登记号
CTR20233334
相关登记号
CTR20231247
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
TSC相关癫痫
试验通俗题目
在TSC相关癫痫儿童和成人患者中评价GNX添加治疗的开放标签研究
试验专业题目
一项在结节性硬化症（TSC）相关癫痫儿童和成人患者中评价Ganaxolone（GNX）添加治疗的开放标签III期研究（TrustTSC OLE）
试验方案编号
1042-TSC-3002
方案最近版本号
第3.0版
版本日期
2022-12-08
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
邓雯霞
联系人座机
021-22217888
联系人手机号
联系人Email
nyxia.deng@tenacia.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-静安区南京西路1717号会德丰国际广场3805室
联系人邮编
200040
临床试验信息
试验分类
安全性
试验分期
III期
试验目的
主要目的：评估GNX作为儿童和成人TSC相关癫痫发作的添加治疗的长期安全性和耐受性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国际多中心试验
设计类型
单臂试验
年龄
1岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 完成研究1042-TSC-3001或持续符合研究1042-TSC-2001的要求的受试者
- 在受试者参与任何研究相关的程序前，以及在充分告知研究性质和风险后，受试者/父母/LAR愿意且能够提供书面知情同意/同意书。如果根据受试者的年龄、发育阶段、智力水平或其他因素，认为受试者没有资格或没有能力提供书面知情同意书，则父母/法定代理人必须知情同意参与研究。
- 父母/护理者愿意且能够在研究期间维持准确和完整的每日癫痫发作日记
- 愿意并能够遵医嘱每日三次（tid）随食物服用IP（混悬剂）。
- WOCBP必须使用医学上可接受的避孕方法
- 男性受试者必须同意在研究期间和IP末次给药后30天内采取高效避孕方法
排除标准
- 妊娠期或哺乳期女性。
- 活动性中枢神经系统（CNS）感染、脱髓鞘疾病或退行性神经系统疾病
- 精神性非癫痫性发作病史
- 首次访视时存在可能损害血液系统、心血管（包括任何心脏传导缺陷）、肺脏、肾脏、胃肠系统或肝脏系统的任何疾病或状况（TSC除外）；或可能干扰研究药物吸收、分布、代谢或排泄，或可能使受试者风险增加或干扰安全性/有效性评估的其他状况。这可能包括过去4周内研究者认为可能影响癫痫发作频率的任何疾病
- 不愿意在整个研究期间避免过量饮酒或使用大麻
- 过去6个月内有主动自杀计划/意图、主动自杀意念或过去6个月内有实施自杀行为
- 已知对研究药物中的任何成分、孕酮或其他相关类固醇化合物过敏
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:Ganaxolone
|
剂型:口服混悬剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 出现不良事件（AEs）、严重不良事件（SAEs）以及因不良事件而停药和减少剂量的参与者人数 | 第 1 周至第 52 周 | 安全性指标 |
| 生命体征异常的参与者人数和体格、神经和发育检查异常的参与者人数及12 导联心电图（ECG）结果异常的参与者人数 | 第 1 周至第 52 周 | 安全性指标 |
| 哥伦比亚自杀严重程度评定量表（C-SSRS）异常的参与者人数 | 第 1 周至第 52 周 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 开放标签治疗期间28天癫痫发作频率相对于基线的百分比变化 | 基线（第 1 天）和第 1 周至第 52 周 | 有效性指标 |
| 长期治疗期间28天癫痫发作频率相对于基线的百分比变化 | 基线（第 1 天）和第 1 周至第 52 周 | 有效性指标 |
| 治疗应答者的受试者人数（%） | 基线（第 1 天）和第 1 周至第 52 周 | 有效性指标 |
| 末次计划研究访视时的CGI-I | 基线（第 1 天）和第 1 周至第 52 周 | 有效性指标 |
| 生活质量量表SF-36相对于基线的变化 | 基线（第 1 天）和第 1 周至第 52 周 | 有效性指标 |
| 基于癫痫发作类型，治疗期间无癫痫发作天数百分比相对于基线的变化 | 基线（第 1 天）和第 1 周至第 52 周 | 有效性指标 |
| CGI-CSID相对于基线的变化 | 基线（第 1 天）和第 1 周至第 52 周 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 姜玉武 | 医学博士 | 主任医师 | 010-83572211 | jiangyuwu@bjmu.edu.cn | 北京市-北京市-西城区西安门大街1号 | 100034 | 北京大学第一医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 北京大学第一医院 | 姜玉武 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 吉林大学第一医院 | 梁建民 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| 中国人民解放军总医院第一医学中心 | 杨光 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 重庆医科大学附属儿童医院 | 蒋莉 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 江西省儿童医院 | 钟建民 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 贵州医科大学附属医院 | 艾戎 | 中国 | 贵州省 | 贵阳市 |
| 浙江大学医学院附属儿童医院 | 高峰 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院 | 方方 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 海南省妇女儿童医学中心 | 顾硕 | 中国 | 海南省 | 海口市 |
| 成都市妇女儿童中心医院 | 鄢力 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| Barrow Neurological Institute at Phoenix Children's Hospital | Angus Wilfong | 美国 | Arizona | Phoenix |
| Arkansas Children's Research Institute | Debopam Samanta | 美国 | Arkansas | Little Rock |
| UCLA Mattel Children's Hospital, TSC Center | Rajeskar Rajaraman | 美国 | California | Los Angeles |
| Children's Hospital of Orange County | Donald Phillips | 美国 | California | Orange |
| Children's Hospital Colorado | Susan Koh | 美国 | Colorado | Aurora |
| Nemours Children's Hospital - Delaware Valley | Lily Tran | 美国 | Delaware | Wilmington |
