登记号
CTR20240883
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
脊髓性肌萎缩症患者
试验通俗题目
针对临床试验中接受 OAV101 治疗的脊髓性肌萎缩症患者进行的长期随访研究
试验专业题目
针对临床试验中接受OAV101IT或OAV101IV治疗的脊髓性肌萎缩症患者进行的长期随访研究
试验方案编号
COAV101A12308
方案最近版本号
03
版本日期
2023-05-04
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
诺华医学热线（临床登记）
联系人座机
400-6213132
联系人手机号
联系人Email
clinicaltrial.cn@novartis.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-北京市
联系人邮编
100004
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它-新版
试验目的
本研究旨在长期随访期间收集接受 OAV101 IV 或 IT 给药治疗的 SMA 患者的安全性和疗效数据。将评估 OAV101 给药后 15 年内的安全性和疗效。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国际多中心试验
设计类型
单臂试验
年龄
2岁(最小年龄)至
18岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 参与过 OAV101 临床试验。
- 在进行任何评估之前必须获得书面知情同意。
- 患者/父母/法定监护人愿意并能够遵守研究程序。
排除标准
- 本研究没有特定的排除标准。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:OAV101注射液
|
剂型:NA
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 将按监管活动医学词典（MedDRA）系统器官分类（SOC）和首选术语（PT）总结整个研究期间（即长达 15 年）报告治疗期间出现的 SAE 的受试者人数和比例。 | 0-第15年：观察期内收集 | 安全性指标 |
| 将按 AESI 类别以及 MedDRA SOC 和 PT 总结整个研究期间（即长达 15年）报告治疗期间出现的 AESI 的受试者人数和比例。 | 0-第15年：观察期内收集 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 证实达到各发育里程碑（根据发育里程碑检查表）的受试者人数和比例 | 0-第2年：6个月/次 第3年 - 第5年 / 提前终止访视：1年/次 | 有效性指标 |
| 证实维持各发育里程碑的受试者人数和比例 | 0-第15年：观察期内收集 | 有效性指标 |
| HFMSE 总评分较基线变化 | 0-第2年：6个月/次 第3年 - 第5年 / 提前终止访视：1年/次 | 有效性指标 |
| RULM 总评分较基线变化 | 0-第2年：6个月/次 第3年 - 第5年 / 提前终止访视：1年/次 | 有效性指标 |
| 具有潜在有临床意义生命体征结果的患者人数和比例，针对各生命体征参数单独总结 | 0-第2年：6个月/次 第3年 - 第5年 / 提前终止访视：1年/次 | 安全性指标 |
| 具有潜在有临床意义实验室检查值的患者人数和比例，针对各实验室参数单独总结 | 0-第2年：6个月/次 第3年 - 第5年 / 提前终止访视：1年/次 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 姜玉武 | 医学博士 | 主任医师 | 010-66119025 | yuwujiangbdy@126.com | 北京市-北京市-西城区西什库大街8号 | 100034 | 北京大学第一医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 北京大学第一医院 | 姜玉武 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 四川大学华西第二医院（华西妇产儿童医院） | 罗蓉 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 浙江大学医学院附属儿童医院 | 毛姗姗 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 北京协和医院 | 戴毅 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 重庆医科大学附属儿童医院 | 洪思琦 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 深圳市儿童医院 | 罗序峰 | 中国 | 广东省 | 深圳市 |
| 广州市妇女儿童医疗中心 | 刘丽 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院 | 吕俊兰/任晓暾 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| Sydney Childrens Hospital | Michelle Anne Farrar | 澳大利亚 | Sydney | Sydney |
| UZ Leuven | Liesbeth De Waele | 比利时 | Leuven | Leuven |
| McGill University Health Center Gen Site | Maryam Oskoui | 加拿大 | Quebec | Montreal |
| Hopital de Hautepierre | Vincent Laugel | 法国 | Bas-Rhin | Strasbourg |
| APHP Poincare | Susana Quijano-Roy | 法国 | Garches | Garches |
| Policlin.Univ.A.Gemelli Universita Cattolica del Sacro Cuore U.O.C.Neuropsichiatr.Infantile | Eugenio Maria Mercuri | 意大利 | Roma | Roma |
| National University Hospital | Stacey Kiat Hong Tay | 新加坡 | Singapore | Singapore |
| National Taiwan University Hospital | Yin Hsiu Chien | 中国台湾 | Taipei | Taipei |
| Kaohsiung Medical University Chung Ho Memorial Hospital | Yuh-Jyh Jong | 中国台湾 | Kaohsiung | Kaohsiung |
| Siriraj Hospital | Oranee Sanmaneechai | 泰国 | Bangkok | Bangkok |
| Great North Children Hospital | Maha ElSeed (ex-Chiara Marini-Bettolo) | 英国 | Newcastle-upon-Tyne | Newcastle-upon-Tyne |
| Great Ormond Street Hospital for Children | Giovanni Baranello | 英国 | London | London |
| Children's Hospital of the King's Daughters | Crystal Miller Proud | 美国 | Virginia | Norfolk |
| Vietnam National Children’s hospital | Dung Vu Chi | 越南 | Ha Noi, thu do | Hanoi |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会 | 同意 | 2023-12-12 |
| 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会 | 同意 | 2024-07-03 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 27 ；
国际: 260 ；
已入组例数
国内: 2 ；
国际: 44 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2024-05-30；
国际：2022-12-19；
第一例受试者入组日期
国内：2024-05-30；
国际：2022-12-19；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
