萨特利珠单抗注射液 ｜进行中-招募中

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基本信息

数据来源:临床试验登记与信息公示平台，查看原文请点击
登记号
CTR20220092
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
全身型重症肌无力
试验通俗题目
评价萨特利珠单抗对比安慰剂在全身型重症肌无力治疗的有效性、安全性、药代动力学和药效学的III 期、随机、双盲、 安慰剂对照、多中心研究
试验专业题目
一项在全身型重症肌无力患者中评价萨特利珠单抗的有效性、安全性、药代动力学和药效学的 III 期、随机、双盲、 安慰剂对照、多中心研究
试验方案编号
WN42636
方案最近版本号
V3
版本日期
2021-12-08
方案是否为联合用药
否

申请人信息

申请人名称
联系人姓名
汤波特
联系人座机
021-28922198
联系人手机号
13816820907
联系人Email
bote.tang@roche.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-浦东新区龙东大道1100号 罗氏制药 11号楼3楼
联系人邮编
201210

临床试验信息

试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
本研究将在接受稳定背景治疗的 gMG 患者中评价萨特利珠单抗对比安慰剂的有效性、安全性、药代动力学和药效学。此外，本研究将在开放性扩展（OLE）期评估萨特利珠单抗的长期安全性和有效性。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国际多中心试验
设计类型
平行分组
年龄
12岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
  • 签署知情同意书
  • 签署知情同意书时年龄≥12 岁
  • 对于青少年患者：根据当地要求，由父母或法定监护人签署参加研究的知情同意书， 并获得患者同意
  • 能够遵守研究方案
  • 符合以下标准的确诊 gMG： - 记录有肌无力病史 –筛选时美国重症肌无力基金会（MGFA）分级为 II、III 或 IV 级 - 必须记录确诊结果，并得到筛选时三种抗体类型（抗 AChR、抗 MuSK 或抗 LRP4）之一的血清学试验阳性结果的支持（所有抗体类型的抗体状态均必须由 研究中心实验室确认）。
  • 在筛选和基线时重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）总评分≥5 分，该评分中大于50%归因于非眼部条目
  • 正在进行稳定剂量的 gMG 治疗，其定义如下： - 对于接受硫唑嘌呤治疗的患者，在筛选前治疗至少 6 个月，并且剂量保持稳定至少 2 个月 - 对于接受其他 IST（即，吗替麦考酚酯、环孢素、他克莫司）的患者，筛选前治疗至少 3 个月，且剂量已稳定至少 4 周 - 对于接受 OCS 的患者，筛选前治疗至少 3 个月，且剂量稳定至少 4 周 - 对于接受 AChEI 治疗的患者，在筛选前治疗剂量保持稳定至少 2 周
  • 对至少一种补救治疗无禁忌症：IVIg、PE 或大剂量糖皮质激素
  • 中国扩展入组阶段从国家药品监督管理局认可的研究中心入组的患者：有中国血统，现居中国大陆、中国香港或中国台湾的居民
  • 对于有生育能力的女性患者：同意在治疗期间和萨特利珠单抗末次给药后至少 3 个 月内保持禁欲（避免异性性交）或使用充分的避孕措施。 若女性患者处于初潮后，尚未达到绝经状态（连续无月经时间≥12 个月，且除绝经之外无其他确定原因，经促卵泡激素水平>40 mIU/mL 证实，除非患者正在接受绝经后 激素治疗）、且未接受过永久绝育手术（即，摘除卵巢、输卵管和/或子宫）或研究者确定的其他原因（如米勒管发育不全），则认为该患者有生育能力。可调整具有生育能力的定义，以符合当地指导原则或法规。 以下是充分避孕措施的示例：双侧输卵管结扎；男性绝育；激素类避孕药；释放激素的宫内节育器；带铜宫内节育器；带或不带杀精剂的男性或女性避孕套；含杀精剂的 避孕帽、隔膜或海绵。 禁欲的可靠性应根据临床试验的持续时间和患者通常首选的生活方式来评估。定期 节欲（例如，日历日、排卵期、基础体温或排卵后避孕法）和体外射精均为不适当的避 孕方法。如果当地指南或法规有要求，将在当地知情同意书中说明当地认可的适当避孕 方法和有关禁欲可靠性的信息。 上文规定的避孕要求仅与萨特利珠单抗有关，是研究期间避孕的最低要求。一些允许的背景治疗有额外的避孕要求，包括对参与研究的男性伴侣的措施。 关于妊娠相关风险的更多详细信息，请参见背景治疗的当地处方信息。如果患者正 在接受具有特定避孕要求的背景治疗，则应遵循当地处方信息中所述的额外避孕措施
