登记号
CTR20242202
相关登记号
CTR20241839
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
CXSL2400060
适应症
帕金森病
试验通俗题目
评价纹状体内注射VGN-R09b在帕金森病患者中的耐受性、安全性和有效性的Ⅰ/Ⅱ期临床研究
试验专业题目
评价纹状体内注射VGN-R09b在帕金森病患者中的耐受性、安全性和有效性的Ⅰ/Ⅱ期临床研究
试验方案编号
VGN-R09b-101
方案最近版本号
V.12
版本日期
2024-05-13
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
吕华
联系人座机
021-60630501
联系人手机号
联系人Email
h.lv@vitalgen.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-上海市
联系人邮编
200120
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它-新版
试验目的
评估VGN-R09b治疗帕金森病患者的耐受性和安全性。
随机化
随机化
盲法
单盲
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
40岁(最小年龄)至
75岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 男性或女性，签署知情同意时年龄≥40且＜75周岁；
- 原发性帕金森病≥4年，有确诊的病史记录且符合国际帕金森和运动障碍协会（MDS）原发性帕金森病的诊断标准；
- 筛选时正接受左旋多巴类药物的优化治疗方案（指至少经过复方左旋多巴制剂联合多巴胺激动剂或MOA-B抑制剂的剂量优化，且左旋多巴≥300mg/天），但运动症状控制效果不佳或明显减弱（筛选期日记卡记录的连续三天的平均“关”时≥2.5h）；
- 筛选时，帕金森症稳定时间和优化后的药物剂量稳定时间≥4周，且左旋多巴使用时间≥1年；
- “关”时Hoehn-Yahr分级为2.5~4级；
- 对现有的脑深部电刺激术（DBS），研究者判断不适合或患者明确表示不愿意者；
- 有生育潜力的男性和女性必须在筛选期至用药后至少1年内持续正确地使用一种高效的避孕措施；
排除标准
- 为非典型或继发性的帕金森综合征的，包括但不限于由于创伤、脑肿瘤、感染、脑血管疾病或其他神经系统疾病引起的，或经研究者确认为药物、化学品或毒素引起的症状者；
- 合并有GBA或Parkin基因致病突变者；
- MoCA评分≤16者；
- 存在活动性感染或筛查前12周内有严重感染者（包括但不限于肺炎、败血症、中枢神经系统感染[如脑膜炎、脑炎]）；
- 未良好控制的糖尿病（筛查时糖化血红蛋白≥7%）或高血压者；
- 未良好控制的糖尿病（筛查时糖化血红蛋白≥7%）或高血压者；
- 筛查前1年内，有卒中或短暂性脑缺血发作、不稳定心绞痛、心肌梗死、慢性心力衰竭(纽约心脏协会分级III级或IV级)或有临床意义的传导异常(如不稳定心房纤颤)；
- 筛选前1年内存在新发或不稳定的精神类症状（例如精神错乱、严重抑郁或有自残/自杀倾向的）；
- 既往3年内的癌症史，除外已经稳定至少6个月的完全切除的非黑素瘤皮肤癌、非转移性前列腺癌和完全治愈的原位癌；
- 研究者认为可能会影响试验相关操作(包括脑内注射手术) 的其他任何禁忌性状态，如存在严重的异动症/冲动控制障碍/震颤可能影响试验用药的、存在脑内植入物、出血体质、临床显著的凝血功能障碍、血小板减少或颅内压升高；
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:VGN-R09b
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 用药后52周内的耐受性和安全性，包括不良事件（AE）/严重不良事件（SAE）的发生率和严重程度（CTCAE v5.0）及生命体征、体格检查、实验室检查结果的变化。 | 用药后52周内 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 影像学药效指标（纹状体和中脑）：18F-Dopa-PET、DAT-PET； | 筛选期、W4、W52、M36、M60 | 有效性指标 |
| 免疫原性评估：外周血中AAV9、AADC和GDNF抗体阳性的受试者例数及抗体滴度； | 筛选期、W4、W12、W26 | 安全性指标 |
| 病毒脱落评估：外周血和尿液中的载体基因组水平变化； | 筛选期，D1给药后、D7 | 安全性指标 |
| 5年内长期安全性跟踪，包括与药物相关的不良事件 | 用药后5年内 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 王坚 | 医学博士 | 主任医师 | 021-52889999 | wangjian336@hotmail.com | 上海市-上海市-乌鲁木齐中路12号 | 200040 | 复旦大学附属华山医院 |
| 陈亮 | 医学博士 | 主任医师 | 021-52889999 | chenlianghs@126.com | 上海市-上海市-乌鲁木齐中路12号 | 200040 | 复旦大学附属华山医院 |
| 张菁 | 医学博士 | 主任药师 | 021-52887926 | Zhangj_fudan@163.com | 上海市-上海市-乌鲁木齐中路12号 | 200040 | 复旦大学附属华山医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 复旦大学附属华山医院 | 王坚 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 复旦大学附属华山医院 | 陈亮 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 复旦大学附属华山医院 | 张菁 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2024-05-29 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 39 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