| University of Florida Gainsville | Sotiris Mitropanopoulosc | 美国 | Florida | Gainesville |
| NW FL Clinical Research Group, LLCC | Ben Renfroe | 美国 | Florida | Gulf Breeze |
| Nicklaus Children's Hospital | Matt Lallas | 美国 | Florida | Miami |
| Comprehensive Neurology Clinic | Refaat El-Said | 美国 | Florida | Orlando |
| Children's Healthcare of Atlanta | David Wolf | 美国 | Georgia | Atlanta |
| Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago | Priyamvada Tatachar | 美国 | Illinois | Chicago |
| Mid-Atlantic Epilepsy & Sleep Center | Pavel Klein | 美国 | Maryland | Bethesda |
| Boston Children's Hospital, Harvard Medical School | Jurriaan Peters | 美国 | Massachusetts | Boston |
| Children's Hospital of Michigan Central Michigan University | Aimee Luat | 美国 | Georgia | Atlanta |
| Mayo Clinic - Rochester | Elaine Wirrell | 美国 | Minnesota | Rochester |
| Children's Mercy Hospital | Mohammed Ilyas | 美国 | Missouri | Kansas City |
| TSC Clinic at Northeast Regional Epilepsy Group | Asfi Rafiuddin | 美国 | New Jersey | Hackensack |
| Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas | Aliza Alter | 美国 | New Jersey | Livingston |
| University of Rochester Medical Center | Inna Hughes | 美国 | New York | Rochester |
| University of North Carolina at Chapel Hill | Chon Lee | 美国 | North Carolina - | Chapel Hill |
| Atrium Health/Levine Children's Hospital | Rani Singh | 美国 | North Carolina | Charlotte |
| Duke University Medical Center | Muhammad Zafar | 美国 | North Carolina | Durham |
| Cincinnati Children's Hospital Medical Center | Muhammad Zafar | 美国 | Ohio | Cincinnati |
| Penn State Children's Hospital | Sita Paudel | 美国 | Pennsylvania | Hershey |
| Children's Hospital of Philadelphia | Katherine Taub | 美国 | Pennsylvania | Philadelphia |
| Medical University of South Carolina | Sonal Bhatia | 美国 | South Carolina | Charleston |
| Le Bonheur Children's Hospital | Sarah Weatherspoon | 美国 | Tennessee | Memphis |
| Child Neurology Consultants of Austin (CNCA) | Karen Keough | 美国 | Texas | Austin |
| University of Texas Southwestern Medical Center | Charuta Joshi | 美国 | Texas | Dallas |
| McGovern Medical School at the University of Texas Health Science Center | Mary Kay Koenig | 美国 | Texas | Houston |
| University of Utah Health Care-Pediatric Neurology | Matthew Sweeney | 美国 | Utah | Salt Lake City |
| Seattle Children's Hospital | Russell Saneto | 美国 | Washington | Seattle |
| Queensland Health | Catherine Riney | 澳大利亚 | Australia | Brisbane |
| Austin Health | Piero Perucca | 澳大利亚 | Australia | Brisbane |
| Royal Brisbane and Women's Hospital | David Reutens | 澳大利亚 | Australia | Herston |
| Alfred Health | Prof. Terence O’Brien | 澳大利亚 | Australia | Melbourne |
| Western Sydney Local health District | NA | 澳大利亚 | Australia | North Parramatta |
| Royal Melbourne Hospital | John-Paul Nicolo | 澳大利亚 | Australia | Parkville |
| The Royal Children's Hospital Melbourne | Trupti Jadhav | 澳大利亚 | Australia | Parkville |
| Prince of Wales Hospital | NA | 澳大利亚 | Australia | Randwick |
| Antwerp University Hospital (UZA) | Anna Jansen | 比利时 | Belgium | Edegem |
| UZ Brussel | Laura Seynaeve | 比利时 | Belgium | Jette |
| H？tel Dieu de Montréal - CHUM | Mark Keezer | 加拿大 | Quebec | Montreal |
| CHU Sainte-Justine | Philippe Major | 加拿大 | Quebec | Montreal |
| The Hospital for Sick Children | Lauren Leigh Sham | 加拿大 | Ontario | Toronto |