排除标准
  • 有胸腺囊肿、胸腺瘤、胸腺癌或其他胸腺肿瘤（根据 2015 年 WHO 胸腺肿瘤分类 定义）病史（Marx et al.2015 年），除非通过充分治疗认为已治愈且在筛选前≥5 年 内无复发证据。
  • 筛选前 12 个月内有胸腺切除术史
  • 眼肌型 MG（MGFA I 类）
  • 筛选前 3 个月内存在肌无力危象（MGFA V 级）
  • 可能干扰研究过程和实施的除 gMG 以外的已知疾病（如重度类风湿性关节炎或症状性[显性]甲状腺功能亢进或甲状腺功能减退）
  • 在随机分组（第 1 天）前 8 周内使用过 IVIg
  • 在随机分组（第 1 天）前 8 周内使用过 PE
  • 在任何时间接受白细胞介素-6（IL-6）抑制治疗（例如托珠单抗）
  • 在任何时间接受全身放疗或骨髓移植治疗
  • 在任何时间接受 B 和/或 T 细胞消耗药物（抗 CD20 药物除外）治疗，包括但不限于 inebilizumab 和 alemtuzumab
  • 对于既往暴露于抗 CD20 药物的患者，筛选时或自抗 CD20 药物末次治疗<6 个月内至筛选期间，中心实验室评估 CD19 计数低于正常范围
  • 筛选前 6 个月内接受过依库珠单抗治疗
  • 在任何时间接受新生儿 Fc 受体拮抗剂或抗 B 淋巴细胞刺激因子单克隆抗体（例如belimumab.）治疗
  • 筛选前 6 个月内接受过环磷酰胺 IV 治疗
  • 在任何时间口服环磷酰胺
  • 筛选前 8 周内使用甲氨蝶呤治疗
  • 在筛选前 24 周内或试验用药的 5 个半衰期内（以较长者为准）接受过任何试验用药物治疗
  • 使用一种以上 IST（硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、环孢菌素 A、他克莫司）作为背景 治疗，但不包括 OCS 与另一种允许的 IST 药物联合治疗
  • 基线前 4 周内接受过任何外科手术（小手术除外）
  • 计划在研究期间进行外科手术（小手术除外）
  • 有进行性多灶性脑白质病证据
  • 存在可能妨碍患者参加研究、未得到控制的并发疾病证据，例如：其他神经系统疾病、心血管疾病、血液学/血细胞生成疾病、呼吸系统疾病、肌肉疾病、内分泌疾病（包括甲状腺疾病）、肾脏/泌尿系统疾病、消化系统疾病
  • 先天性或获得性免疫缺陷，包括人类免疫缺陷病毒（HIV）感染
  • 活动性或存在复发性细菌、病毒、真菌、分枝杆菌感染或其他感染，不包括甲床真菌感染或龋齿
  • 基线访视前 4 周内患有需要住院或接受 IV 抗感染药物治疗的感染，或基线访视前2 周内患有需要口服抗感染药物治疗的感染
  • 乙型肝炎筛查试验阳性（通过阳性病毒 DNA PCR 确认乙型肝炎表面抗原[HBsAg]阳性和/或总乙型肝炎核心抗体[总 HBcAb]阳性）
  • 丙型肝炎筛查试验阳性（定义为丙型肝炎病毒[HCV]抗体阳性且可检测到 HCV RNA） HCV 治疗完成后 12 周 HCV 抗体阳性且检测不到 HCV RNA 的受试者有资格参加研究。
  • 基线前 1 年内有药物或酒精滥用史
  • 研究者认为可能导致并发症（如 GI 穿孔）风险增加的憩室炎或并发重度 GI 疾病（如症状性憩室病）病史
  • 有潜伏性或活动性结核病的证据（TB；不包括接受潜伏性 TB 感染预防化疗的患者） 应根据当地指南进行 TB 试验（结核菌素皮肤试验和/或 γ-干扰素释放试验[例如，QuantiFERON-TB Gold In-Tube 试验、T-SPOT TB 试验]）。如果患者为潜伏性 TB 阳性，则在开始研究治疗给药前，患者必须接受适当的抗分枝杆菌治疗至少 3 周。
  • 基线前 6 周内接种过活疫苗或减毒活疫苗
  • 筛选前 90 天内和第 1 天献血（≥1 个单位）、捐献血浆或捐献血小板
  • 过去 5 年内有恶性肿瘤病史，包括实体瘤、恶性血液病和原位癌（皮肤基底细胞癌和鳞状细胞癌，或已完全切除并治愈的宫颈原位癌除外）
  • 对某种生物制剂有重度过敏反应史（如休克、速发过敏反应）
  • 筛选前 6 个月内有主动自杀意念，或筛选前 3 年内有自杀未遂史
  • 根据研究者的判断，存在使患者不能安全参加并完成本研究的任何严重疾病或临床实验室检查结果异常
  • 已怀孕或正在哺乳，或计划在研究期间或萨特利珠单抗末次给药后 3 个月内怀孕 有生育能力女性患者在开始研究药物给药前筛选时进行的血清妊娠试验结果必须呈阴性。
  • 筛选时存在以下实验室异常。如果进行复检，随机化前的末次复检值必须符合以下标准。 WBC < 3.0×103/μ/L ANC < 2.0×103μ/L 淋巴细胞绝对计数< 0.5×103μ/L 血小板计数 < 10×104^L AST 或 ALT > 1.5×正常范围上限（ULN） TSH 水平1.1×ULN 且有甲状腺功能亢进或甲状腺功能减退相关症状

