登记号
CTR20244472
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
特发性震颤
试验通俗题目
特发性震颤成人患者中评价Ulixacaltamide有效性和安全性的III期研究
试验专业题目
一项在特发性震颤成人患者中评价Ulixacaltamide有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照和长期安全性III期研究
试验方案编号
TX201-ET-301
方案最近版本号
版本1.0
版本日期
2024-05-30
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
李娟
联系人座机
021-22217888
联系人手机号
联系人Email
jane.li@tenacia.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-静安区南京西路1717号会德丰国际广场3805室
联系人邮编
200040
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
本试验是一项由两个研究阶段组成的 III 期临床试验，旨在比较 ulixacaltamide 与安慰剂在18至85岁诊断为ET的受试者中的疗效和安全性。研究阶段1的主要目的是评估治疗12周（84 天）后ulixacaltamide与安慰剂相比 mADL11评分相对于基线的变化。阶段1中的其他疗效评估包括临床总体印象-严重程度（CGI-S）、患者对严重程度的总体印象（PGI-S）、患者对病情变化的总体印象 （PGI-C） 和阿基米德螺旋图。研究阶段2的主要目的是评估 ulixacaltamide 治疗 40 周的长期安全性（研究阶段1和阶段2共计给药约1年）。将在研究两个阶段对Ulixacaltamide的安全性和耐受性进行评估。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
85岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 愿意并能够理解和签署知情同意书，表明其理解临床试验的目的、临床试验所需的程序，愿意参加临床试验并遵守方案要求
- 筛选时年龄在18至85岁（含）之间
- 筛选时体重指数（BMI）≥18 kg/m^2
- 筛选时确认具有 ET 临床诊断结果，表现为姿势性和动作性震颤，包括: a. 以双侧上肢动作性震颤（非单侧震颤）为特征的震颤综合征， b. 双侧上肢震颤至少持续 3 年， c. 伴或不伴其他部位（例如，头部、声音或下肢）震颤， d. 经 ERC 中心审查员确认，不存在提示除 ET 以外其他小脑病因诊断结果 的显著神经系统体征
- 如果目前正在接受 ET 处方药物治疗，则药物种类必须≤1 种（普萘洛尔或阿罗洛尔），筛选前至少1个月（30 天）保持剂量稳定，并愿意在整个试验期间维持稳定剂量。
- 有生育能力的女性必须进行妊娠试验，在第-28 至-21 天筛选期间记录为血清妊娠试验阴性，在研究药物给药前基线（第 1 天）、整个干预期间（如 SoA所述）和 SFU 或 ED 访视时（如适用）记录为尿妊娠试验阴性
- 愿意并能够使用方案和ICF中规定的避孕措施
排除标准
- 存在上肢神经病变、肌肉无力、关节病或其他损害灵活性或功能的肌肉骨骼诊断结果
- 已知对Ulixacaltamide制剂的任何成分过敏
- 不愿意或无法避免在试验期间偶尔使用可能干扰震颤评价的药物/物质。只要研究者认为震颤主要由受试者的ET病因而不是使用这些药物/物质所致，则允许稳定使用可能影响震颤的药物/物质。
- 偶尔使用苯二氮卓类药物、安眠药或抗焦虑药，经研究者或申办者判定可能混淆震颤评估。若在定期用药条件下震颤仍持续存在，则允许稳定使用同一剂量治疗
- 震颤发生前 3 个月（90 天）内存在神经系统创伤
- 有单侧震颤病史，或可导致震颤的其他医学、神经学或精神疾病的临床证据
- 既往针对ET接受过磁共振引导聚焦超声、外科干预（如深部脑刺激器[DBS]）或病灶治疗（如丘脑切开术）。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:Ulixacaltamide缓释片
|
剂型:片剂
|
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中文通用名:Ulixacaltamide缓释片
|
剂型:片剂
|
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中文通用名:Ulixacaltamide缓释片
|
剂型:片剂
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:Ulixacaltamide安慰剂
|
剂型:片剂
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| mADL11评分较基线的变化 | 第84 天 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 对 Ulixacaltamide 有应答的受试者比例，根据治疗 12 周（84 天）后mADL11 评分的变化确定 | 第84 天 | 有效性指标 |
| 以下指标较基线的变化： TETRAS-ADL PGI-C CGI-S PGI-S | 第84 天 | 有效性指标 |
| 对Ulixacaltamide有应答的受试者比例 | 治疗14、28、56 和 70 天后 | 有效性指标 |
| 以下指标较基线的变化： mAD L11 TETRAS-ADL PGI-C CGI-S PGI-S | 第14 天、第 28天、第 56天和第 70 天 | 有效性指标 |
| 优势手阿基米德螺旋较基线的变化 | 第56 天和第84 天 | 有效性指标 |
| AE的发生率和严重程度，包括导致研究药物停药的AE | 研究全程 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 王坚 | 医学博士 | 主任医师 | 021-52889999 | hs_wangjian336@163.com | 上海市-上海市-上海市乌鲁木齐中路12号 | 200040 | 复旦大学附属华山医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 复旦大学附属华山医院 | 王坚 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 复旦大学附属华山医院 | 刘丰韬 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 苏州大学附属第二医院 | 刘春风 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| 浙江大学医学院附属邵逸夫医院 | 吕文 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 吉林大学中日联谊医院 | 常颖 | 中国 | 吉林省 | 吉林市 |
| 徐州医科大学附属医院 | 崔桂云 | 中国 | 江苏省 | 徐州市 |
| 广州医科大学附属脑科医院 | 邵明 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 四川大学华西医院 | 魏倩倩 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 北京天坛医院 | 冯涛 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 北京医院 | 苏闻 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 广东省人民医院 | 王丽娟 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 中山大学孙逸仙纪念医院 | 唐亚梅 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 福建医科大学附属第一医院 | 林宇 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 福建医科大学附属协和医院 | 叶钦勇 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 北京协和医院 | 王含 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 天津市环湖医院 | 陈蕾 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 江苏省人民医院 | 张克忠 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| 天津医科大学总医院 | 杨丽 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 中山大学附属第一医院 | 曾进胜 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 中山大学附属第八医院 | 陶恩祥 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 上海交通大学医学院附属瑞金医院 | 吴逸雯 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2024-10-08 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 184 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
