登记号
CTR20230882
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
再生障碍性贫血
试验通俗题目
海曲泊帕乙醇胺片联合环孢素治疗初治非重型再生障碍性贫血患者的安全性和有效性研究
试验专业题目
海曲泊帕乙醇胺片联合环孢素治疗初治非重型再生障碍性贫血患者的多中心、随机、双盲和开放、安慰剂对照II期临床研究
试验方案编号
SHR8735-201
方案最近版本号
2.0
版本日期
2023-06-15
方案是否为联合用药
是
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
金祖翔
联系人座机
0518-82342973
联系人手机号
联系人Email
zuxiang.jin@hengrui.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-浦东新区张江镇海科路1288号
联系人邮编
201210
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
主要目的：探索海曲泊帕乙醇胺片联合环孢素治疗初治非重型再生障碍性贫血患者的有效性；
次要目的：评价海曲泊帕乙醇胺片联合环孢素治疗初治非重型再生障碍性贫血患者的安全性
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
14岁(最小年龄)至
75岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄14 ~ 75岁（含边界值，以签署知情同意书时为准；小于18周岁的受试者体重需≥50 kg），性别不限
- 6个月内诊断为非重型再生障碍性贫血
- 生活功能状态（ECOG）评分0-1分
- 理解研究程序和方法，自愿参加本试验，并书面签署知情同意书者
排除标准
- 其他原因所致的全血细胞减少以及骨髓低增生性疾病
- 筛选时染色体核型分析显示有克隆性细胞遗传学异常
- 达到重型再障诊断标准
- 阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）克隆≥50%或存在溶血性PNH克隆
- 随机前接受ATG、环孢素、TPO-R激动剂、雄激素等药物对再障进行治疗且未完成洗脱
- 随机前使用促红细胞生成素治疗
- 随机前使用皮质类固醇、G-CSF和GM-CSF 治疗
- 既往有造血干细胞移植病史者
- 随机前12个月内发生过深静脉血栓、心肌梗塞、脑梗死或外周动脉栓塞的受试者
- 既往有肝硬化病史或门脉高压症病史
- 筛选时谷丙转氨酶、谷草转氨酶、总胆红素、血肌酐高于正常值上限
- 既往或筛选时为HIV感染或携带者；丙肝抗体阳性；乙肝表面抗原阳性或乙肝核心抗体阳性，且HBV-DNA检测提示有病毒复制
- 随机前经规范治疗后仍无法控制的出血和/或感染患者
- 筛选时有未控制的高血压，严重心律失常，III/IV级（纽约心脏协会分级）的充血性心力衰竭
- 已知或怀疑对海曲泊帕乙醇胺原料药或环孢素禁忌或高敏者
- 筛选前5年内受试者发生过任何器官系统的恶性实体瘤，不论是否已治疗、转移或复发，但局部皮肤基底细胞癌除外；既往或筛选时发现有血液肿瘤的受试者
- 妊娠或哺乳妇女
- 育龄妇女或伴侣为育龄妇女的男性受试者拒绝在服药期间到最后一次服药后28天内使用可接受的避孕措施
- 随机前3个月内参加过其他临床试验并且服用了研究药物
- 研究者认为具有任何可能导致受试者不能完成本研究或给受试者带来明显风险的任何情况或具有降低入组可能性的其他因素
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:海曲泊帕乙醇胺片
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剂型:片剂
|
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中文通用名:海曲泊帕乙醇胺片
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剂型:片剂
|
|
中文通用名:环孢素软胶囊
|
剂型:软胶囊
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:海曲泊帕乙醇胺模拟片
|
剂型:片剂
|
|
中文通用名:海曲泊帕乙醇胺模拟片
|
剂型:片剂
|
|
中文通用名:环孢素软胶囊
|
剂型:软胶囊
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 完全血液学应答率 | 给药后的第13周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 部分血液学应答率和总血液学应答率 | 给药后的第13周 | 有效性指标 |
| 血液学应答率 | 给药后的第26周 | 有效性指标 |
| 首次出现血液学应答所需的时间 | 给药后的第26周内 | 有效性指标 |
| 每个访视点的血小板计数、血红蛋白、绝对中性粒细胞计数、网织红细胞计数相对于基线的变化 | 给药后的第26周内 | 有效性指标 |
| 累计发生的需要输血的患者比例、血小板输注总量、红细胞输注总量、疾病进展的患者比例 | 给药后的第13周和第26周 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 张凤奎 | 医学博士 | 主任医师 | 022-23909233 | fkzhang@ihcams.ac.cn | 天津市-天津市-和平区南京路288号 | 300041 | 中国医学科学院血液病医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院 | 张凤奎 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 四川大学华西医院 | 常红 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 北京协和医院 | 韩冰 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 苏州大学附属第一医院 | 苗瞄 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| 吉林大学第一医院 | 高素君 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| 河南科技大学第一附属医院 | 杨海平 | 中国 | 河南省 | 洛阳市 |
| 邯郸市第一医院 | 李焱 | 中国 | 河北省 | 邯郸市 |
| 邢台市人民医院 | 焦宗久 | 中国 | 河北省 | 邢台市 |
| 泰安市中心医院 | 滕清良 | 中国 | 山东省 | 泰安市 |
| 临沂市人民医院 | 张海燕 | 中国 | 山东省 | 临沂市 |
| 河北医科大学第二医院 | 任金海 | 中国 | 河北省 | 石家庄市 |
| 新乡市中心医院 | 展新荣 | 中国 | 河南省 | 新乡市 |
| 河南省肿瘤医院 | 张丽娜 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 江苏省人民医院 | 何广胜 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 江西省人民医院 | 金成豪 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 福建医科大学附属协和医院 | 林艳娟 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 山东第一医科大学第二附属医院 | 张志瑢 | 中国 | 山东省 | 泰安市 |
| 连云港市第一人民医院 | 赵利东 | 中国 | 江苏省 | 连云港市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 修改后同意 | 2023-03-02 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2023-03-09 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2023-07-05 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 78 ；
已入组例数
国内: 12 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2023-04-18；
第一例受试者入组日期
国内：2023-04-26；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
