CTR20231834|MY008211A片 - 驭时临床试验信息

基本信息

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登记号

CTR20231834

申请人信息

申请人名称

联系人姓名

冯伟

联系人座机

021-51158605

联系人手机号

联系人Email

fengwei@createrna.com

联系人邮政地址

上海市-上海市-浦东新区锦绣东路3033号怡亚通A座5F

联系人邮编

201206

临床试验信息

试验分类

安全性和有效性

试验分期

II期

试验目的

主要目的：在给药4周以后未输注红细胞的受试者中，以血红蛋白（Hemoglobin，Hb）浓度相较于基线增加≥20g/L的受试者比例为指标，评估Day (D) 84时MY008211A片治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症受试者的疗效。次要目的：评估MY008211A片在阵发性睡眠性血红蛋白尿症受试者中的安全性和有效性。探索性目的：探索MY008211A片在阵发性睡眠性血红蛋白尿症受试者中的药代动力学特征（PK）和药效动力学特征（PD）。

随机化

盲法

开放

试验范围

国内试验

设计类型

平行分组

年龄

18岁(最小年龄)至 75岁(最大年龄)

性别

男+女

健康受试者

无

入选标准

年龄18周岁~75岁周岁（包含上下限），体重指数（BMI）≥18.0kg/m2，男女不限。
研究者依据中国《罕见病诊疗指南》（2019年版）（见附录2）中的PNH诊断标准确诊为PNH的受试者，且筛选前6个月内或筛选期间，PNH红细胞或粒细胞克隆水平＞10%（流式细胞术检测）。
血红蛋白(Hb)浓度需满足以下条件之一：①首次筛选时Hb浓度< 100 g/L，且在筛选期间因PNH导致的贫血接受了红细胞输注治疗。②在筛选期间有两次检测的Hb浓度平均值<100 g/L（这两次检测需间隔2~8周。筛选期允许进行多次Hb检测）。
筛选期间至少2次（间隔2~8周）检测显示血清LDH值＞1.5×正常值上限（ULN）（筛选期允许进行多次LDH检测）。
在首次给予研究药物（定义为D1）前3年内接种过四价脑膜炎球菌结合疫苗（MenACWY）。若在上述时间内未接种过该疫苗者，需在D1前至少14天接种；若在D1前14天内接种者，则需给予抗生素预防脑膜炎球菌感染至疫苗接种后14天。
在首次给予研究药物前5年内接种过肺炎链球菌疫苗。若在上述时间内未接种过该疫苗者，需在D1前至少14天接种；若在D1前14天内接种者，则需给予抗生素预防肺炎链球菌感染至疫苗接种后14天。
同意在研究期间至末次给药后1个月内，与其伴侣在发生性行为时采用至少一种有效避孕措施，且不参加捐精或捐卵。
同意签署知情同意书，并承诺遵守研究中各项规定者。