试验分组

试验药
名称 用法
中文通用名:萨特利珠单抗注射液
剂型:注射液
对照药
名称 用法
中文通用名:萨特利珠单抗安慰剂注射液
剂型:注射液

终点指标

主要终点指标
指标 评价时间 终点指标选择
MG-ADL 总评分相对于基线的平均变化 第 24 周 有效性指标
次要终点指标
指标 评价时间 终点指标选择
双盲期MG-ADL 总评分相对于基线的平均变化 第 24 周 有效性指标
双盲期MG-ADL 总评分相对于基线降低≥2 分的 患者百分比 第 24 周 有效性指标
QMG 评分、MG-QOL 15r 总评分和 Neuro-QOL 疲乏子量表总评分相对于基线的平均 变化；QMG 评分相对于基线降低≥3 分的患者百分比 第 24 周 有效性指标
MGC 总评分相对于基线的平均变化；MGC 总评分相对于基线降低≥3 分的患者百分比 第 24 周 有效性指标
患者比例及gMG 相关加重的年发生率 第 24 周 有效性指标
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
有

研究者信息

姓名 学位 职称 电话 Email 邮政地址 邮编 单位名称
赵重波 医学博士 主任医师 021-52889999 Zhao_chongbo@fudan.edu.cn 上海市-上海市-乌鲁木齐中路12号 200040 复旦大学附属华山医院

