学博士 | 主任医师 | 0571-87236898 | jiej0503@163.com | 浙江省-杭州市-庆春路79号 | 310003 | 浙江大学医学院附属第一医院 |
| 佟红艳 | 医学博士 | 主任医师 | 0571-87235589 | hongyantong@aliyun.com | 浙江省-杭州市-庆春路79号 | 310003 | 浙江大学医学院附属第一医院 |
| 江松福 | 医学硕士 | 主任医师 | 15305770033 | Songfu.jiang@wzhospital.cn | 浙江省-温州市-浙江省温州市瓯海区南白象街道上蔡村 | 325000 | 温州医科大学附属第一医院 |
| 付蓉 | 医学博士 | 主任医师 | 13920350233 | florai@sina.comn | 天津市-天津市-天津市和平区鞍山道154号 | 300000 | 天津医科大学总医院 |
| 李冰 | 医学博士 | 副主任医师 | 022-23909183 | libing@ihcams.ac.cn | 天津市-天津市-天津市和平区南京路288号 | 300000 | 中国医学科学院血液病医院 |
| 王伟 | 医学博士 | 主任医师 | 18661807392 | 18661807392@163.com | 山东省-青岛市-山东省青岛市市南区江苏路16号 | 266000 | 青岛大学附属医院 |
| 曹玉 | 医学博士 | 主任医师 | 18661809090 | Caoyu1767@126.com | 山东省-青岛市-青岛大学附属医院 | 266000 | 青岛大学附属医院 |
| 颜晓菁 | 医学博士 | 主任医师 | 13889128302 | Yanxiaojing_pp@hotmail.com | 辽宁省-沈阳市-辽宁省沈阳市和平区南京北街155号 | 110000 | 中国医科大学附属第一医院 |
| 李菲 | 医学博士 | 主任医师 | 13970038386 | lifeigcp2022@163.com | 江西省-南昌市-江西省南昌市永外正街17号 | 330000 | 南昌大学第一附属医院 |
| 陈智超 | 医学博士 | 主任医师 | 13995561659 | chenzhichao@hust.edu.cn | 湖北省-武汉市-湖北省武汉市解放大道1277号 | 430000 | 华中科技大学同济医学院附属协和医院 |
| 苗瞄 | 医学硕士 | 主任医师 | 13962194350 | mm85124@sina.com | 江苏省-苏州市-姑苏区平海路899号/苏州市姑苏区十梓街188号 | 215000 | 苏州大学附属第一医院 |
| 周虎 | 医学博士 | 主任医师 | 13939068863 | papertigerhu@163.com | 河南省-郑州市-郑州市金水区东明路127号 | 450000 | 河南省肿瘤医院 |
| 朱小玉 | 医学博士 | 主任医师 | 15255456091 | xiaoyuz@ustc.edu.cn | 安徽省-合肥市-庐阳区庐江路17号 | 230000 | 安徽省立医院 |
| 高素君 | 医学博士 | 主任医师 | 15843073208 | sujung1963@163.com | 吉林省-长春市-朝阳区新民大街1号 | 132000 | 吉林大学第一医院 |
| 杨威 | 医学博士 | 主任医师 | 18940251012 | sjyangw@163.com | 辽宁省-沈阳市-铁西区滑翔路39号 | 110000 | 中国医科大学附属盛京医院 |
| 杜欣 | 医学博士 | 主任医师 | 13826271560 | xindu_ggh@163.com | 广东省-广州市-越秀区中山二路106 | 510000 | 广东省人民医院 |
| 刘清池 | 医学硕士 | 主任医师 | 13230173118 | Liuqingchi@sina.com | 河北省-石家庄市-裕华区东岗路89号 | 050000 | 河北医科大学第一医院 |
| 王利 | 医学博士 | 主任医师 | 18623015252 | Liwangls@yahoo.com | 重庆市-重庆市-渝中区袁家岗友谊路1号 | 610041 | 重庆医科大学附属第一医院 |
| 吴俣 | 医学博士 | 主任医师 | 18980601973 | wuyulily@gotmail.com | 四川省-成都市-成都市武侯区国学巷37号 | 400042 | 四川大学华西医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 浙江大学医学院附属第一医院 | 金洁 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 浙江大学医学院附属第一医院 | 佟红艳 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 温州医科大学附属第一医院 | 江松福 | 中国 | 浙江省 | 温州市 |
| 天津医科大学总医院 | 付蓉 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 中国医学科学院血液病医院 | 李冰 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 青岛大学附属医院 | 王伟 | 中国 | 山东省 | 青岛市 |
| 青岛大学附属医院 | 曹玉 | 中国 | 山东省 | 青岛市 |
| 中国医科大学附属第一医院 | 颜晓菁 | 中国 | 辽宁省 | 沈阳市 |
| 南昌大学第一附属医院 | 李菲 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 华中科技大学同济医学院附属协和医院 | 陈智超 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 苏州大学附属第一医院 | 苗瞄 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| 河南省肿瘤医院 | 周虎 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 安徽省立医院 | 朱小玉 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 吉林大学第一医院 | 高素君 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| 中国医科大学附属盛京医院 | 杨威 | 中国 | 辽宁省 | 沈阳市 |
| 广东省人民医院 | 杜欣 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 河北医科大学第一医院 | 刘清池 | 中国 | 河北省 | 石家庄市 |
| 重庆医科大学附属第一医院 | 王利 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 四川大学华西医院 | 吴俣 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 浙江大学医学院附属第一医院临床研究伦理委员会 | 修改后同意 | 2023-08-31 |
| 浙江大学医学院附属第一医院临床研究伦理委员会 | 同意 | 2023-12-07 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 72 ；
已入组例数
国内: 6 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2023-10-20；
第一例受试者入组日期
国内：2023-10-31；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