| Toronto Western Hospital | Danielle M Andrade | 加拿大 | Ontario | Toronto |
| BC Children's Hospital | Anita Datta | 加拿大 | British Columbia | Vancouver |
| University Hospital of Lyon | Sylvain Rheims | 法国 | Rh？ne | Lyon |
| University Hospital of Lille | Philippe Derambure | 法国 | Nord | Lille |
| Robert-Debré Hospital | Stéphane Auvin | 法国 | Paris | Paris |
| H？pital de la Pitié-Salpêtrière | Vincent Navarro | 法国 | Paris | Paris |
| University Hospital of Rennes | Arnaud Biraben | 法国 | Ille-et-Vilaine | Rennes |
| University of Strasbourg | Edouard Hirsch | 法国 | Bas-Rhin | Strasbourg |
| Epilepsie-Zentrum Bethel - Krankenhaus Mara | Christian Brandt | 德国 | Nordrhein-Westfalen -Bielefeld | Bielefeld |
| University Hospital Bonn | Rainer Surges | 德国 | Nordrhein-Westfalen -Bielefeld | Bielefeld |
| ZNN - Epilepsiezentrum Frankfurt am Main | Felix Rosenow | 德国 | Hessen | Frankfurt |
| Universit？ts Krankenhaus Freiburg | Felix Rosenow | 德国 | Baden-Württemberg | Freiburg |
| Gemeinschaftskrankenhaus Herdecke | Jan-Ulrich Schlump | 德国 | Nordrhein-Westfalen | Herdecke |
| Epilepsiezentrum Kleinwachau gGmbH | Jan-Ulrich Schlump | 德国 | Sachsen | Radeberg |
| Soroka University Medical Center | Sachsen -Radeberg | 以色列 | Southern mahoz | Beer-Sheva |
| Hadassah Medical Center | Tal Gilboa | 以色列 | Jerusalem mahoz | Jerusalem |
| Schneider Children′s Medical Center | Hadassa Goldberg-Stern | 以色列 | Central mahoz | Petah Tikva |
| Tel-Aviv Sourasky Medical Center | Shimrit Uliel-Sibony | 以色列 | Tel Aviv mahoz | Tel-Aviv |
| Sheba Medical Center | Michal Tzadok | 以色列 | Tel Aviv mahoz | Tel Hashomer |
| Department of Neurology and Sense Organs, AOU Policlinico di Bari | Angela La Neve | 意大利 | Puglia | Bari |
| Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer | Renzo Guerrini | 意大利 | Toscana | Firenze |
| Pediatric Neurology and Muscular Diseases Unit - University of Genoa | Margherita Mancardi | 意大利 | Liguria | Genova |
| Children's Hospital Bambino Gesù | Nicola Specchio | 意大利 | Lazio | Rome |
| Policlinico Umberto I | Carlo Di Bonaventura | 意大利 | Lazio | Rome |
| Hospital de la Santa Creu i Sant Pau | Susana Boronat | 西班牙 | Catalunya | Barcelona |
| Hospital Universitari Vall d'Hebron | Laura Abraira del Fresno | 西班牙 | Catalunya | Barcelona |
| Hospital Sant Joan de Déu | Federico Ramos | 西班牙 | Catalunya | Barcelona |
| Hospital Infantil Universitario Ni？o Jesús | Beatriz Bernardino Cuesta | 西班牙 | Madrid | Madrid |
| Hospital Ruber International | Angel Aledo Serrano | 西班牙 | Madrid | Madrid |
| Hospital Regional Universitario de Málaga | Pedro Serrano Castro | 西班牙 | Andalusia | Málaga |
| Hospital Universitario y Politécnico La Fe | Vicente Villanueva | 西班牙 | Valencia | Valencia |
| Royal Aberdeen Children's Hospital, NHS Grampian | Elma Stephen | 英国 | Aberdeen | Aberdeen |
| Bristol Royal Hospital for Children | Sam Amin | 英国 | Gloucestershire | Bristol |
| Leeds General Infirmary | Melissa Maguire | 英国 | West Yorkshire | Leeds |
| NHS acute tertiary referral centre, John Radcliffe Hospital | Mario Sa | 英国 | Oxfordshire | Oxford |
| Salford Royal Hospital | Rajiv Mohanraj | 英国 | Oxfordshire | Oxford |
| Sheffield Children's Hospital | Archana Desurkar | 英国 | South Yorkshire | Sheffield |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会 | 修改后同意 | 2023-07-18 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 16 ；
国际: 169 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