各参加机构信息

机构名称 （主要）研究者 国家 地区 城市
复旦大学附属华山医院 赵重波 中国 上海市 上海市
四川大学华西医院 周红雨 中国 四川省 成都市
首都医科大学宣武医院 李海峰 中国 北京市 北京市
中国人民解放军第四军医大学唐都医院 李柱一 中国 陕西省 西安市
吉林大学第一医院 邓晖 中国 吉林省 长春市
温州医科大学附属第一医院 张旭 中国 浙江省 温州市
山西医科大学第一医院 张美妮 中国 山西省 太原市
首都医科大学附属北京同仁医院 王佳伟 中国 北京市 北京市
华中科技大学同济医学院附属同济医院 卜碧涛 中国 湖北省 武汉市
中南大学湘雅医院 杨欢 中国 湖南省 长沙市
北京医院 侯世芳 中国 北京市 北京市
天津医科大学总医院 施福东 中国 天津市 天津市
山东省千佛山医院 段瑞生 中国 山东省 济南市
浙江大学医学院附属邵逸夫医院 胡兴越 中国 浙江省 杭州市
首都医科大学附属北京天坛医院 张星虎 中国 北京市 北京市
贵州医科大学附属医院 楚兰 中国 贵州省 贵阳市
湖南省儿童医院 吴丽文 中国 湖南省 长沙市
复旦大学附属儿科医院 李文辉 中国 上海市 上海市
Hospital Britanico Cintia Marchesoni 阿根廷 Ciudad Autonoma Bs As Ciudad Autonoma Bs As
Hospital Ramos Mejía Florencia Aguirre 阿根廷 CABA CABA
Hospital Italiano; Neurology Marcelo Rugiero 阿根廷 CABA CABA
Centro de Investigaciones Médicas Tucuman; REUMATHOLOGY Jorge Gustavo José 阿根廷 San Miguel San Miguel
Concord Repatriation General Hospital Stephen Reddel 澳大利亚 CONCORD CONCORD
Box Hill Hospital; Department of Neurology Katherine Buzzard 澳大利亚 BOX HILL BOX HILL
Princess Alexandra Hospital Stefan Blum 澳大利亚 Woolloongabba Woolloongabba
Faculdade de Medicina do ABC - FMABC Alzira Carvalho 巴西 SANTO ANDRE SANTO ANDRE
MUCH - Montreal Neurological Institute & Hospital ANGELA LILY GENGE 加拿大 MONTREAL MONTREAL
Aarhus Universitetshospital; Neurologisk Klinik Henning Andersen 丹麦 Aarhus N Aarhus N
Rigshospitalet; Afdeling for Hjerne- og Nervesygdomme John Vissing 丹麦 Kobenhavn Kobenhavn
Hopital Timone Adultes; Neurologie Mal Neuro Musculaires Shahram Attarian 法国 Marseille Marseille
APHP Raymond Poincare Pascal LAFORET 法国 Garches Garches
CHU Nice - H？pital Pasteur 2; SYST NERVEUX PERIPHERIQUE MUSCLE Sabrina Sacconi 法国 Nice Nice
CHU de Nantes - Hotel Dieu Yann Pereon 法国 NANTES NANTES
CHU Bordeaux Guilhem SOLE 法国 PESSAC PESSAC
Universit？tsklinikum Münster; Klinik und Poliklinik für Neurologie Heinz Wiendl 德国 Münster Münster
St. Josef-Hospital, Klinik für Neurologie Christiane Schneider-Gold 德国 Bochum Bochum
Univerist？tsklinikum Leipzig; Klinik und Poliklinik für Neurologie Florian Then Bergh 德国 Leipzig Leipzig
Universit？tsklinikum Essen (A？R); Klinik für Neurologie Tim Hagenacker 德国 Essen Essen
Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS; SC Neuroncologia e neuroinfiammazione Matteo Gastaldi 意大利 Pavia Pavia
A.O. Sant'Andrea; UOC Neurologia, Dip. di Neuroscienze, Salute Mentale e Organi di Senso (NESMOS) Giovanni Antonini 意大利 Roma Roma
Fond. Istituto Neurologico C.Besta; UO Neurologia IV - Neuroimmunologia Malattie Neuromuscolari RENATO MANTEGAZZA 意大利 MILANO MILANO
Azienda Ospedaliera A. Cardarelli; Dipartimento medico polispecialistico Francesco Habetswallner 意大利 NAPOLI NAPOLI
Ospedale Cà Foncello; S.C Neurologia Domenico Marco Bonifati 意大利 Treviso Treviso
A.R.N.A.S. Civico Di Cristina Benfratelli; U.O.C. Neurologia con Stroke Unit Salvatore Cottone 意大利 PALERMO PALERMO
General Hanamaki Hospital; Neurology Kimiaki Utsugisawa 日本 HANAMAKI, Iwate HANAMAKI, Iwate
Kagawa University Hospital; Neurology Kazushi Deguchi 日本 Kagawa Kagawa
Juntendo University Hospital; Neurology Yuji Tomizawa 日本 Tokyo Tokyo
Osaka Toneyama Medical Center; Neurology Meinoshin Okumura 日本 Osaka Osaka
Chiba University Hospital; Neurology Akiyuki Uzawa 日本 Chiba-shi, Chiba Chiba-shi, Chiba
Kindai University Hospital; Neurology Makoto Samukawa 日本 Osaka Osaka
Nagasaki Kawatana Medical Center; Neurology Takayasu 日本 Nagasaki Nagasaki
Saitama Medical Center; Neurology Kenichi Kaida 日本 Kawagoe-shi, Saitama Kawagoe-shi, Saitama
NHO Hokkaido Medical Center Naoya Minami 日本 Hokkaido Hokkaido
Osaka University Hospital; Neurology Tatsusada Okuno 日本 SUITA SUITA
Sapporo Medical University Hospital; Neurology Shin Hisahara 日本 Hokkaido Hokkaido
Tokyo Women's Medical University Hospital; Neurology Yuko Shimizu 日本 Shinjuku-ku Shinjuku-ku
Tokyo Medical And Dental University, Medical Hospital; Neurology Yohsuke Yagi 日本 Tokyo Tokyo
