登记号
CTR20251791
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
CXSL2300790
适应症
RHO基因特定位点（c.403C>T，p.R135W）杂合突变导致的常染色体显性遗传视网膜色素变性
试验通俗题目
ZVS203e注射液治疗RHO基因突变导致的视网膜色素变性的临床研究
试验专业题目
基因编辑药物ZVS203e注射液治疗RHO基因突变导致的视网膜色素变性安全性和有效性的单臂、开放标签I/II临床研究
试验方案编号
ZYB-2025-001
方案最近版本号
V1.0
版本日期
2025-02-11
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
张金露
联系人座机
010-82071936
联系人手机号
15810570898
联系人Email
zhangjinlu@chinagene.cc
联系人邮政地址
北京市-北京市-北京市昌平区生命科学园生命园路27号1号楼D区4层
联系人邮编
102200
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它-新版
试验目的
评估视网膜下注射ZVS203e注射液的安全性、耐受性和有效性
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 临床诊断为视网膜色素变性（RP）的患者（年龄大于等于18岁）；
- 经基因检测确诊携带RHO（c.403C>T，p.R135W）基因定点突变，且不合并其它眼科遗传病；
- 经研究者判断目标眼有存活的视网膜感光细胞和视网膜色素上皮细胞；
- 目标眼最佳矫正视力为2.0 LogMAR至0.5 LogMAR之间（含2.0 LogMAR及0.5 LogMAR，相当于数指到60个字母）；
- 受试者及其配偶同意在试验期间及给药后的至少1年内采取有效的避孕措施；
排除标准
- 研究者判断目标眼现患有或曾患有黄斑裂孔或黄斑区新生血管等黄斑部病变；
- 患有其他眼部疾病，可能会妨碍手术或干扰对研究终点的解释，如青光眼，糖尿病视网膜病，眼部或眼周感染，活动性眼内炎等；
- 目标眼入组前3个月接受过任何眼内手术，如白内障超声乳化吸除术；
- 目标眼曾接受以下眼内手术治疗：视网膜复位术、玻璃体切割术；
- 入组前1个月内患有可能影响试验药物疗效和安全性评价的病毒感染性疾病；
- 任意眼既往曾接受过针对RP及其它眼部疾病基因治疗或干细胞治疗，包括但不限于其它病毒载体基因疗法，mRNA疗法等；
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:ZVS203e注射液
|
剂型:注射液
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗后24周内眼部和全身不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的类型、严重程度和发生率（包括剂量递增期的DLT） | 24周 | 安全性指标 |
| 治疗后24周治疗眼最佳矫正视力（BCVA）较基线的变化 | 24周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗眼视功能指标较基线的改变 | 24周 | 有效性指标 |
| 治疗视网膜结构较基线的改变 | 24周 | 有效性指标+安全性指标 |
| 治疗眼功能性视觉较基线的改变 | 24周 | 有效性指标 |
| 以及受试者报告结局较基线的改变 | 24周 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 窦宏亮 | 医学博士 | 主任医师 | 13701308275 | douhongliang3736@sina.com | 北京市-北京市-北京海淀区花园北路49号 | 100191 | 北京大学第三医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 北京大学第三医院 | 窦宏亮 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会 | 修改后同意 | 2025-04-11 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 9 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
