登记号
CTR20233492
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
高级别脑胶质瘤
试验通俗题目
ONC201胶囊Ⅰ期临床研究
试验专业题目
一项评估ONC201在中国复发/进展高级别脑胶质瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和有效性的Ⅰ期、开放、多中心临床试验
试验方案编号
HRSJ-ONC201-01
方案最近版本号
1.1
版本日期
2023-09-19
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
崔晓彤
联系人座机
0755-83360999-391095
联系人手机号
联系人Email
CUIXIAOTONG1@999.com.cn
联系人邮政地址
广东省-深圳市-龙华区观湖街道观澜高新园区观清路1号
联系人邮编
518110
临床试验信息
试验分类
其他
试验分期
I期
试验目的
评价ONC201胶囊治疗中国复发/进展高级别脑胶质瘤患者的安全性和耐受性，观察ONC201胶囊的药代动力学特征及初步疗效，为Ⅱ期临床试验提供安全有效的合理治疗方案。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 签署知情同意书时年龄≥ 18周岁，男女不限；
- 递增阶段纳入影像学或组织学确认的复发/进展HGG受试者，扩展阶段纳入影像学或组织学确认的复发/进展的H3K27M突变DMG的受试者；
- 既往至少接受过放疗及替莫唑胺等化疗。放化疗后复发次数不得超过两次。从放疗完成到ONC201的首次给药至少间隔90天；
- 根据RANO/RANO-LGG标准，脑部MRI显示病灶可评估；
- 预计生存时间≥ 3个月；
- 卡氏功能状态评分（KPS）≥ 60；
- 有充分的器官功能支持；
- 如果使用皮质类固醇，则在确定基线影像学前，剂量必须稳定或减少至少7天；
- 有生育能力的女性和男性必须同意在参加研究期间及末次给药后3个月内，使用适当的避孕方法，育龄期女性患者首次给药前7天内的血妊娠试验必须为阴性；
- 能够吞咽胶囊，具有口服药物的能力；
- 能理解并愿意签署书面的知情同意书，并且能够遵循研究方案进行治疗、访视以及进行其他研究程序；
排除标准
- 非弥漫性胶质瘤；
- 影像学特征显示为弥漫内生型脑桥胶质瘤或原发性脊髓肿瘤；
- 首次给药前进行过抗肿瘤治疗；
- 既往抗肿瘤治疗的毒性反应未恢复至CTCAE V5.0 1级或以下；
- 首次给药前4周内接受过主要脏器重大外科手术；
- 首次给药前2周内使用过DRD2拮抗剂；
- 首次给药前2周内使用过CYP3A4/5强抑制剂或强诱导剂；
- 5年内患有任何其他恶性肿瘤史；
- 存在重大临床意义的中枢神经系统疾病；
- 存在重大临床意义的心脏疾病；
- 其他可能影响受试者安全性的严重或未控制的疾病；
- 病毒学指标异常：活动性乙型肝炎、活动性丙型肝炎病毒感染、需要治疗的活动性梅毒感染、人类免疫缺陷病毒感染；
- 既往接受过ONC201或具有相似结构的化合物治疗；
- 对ONC201任何成分及其辅料或具有相似结构的化合物过敏；
- 妊娠期或哺乳期妇女，或计划妊娠者；
- 可能影响研究依从性的精神疾病、社会状况或酗酒等；
- 研究者判断不适合参加本临床研究的其他情况；
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:ONC201
|
剂型:胶囊
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| AEs/SAEs | 首次给药前至末次给药后30天内 | 安全性指标 |
| 剂量限制毒性（DLTs） | DLT观察期 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| PK参数 | 给药第一周期 | 安全性指标 |
| 疗效指标（ORR、DOR、BOR、DCR、TTR、PFS、OS） | 每2个给药周期 | 有效性指标 |
| 皮质类固醇反应、体能状态反应、NANO量表、QOL量表 | 每个给药周期 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 李文斌 | 医学博士 | 主任医师，教授 | 010-59975034 | neure55@126.com | 北京市-北京市-丰台区南四环西路119号 | 100070 | 首都医科大学附属北京天坛医院 |
| 毛颖 | 医学博士 | 主任医师，教授 | 18602109152 | maoying@fudan.edu.cn | 上海市-上海市-静安区乌鲁木齐中路12号 | 200040 | 复旦大学附属华山医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京天坛医院 | 李文斌 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 复旦大学附属华山医院 | 毛颖 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 深圳市第二人民医院 | 陈凡帆 | 中国 | 广东省 | 深圳市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京天坛医院医学伦理委员会 | 修改后同意 | 2023-09-14 |
| 首都医科大学附属北京天坛医院医学伦理委员会 | 同意 | 2023-10-11 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 58 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