排除标准

筛选期间，网织红细胞计数 < 100 × 109/L，或血小板计数 < 30 × 109/L，或中性粒细胞计数 < 0.5 × 109/L。
在首次给予研究药物前正在使用补体抑制剂，或停用既往使用的补体抑制剂，时间未达到该补体抑制剂的5个半衰期或120天（以其中最长时间为准）。
筛选前受试者正在接受下列药物治疗，且该药物稳定剂量下治疗的时间不满足以下条件：皮质类固醇至少4周；铁剂、维生素B12或叶酸至少4周；维生素K拮抗剂（如华法林）至少4周并且国际标准化比值（international normalized ratio, INR）稳定（由研究者判定）；低分子肝素、口服抗凝药（如达比加群酯、利伐沙班、磺达肝癸钠、艾多沙班、依杜沙班）至少4周；免疫抑制剂至少8周。
既往进行过有可能显著改变药物吸收、分布、代谢和排泄的胃肠外科手术，或有严重胃肠道疾病史，或存在吞咽困难、反复呕吐症状导致进食、服药困难的受试者。
既往有骨髓或者造血干细胞移植史。
既往有脾切除术史。
既往有已知或疑似遗传性补体缺陷相关病史。
首次给予研究药物前14 天内有活动性全身细菌、病毒（包括COVID19）或真菌感染史。
既往有荚膜细菌（如脑膜炎球菌或肺炎球菌）复发性侵袭性感染史。
筛选时存在人类免疫缺陷病毒（HIV）感染，或活动性梅毒感染（由研究者判断），或急性或慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染，或急性或慢性丙型肝炎病毒（HCV)感染。（HIV、HBV和HCV感染定义为：HIV感染：HIV-1或HIV-2抗体滴度证明；HBV感染：存在乙肝表面抗原阳性，且乙肝病毒DNA≥500拷贝数/mL；HCV感染：表现为丙型肝炎病毒抗体阳性。）
筛选前5年内有恶性肿瘤史，但已经治愈的皮肤局部基底细胞癌和子宫颈原位癌除外。
既往有任何研究者判断的临床意义重大的肾脏、心脏、肝脏、免疫性、肺部或类风湿疾病的病史，经研究者判断不适合参加本研究者，包括但不限于以下情况：eGFR < 30 mL/min/1.73 m2；需长期进行血液透析；ALT、GGT、碱性磷酸酶单项参数超过3× ULN；活动性胃肠道出血；急性冠脉综合征等。
在筛选前1个月内接种过任何类型的减毒活疫苗，或计划在研究过程中接种任何此类减毒活疫苗。
筛选前6个月内有酗酒（平均每周饮用≥14个单位的酒精，1单位≈啤酒360mL，或白酒45mL，或葡萄酒150mL）或滥用药物的证据，研究者认为会干扰受试者对研究的理解或完成研究。
筛选前28天内参与其他干预性临床研究，或筛选时仍处于其他临床试验研究药品的5个半衰期内（以时间较长者为准）。
其他经研究者认为不适合参加者，如存在可能干扰研究开展、可能额外增加受试者的风险，或者研究者认为可能会妨碍受试者安全参与和完成本研究的伴随疾病、治疗、操作、手术或者临床实验室检查异常。
妊娠期或哺乳期女性受试者。

试验分组

试验药

名称	用法
中文通用名:MY008211A片	剂型:片剂
中文通用名:MY008211A片	剂型:片剂
中文通用名:MY008211A片	剂型:片剂

对照药

名称	用法

终点指标

主要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
在给药4周以后未输注红细胞的受试者中，Hb浓度相较于基线增加≥20g/L的受试者比例。	第12周	有效性指标

次要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
未输注红细胞的受试者中，Hb≥120g/L的受试者比例。	第12周	有效性指标
Hb、LDH、网织红细胞、间接胆红素相较于基线的变化。	第12周	有效性指标+安全性指标
溶血控制（溶血控制定义为血清LDH小于1.5倍ULN）的受试者比例	第12周	有效性指标
FACIT-F评分相较于基线的变化。	第12周	有效性指标
AE发生率、严重程度、因AE导致的受试者退出率等。	整个研究期间	安全性指标

数据安全监察委员会（DMC）

无

为受试者购买试验伤害保险

研究者信息

姓名	学位	职称	电话	Email	邮政地址	邮编	单位名称
张凤奎	医学博士	主任医师	022-23909223	zhfk@hotmail.com	天津市-天津市-天津市和平区南京路288号	300020	中国医学科学院血液病医院

各参加机构信息

机构名称	（主要）研究者	国家	地区	城市
中国医学科学院血液病医院	张凤奎	中国	天津市	天津市
中国医学科学院北京协和医院	陈苗	中国	北京市	北京市
浙江大学医学院附属第一医院	佟红艳	中国	浙江省	杭州市
四川大学华西医院	常红	中国	四川省	成都市
北京大学人民医院	贾晋松	中国	北京市	北京市
长沙市第三医院	李昕/盛赠美	中国	湖南省	长沙市
华中科技大学同济医学院附属协和医院	夏凌辉	中国	湖北省	武汉市
广东省人民医院	翁建宇	中国	广东省	广州市

伦理委员会信息

名称	审查结论	审查日期
中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2023-05-12
中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2023-12-04
中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2024-04-03

试验状态信息

试验状态

进行中-招募完成

目标入组人数

国内: 40 ；

已入组例数

国内: 34 ；

实际入组总例数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期

国内：2023-07-06；

第一例受试者入组日期

国内：2023-08-23；

试验终止日期

国内：登记人暂未填写该信息；

临床试验结果摘要

版本号	版本日期

MY008211A片 ｜进行中-招募完成