登记号
CTR20252766
相关登记号
CTR20242136
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
BRAF V600突变儿童恶性脑肿瘤
试验通俗题目
HSK42360片在BRAF V600突变的儿童恶性脑肿瘤患者中的I期临床研究
试验专业题目
评价HSK42360片在BRAF V600突变的儿童恶性脑肿瘤患者中的安全性、耐受性以及药代动力学的I期临床研究
试验方案编号
HSK42360-103
方案最近版本号
V2.0
版本日期
2025-09-28
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
李芳琼
联系人座机
028-67258779
联系人手机号
18628107959
联系人Email
lifangq@haisco.com
联系人邮政地址
四川省-成都市-温江区海峡两岸科技产业开发园百利路136号
联系人邮编
611130
临床试验信息
试验分类
其他
试验分期
I期
试验目的
主要目的：评价HSK42360片在BRAF V600突变儿童恶性脑肿瘤患者中的安全性和耐受性；确定II期临床试验推荐剂量（RP2D）。
次要目的：评价HSK42360片在BRAF V600突变儿童恶性脑肿瘤患者中的药代动力学特征；初步评价HSK42360片在BRAF V600突变儿童恶性脑肿瘤患者中的疗效。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
6岁(最小年龄)至
18岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄≥6 岁且＜18 岁，性别不限，自愿参加本临床试验
- 足够的体能评分
- 预计生存时间超过3个月
- 经组织学或细胞学确认的复发/难治恶性脑肿瘤患者，且经标准治疗失败（治疗后疾病进展或治疗不能耐受），或现阶段不适用标准治疗，或无条件接受标准治疗方案；Ia期和Ib期队列3允许既往接受过BRAF和/或MEK抑制剂治疗的受试者纳入本研究
- 受试者病情稳定
- 符合要求的病灶
- 符合方案要求的骨髓、肝、肾、凝血功能
- 其他常规的临床入选标准
排除标准
- 过去2年内曾患有其他恶性肿瘤（恶性程度不高且已根治的瘤种除外）
- 经研究者判定不能控制的（包括但不限于需要反复引流的、存在临床症状的）的胸腔积液、心包积液、腹腔积液
- 既往抗肿瘤治疗经足够时间清洗
- 既往抗肿瘤治疗的毒性反应，尚未缓解至CTCAE≤1级（脱发或研究者认为无安全风险的其他毒性除外）
- 任何影响吞服药物以及严重影响试验药物吸收或药代动力学参数的情况，包括但不限于活动性消化道溃疡、长期性胃食管反流（GERD）等
- 首次给药前14天或5个半衰期内没有禁止的合并用药
- 任何不稳定或无法控制的系统性疾病（如严重的肝肾或代谢性疾病）、全身活动性感染者
- 认知功能障碍、精神疾病史、其他不受控制的伴发疾病、酒精依赖、激素依赖或药物滥用者
- 既往手术史、心功能、血栓史、眼部疾病史、感染史等存在不符合方案规定的显著异常
- 已知对试验用药品活性成份或任一辅料严重过敏
- 首次给药前4周内参加过药物临床试验，且已使用研究药物
- 筛选期妊娠试验阳性者
- 研究者认为不适合参加本研究
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:HSK42360片
|
剂型:片剂
|
|
中文通用名:HSK42360片
|
剂型:片剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 安全性和耐受性，剂量限制性毒性（DLT）、最大耐受剂量（MTD） | 签署知情同意书至末次给药后30天，或接受其他抗肿瘤治疗 | 安全性指标 |
| II期推荐剂量（RP2D） | Ia期结束 | 有效性指标+安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 药代动力学（PK）特征 | 治疗期 | 有效性指标+安全性指标 |
| 客观缓解率（ORR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、肿瘤缓解持续时间（DOR）、疾病控制率（DCR）、靶病灶的最佳变化百分比 | 治疗期，随访期 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 李文斌 | 医学博士 | 教授/主任医师 | 15301377998 | neure55@126.com | 北京市-北京市-丰台区南四环西路119号 | 100070 | 首都医科大学附属北京天坛医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京天坛医院 | 李文斌 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 南方医科大学珠江医院 | 郭洪波 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 南方医科大学珠江医院 | 张旺明 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 福建医科大学附属第一医院 | 康德智 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 复旦大学附属华山医院 | 邱天明 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 吉林大学中日联谊医院 | 高宇飞 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| 首都医科大学宣武医院 | 魏翠柏 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 复旦大学附属华山医院 | 武晓捷 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京天坛医院医学伦理委员会 | 同意 | 2025-07-07 |
| 首都医科大学附属北京天坛医院医学伦理委员会 | 同意 | 2025-11-17 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 168 ；
已入组例数
国内: 1 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2025-08-06；
第一例受试者入组日期
国内：2025-08-11；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
