登记号
CTR20220621
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
先天性纤维蛋白原减少或缺乏症
试验通俗题目
评价人纤维蛋白原治疗先天性纤维蛋白原减少或缺乏症患者的药代动力学和有效性及安全性的单臂、开放、多中心临床研究
试验专业题目
评价人纤维蛋白原治疗先天性纤维蛋白原减少或缺乏症患者的药代动力学和有效性及安全性的单臂、开放、多中心临床研究
试验方案编号
NY-FIB-PIII-CTP
方案最近版本号
Ver1.3
版本日期
2023-03-20
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
岳跃飞
联系人座机
0734-2835088
联系人手机号
13875734703
联系人Email
nyyueyuefei@126.com
联系人邮政地址
湖南省-衡阳市-雁峰区白沙洲工业园白沙工业大道28号
联系人邮编
421007
临床试验信息
试验分类
其他
试验分期
III期
试验目的
评价人纤维蛋白原治疗先天性纤维蛋白原减少或缺乏症的药代动力学特征及有效性、安全性，为注册申报生产提供依据。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
12岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 12岁≤年龄≤65岁住院或门诊患者（参与药代动力学试验的受试者18岁≤年龄≤65岁，且在首次给药前无明显出血症状），男女不限；
- 临床诊断为先天性纤维蛋白原减少或缺乏症（有家族史或者基因检测证据可 以入选，但对于仅有家族史无基因检测证据的受试者需要在入选后试验期间进行基因 检测），且符合以下任一情况： 1) 参与药代动力学试验的受试者在筛选期纤维蛋白原<0.5g/L； 2) 参与验证试验受试者， 筛选期纤维蛋白原活性水平<0.5g/L； 3) 计划择期手术（包括有创操作）的受试者， 筛选期纤维蛋白原活性水平<1.0g/L
- 所有生育年龄的受试者都必须在签署知情同意书后直至试验完成后3个月内采取有效的避孕措施；
- 受试者自愿知情同意，并签署知情同意书，理解试验的方法和程序
排除标准
- 既往或目前对人纤维蛋白原及辅料和其它人血浆蛋白过敏者；
- 诊断为获得性纤维蛋白原缺乏症的患者；
- 既往有纤维蛋白原抑制物的病史或筛选期检测发现纤维蛋白原抑制物阳性；
- 存在血栓形成风险的患者（满足下列任一项者）： 1） 抗凝血酶 III 活性检测值＜正常值下限； 2） 蛋白 C(PC)活性检测值＜正常值下限； 3） 蛋白 S(PS)活性检测值＜正常值下限； 4） 狼疮抗凝物(LA)检测值＞正常值上限； 5） 抗心磷脂抗体(aCL)检测值＞正常值上限； 6） 抗 β2-GPI 抗体(aβ2-GPI)检测值＞正常值上限。
- 入组前半年内或既往多次出现过因先天性纤维蛋白原减少导致的严重出血事 件，例如内脏、颅内出血；
- 入组前 4 周内接受过人纤维蛋白原或含有人纤维蛋白原的血液制品的治疗；
- 入组前 3 个月内及试验期间计划输注全血、新鲜血浆、冷沉淀、红细胞、血小 板的患者；
- 签署知情同意书前 1 年内曾经或目前患有深静脉血栓或肺栓塞或动脉栓塞者；
- 患有严重的心脏病，包括心肌梗死、慢性心功能不全者（NYHA 分级Ⅲ和Ⅳ 级）；
- 肝肾功能达到以下指标之一者： a. 谷氨酸氨基转移酶（ALT）或门冬氨酸氨基 转移酶（AST）＞正常值上限的 2 倍； b. 碱性磷酸酶或总胆红素＞正常值上限 2 倍； c. 尿素或血肌酐＞正常值上限 1.5 倍；
- FDP 结果＞正常值上限 1.5 倍；
- HBsAg抗原阳性（或核酸检测）或HCV抗体（或核酸检测）阳性或HIV抗体（或核酸检测）阳性或梅毒螺旋体抗体阳性患者；
- 孕妇或正处于哺乳期的妇女或育龄期妇女或具备生育能力的男性受试者在试验期间不愿采取避孕措施者；
- 试验期间无法中断或需要使用抗凝药物者；
- 签署知情同意书前3个月内参加过其他药物或医疗器械临床试验者；
- 患有精神疾病、有明显的精神障碍或癫痫患者；有急性疾病的患者；目前或既往有恶性肿瘤疾病的患者；无行为能力或认知能力者；
- 有食管静脉曲张出血史；急性出血史；终末期肝脏疾病的患者；
- 签署知情同意书前1年内发生多发性损伤者；
- 嗜酒（签署知情同意书前的3个月内每周饮酒≥2次，平均每次饮用量≥不同酒类折算后相当于100ml纯酒精）、吸毒者、药物滥用及成瘾者；
- 依从性差或其它研究者认为有任何不适合入选的情况者（如预计生存期小于3个月）。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:人纤维蛋白原
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 纤维蛋白原活性回收率 | 首次用药结束后 | 有效性指标 |
| 止血评价 | 每次出血事件经治疗后（首次治疗后24小时） | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 凝血功能（TT、APTT和PT） | 1、首次用药结束后30分钟； 2、首次用药结束后24小时； 3、末次用药结束后24小时较基线的变化。 | 有效性指标 |
| 纤维蛋白原活性回收率 | 首次用药结束后24小时 | 有效性指标 |
| 出血事件需多次给药治疗的止血效果 | 末次用药后24小时 | 有效性指标 |
| 试验药物的注射次数和给药剂量（包括平均注射剂量、总注射次数和总用量）以及按需治疗出血事件的止血效果。 | 每次出血事件 | 有效性指标 |
| 预防出血的有效性 | 围手术期及手术后 | 有效性指标 |
| 人纤维蛋白原的治疗次数和累计给药剂量 | 每次手术 | 有效性指标 |
| 生命体征、临床症状体征、不良事件、实验室检测结果 | 整个研究期间 | 安全性指标 |
| Tmax、Cmax、AUC0-t、AUC0-14d、t1/2、IVR（增量回收率）等 | 给药后14天 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 王书杰 | 医学博士 | 主任医师 | 13601241502 | wsj0630@sina.com | 北京市-北京市-东城区帅府园一号 | 100032 | 中国医学科学院北京协和医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院 | 王书杰 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 日照市人民医院 | 杨恩芹 | 中国 | 山东省 | 日照市 |
| 中国科学技术大学附属第一医院 | 朱小玉 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院 | 尹晓林 | 中国 | 广西壮族自治区 | 南宁市 |
| 中南大学湘雅医院 | 彭捷 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 修改后同意 | 2020-11-25 |
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2021-02-24 |
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2023-04-27 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 24 ；
已入组例数
国内: 1 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2022-06-24；
第一例受试者入组日期
国内：2023-07-13；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
