登记号
CTR20244397
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
成人或12岁以上青少年的纯合子型家族性高胆固醇血症
试验通俗题目
VSA003注射液中国青少年和成人HoFH患者III期临床研究
试验专业题目
一项在中国青少年和成人纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者中评价VSA003注射液有效性和安全性的Ⅲ期临床研究
试验方案编号
VSA003-3001
方案最近版本号
1.1
版本日期
2024-10-15
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
原雪
联系人座机
021-61075030
联系人手机号
18916656416
联系人Email
xue.yuan@visirna.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-上海市静安区南京西路1788号2501室
联系人邮编
200040
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
主要目的：
在 HoFH 患者中评估 VSA003 降低血清 LDL-C 水平的有效性。
关键次要目的：
在 HoFH 患者中评估 VSA003 对血清 ANGPTL3 水平的影响；
在 HoFH 患者中评估 VSA003 对其他关键血脂参数的影响。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
12岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 签署ICF时年龄≥12岁的男性或女性，且体重≥40 kg；
- 符合基因诊断或临床诊断的HoFH患者：
- 愿意在研究期间遵循日常低脂饮食；
- 筛选期进行LDL-C检测前已接受稳定且可耐受的降脂治疗；
- 空腹LDL-C≥2.6 mmol/L。
排除标准
- 筛选前5个月内或5个半衰期内（以较长者为准）接受过或正在接受靶向ANGPTL3的治疗；
- 筛选时空腹TG≥4.5 mmol/L；
- 存在未控制的会影响血脂或脂蛋白的内分泌疾病；
- 随机前4周内体重变化超过10%；
- 筛选前4周内开始新的饮食计划或与之前饮食结构及习惯存在明显差异；
- 妊娠（包括计划妊娠）或哺乳期女性；
- 拒绝在研究期间将饮酒量限制在中等限度及以下，具体为每周不超过14个单位；
- 未控制的高血压（筛选时血压>160/100 mmHg）；
- 筛选前12个月内有美国纽约心脏病学会（NYHA）IV级的心衰或左室射血分数<30%；
- 筛选前30天内有起搏器或自动植入式心律转复除颤器植入术史；
- 基线前12周内有大手术史或计划在研究期间接受大手术；
- 已知对研究药物成分过敏；
- 采集筛选的实验室检查样本前4周内献血达50 mL-499 mL，或采集筛选的实验室检查样本前8周内献血>499 mL；
- 任何伴随的精神或神经疾病或严重社会状况引起的认知功能障碍，或研究者认为受试者难以依从方案要求，或有使受试者面临额外安全性风险等其他状况；
- 研究者认为有任何不适宜参加研究的情况。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:VSA003注射液
|
剂型:预充针（PFS）
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:生理盐水（0.9%氯化钠注射液）
|
剂型:预充针（PFS）
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 与安慰剂相比，第6个月血清LDL-C水平相对于基线的变化百分比 | 第6个月 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 与安慰剂相比，第6个月血清ANGPTL3水平相对于基线的变化和变化百分比； | 第6个月 | 有效性指标 |
| 与安慰剂相比，第6个月血清LDL-C水平相对于基线的变化； | 第6个月 | 有效性指标 |
| 与安慰剂相比，第6个月血清ApoB水平相对于基线的变化和变化百分比； | 第6个月 | 有效性指标 |
| 与安慰剂相比，第6个月血清非HDL-C水平相对于基线的变化和变化百分比； | 第6个月 | 有效性指标 |
| 与安慰剂相比，第6个月血清VLDL-C水平相对于基线的变化和变化百分比； | 第6个月 | 有效性指标 |
| 与安慰剂相比，第6个月血清TC水平相对于基线的变化和变化百分比； | 第6个月 | 有效性指标 |
| 与安慰剂相比，第6个月血清TG水平相对于基线的变化和变化百分比。 | 第6个月 | 有效性指标 |
| 与安慰剂相比，截至研究结束，AEs和SAEs的发生率和严重程度。 | 第18个月 | 安全性指标 |
| 与安慰剂相比，截至研究结束，实验室检查、生命体征、体格检查、12 导联 ECG 的变化。 | 第18个月 | 安全性指标 |
| 截至研究结束，各计划评估时间点VSA003的浓度。 | 第18个月 | 安全性指标 |
| 截至研究结束，各计划时间点VSA003 ADA 检出率及滴度。 | 第18个月 | 安全性指标 |
| 评价 VSA003 的血药浓度和 QT 间期之间的相关性。 | 第18个月 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 张抒扬 | 医学博士 | 主任医师 | 13911667211 | Shuyangzhang103@163.com | 北京市-北京市-北京市东城区帅府园一号 | 100730 | 中国医学科学院北京协和医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院 | 张抒扬 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 中南大学湘雅二医院 | 彭道泉 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 北京大学第一医院 | 李建平 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 四川大学华西医院 | 祝烨 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 广东省人民医院 | 黎励文 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 苏州市立医院 | 王绿娅 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| 宁夏医科大学总医院 | 马学平 | 中国 | 宁夏回族自治区 | 银川市 |
| 杭州师范大学附属医院 | 董鹏 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 汪道文 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 重庆医科大学附属第二医院 | 刘东方 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2024-09-09 |
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2024-11-05 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 45 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
