登记号
CTR20244267
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
中晚期帕金森病
试验通俗题目
RGL-193经颅内柔性导管系统双侧壳核注射给药在中晚期帕金森患者中的安全性、耐受性及有效性研究—随机、双盲、假手术对照、剂量递增I期临床试验
试验专业题目
RGL-193经颅内柔性导管系统双侧壳核注射给药在中晚期帕金森患者中的安全性、耐受性及有效性研究—随机、双盲、假手术对照、剂量递增I期临床试验
试验方案编号
RGL-193-101
方案最近版本号
1.0
版本日期
2024-05-30
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
张戈
联系人座机
021-61941333
联系人手机号
15765581346
联系人Email
ge.zhang@regenelead.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-浦东新区桂桥路255号A2
联系人邮编
201206
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
I期
试验目的
主要研究目的：1.评估中晚期帕金森病患者接受RGL-193双侧壳核注射给药后 52周内的安全性和耐受性；
2.确定RGL-193在中晚期PD患者壳核注射给药的Ⅱ期推荐剂量。
次要研究目的：1.评估中晚期 PD 患者术后第26周、第52周，相关酶的代谢活性；2.评价中晚期PD患者接受RGL-193壳核注射给药后第26周、第52周，脑多巴胺能神经元的完整性；3.评估中晚期 PD 患者术后第26周、第52周的临床症状改善。
探索性研究目的：评估中晚期PD患者给药后52周内的生物分布。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
45岁(最小年龄)至
70岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 患者签署知情同意书当日年龄必须在45-70周岁之间（包含两端值），男性或女性；
- 临床确诊的帕金森病（根据中国PD诊断标准，2016版），筛选时病程≥5年；
- 改良Hoehn &Yahr分期2.5-4.0期（包含两端值）；
- 正在接受左旋多巴治疗，对左旋多巴治疗有明确反应，同时存在明确的开/关期症状波动；
- 患者的基线期实验室指标必须在正常范围内，除非研究者判断超出范围的值对于受试者是否适合接受试验药物治疗没有临床意义；
- 受试者有稳定的照料者，照料者帮助患者参与研究全过程，并与受试者共同签署知情同意书。照料者必须陪伴受试者参加研究访视，并协助研究者完成相关量表评分。研究过程中，照料者变更至多一次；
- 理解研究程序和方法，自愿参加本试验，并书面签署知情同意书者。
排除标准
- 药物、代谢紊乱或其他原因引起的继发性或非典型帕金森综合征；
- 已知或怀疑对研究用制剂成份和研究用器械材料过敏或严重不良反应，或过敏体质者；
- 既往有PD相关的脑手术史（脑深部刺激、丘脑毁损术等）；
- 有下肢深静脉血栓病史或一级亲属（父母、兄弟姐妹或子女）经常出现下肢深静脉血栓，或研究者判断有高血栓风险；
- 核磁共振扫描的禁忌症，包括但不限于心脏起搏器/除颤器，铁磁金属植入物（除被批准安全用于磁共振扫描仪的颅骨和心脏设备）；
- 头颅MRI检查有明显异常，包括但不限于：微出血点10个以上；血管源性水肿；严重脑白质脱髓鞘（Fazekas评分≥ 3）；脑挫伤；脑软化；基底节区脑梗死病灶；动脉瘤；血管畸形或占位性病变等；
- 存在其他可能造成不可接受的手术或麻醉风险的重大医学或神经系统疾病，或研究者评估存在任何手术禁忌；
- 已知的活动性乙型肝炎病毒（HBV）感染、活动性丙型肝炎病毒（HCV）感染、梅毒感染、人类免疫缺陷病毒（HIV）感染，经研究者判定不适宜参加临床试验；
- 存在或疑似抑郁症、双相情感障碍、自杀倾向、精神分裂症或其他较严重的精神疾病者；或精神上无行为能力或有语言障碍，无法充分理解试验方案或不愿意与研究中心工作人员合作者；
- 研究者认为具有任何可能导致受试者不能完成本研究或给受试者带来明显风险的情况或具有降低入组可能性的其他因素。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:RGL-193注射液
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 不良事件（AE）发生率及其严重程度，以及其他安全性和耐受性评价（包括生命体征、体格检查、实验室检查、心电图等以及所有异常反应与研究药物、研究器械和手术操作之间的相关性） | 基线至给药后52周 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 给药后52周内外周血中药代动力学、免疫原性、生物分布较基线值的变化 | 基线至给药后52周 | 有效性指标+安全性指标 |
| 18F-DOPA PET成像评价相关酶的代谢活性在第26周及第52周相较基线的变化 | 基线至给药后52周 | 有效性指标+安全性指标 |
| 临床评价指标在第26周及第52周相较基线的变化 | 基线至给药后52周 | 有效性指标+安全性指标 |
| 器械技术成功率、器械性能评价、器械缺陷评估 | 手术后 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 施炯 | 医学博士 | 主任医师 | 15512191857 | jshi2000@yahoo.com | 安徽省-合肥市-庐阳区庐江路17号 | 230001 | 中国科学技术大学附属第一医院 |
| 牛朝诗 | 医学博士 | 主任医师 | 13855086208 | niuchaoshi@ustc.edu.cn | 安徽省-合肥市-庐阳区庐江路17号 | 230001 | 中国科学技术大学附属第一医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国科学技术大学附属第一医院 | 施炯 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 中国科学技术大学附属第一医院 | 牛朝诗 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 空军军医大学第二附属医院 | 王学廉 | 中国 | 陕西省 | 西安市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国科学技术大学附属第一医院 | 同意 | 2024-09-24 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 32 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