International University of Health and Welfare Narita Hospital; Neurology Hiroyuki Murai 日本 NARITA, Chiba NARITA, Chiba
St. Marianna University Hospital Yoshihisa Yamano 日本 Kanagawa Kanagawa
Seirei Hamamatsu General Hospital Tsuyoshi Uchiyama 日本 Shizuoka Shizuoka
Hiroshima University Hospital Takamichi Sugimoto 日本 Hiroshima Hiroshima
Dokkyo Medical University Saitama Medical Center; Neurology Tomohiro Ogawa 日本 Saitama Saitama
Samsung Medical Center Ju-Hong Min 韩国 Seoul Seoul
Severance Hospital, Yonsei University Health System Ha Young Shin 韩国 Seoul Seoul
Korea University Anam Hospital Byung-Jo Kim 韩国 Seoul Seoul
Kyungpook National University Chilgok Hospital JinSung Park 韩国 Daegu Daegu
Pusan National University Yangsan Hospital Dae-Seong Kim 韩国 Gyeongsangnam-do Gyeongsangnam-do
Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K Andrzej Szczudlik 波兰 Krakow Krakow
Zespol Poradni Specjalistycznych - Poradnia Neurologiczna; Szpital Uniwersytecki w Krakowie Agnieszka Slowik 波兰 Krakow Krakow
Klinika Neurologii Doros？ych, Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Malgorzata Bilinska 波兰 Gdańsk Gdańsk
National Center of Social Significant Disease Evgeny Evdoshenko 俄罗斯 SANKT-PETERBURG SANKT-PETERBURG
Novosibirsk State Regional Clinical Hospital Denis Korobko 俄罗斯 NOVOSIBIRSK NOVOSIBIRSK
Leningrad Regional Clinical Hospital Leonid Zaslavsky 俄罗斯 ST PETERSBURG ST PETERSBURG
Krasnoyarsk State Medical Academy Semen Prokopenko 俄罗斯 Krasnoyarsk Krasnoyarsk
FSBHI Siberian Clinical Center of the Federal Medical and Biological Agency Dmitry Pokhabov 俄罗斯 Krasnoyarsk Krasnoyarsk
Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Neurologia Elena Vicente Cortes 西班牙 BARCELONA BARCELONA
Hospital Universitari de Bellvitge; Servicio de Neurologia Carlos Casasnovas 西班牙 L' HOSPITALET DE LLOBREGAT L' HOSPITALET DE LLOBREGAT
Hospital Universitario la Fe; Servicio de Neurologia Teresa Sevilla Mantecon 西班牙 Valencia Valencia
Clinica Universitaria de Navarra; Servicio de Neurología Jaime Gallego Perez-Larraya 西班牙 PAMPLONA PAMPLONA
Taipei Veterans General Hospital-Neurology Yi-Chung Lee 中国台湾 Taipei Taipei
Chang Gung Medical Foundation Linkou Branch Long-Sun Ro 中国台湾 Kwei Shen Kwei Shen
Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.; Neurology Murat Terzi 土耳其 Samsun Samsun
Kocaeli University Hospital; Department of Neurology Husnu Efendi 土耳其 Kocaeli Kocaeli
Ege University Medical Faculty Ayse Nur Yuceyar 土耳其 Izmir Izmir
Hacettepe University Medical Faculty; Neurology Sevim Erdem ？zdamar 土耳其 Ankara Ankara
Keck School of Medicine of USC Said Beydoun 美国 LOS ANGELES LOS ANGELES
NeuroScience Research Center Ryan Drake 美国 Canton Canton
University of Iowa Hospitals & Clinics; Department of Neurology Christopher Nance 美国 IOWA CITY IOWA CITY
HonorHealth Neurology Todd Levine 美国 Scottsdale Scottsdale
University of Florida Jacksonville Physicians Inc. (UFJPI) Michael Pulley 美国 Jacksonville Jacksonville
UNIVERSITY OF CHICAGO HOSPITAL Betty Soliven 美国 CHICAGO CHICAGO
University of California Irvine - Manchester Pavilion Ali Habib 美国 ORANGE ORANGE
WASHINGTON UNIVERSITY SCHOOL OF MEDICINE; DEPARTMENT OF NEUROLOGY Alan Pestronk 美国 SAINT LOUIS SAINT LOUIS
Medical Faculty Associates Inc. Henry Kaminski 美国 WASHINGTON WASHINGTON

伦理委员会信息

名称 审查结论 审查日期
复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 同意 2021-07-27
复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 同意 2022-07-06

试验状态信息

试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 30 ； 国际: 登记人暂未填写该信息；
已入组例数
国内: 1 ； 国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2022-03-07；     国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：2022-07-25；     国际：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；

临床试验结果摘要

版本号 版本日期

发布
问题