CTR20253247|Ravulizumab注射液 - 驭时临床试验信息

基本信息

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登记号

CTR20253247

申请人信息

申请人名称

联系人姓名

芦文宁

联系人座机

021-61308402

联系人手机号

联系人Email

Clinical-Trial-Disclosure-Mailbox@astrazeneca.com

联系人邮政地址

上海市-上海市-静安区西藏北路88号盈凯广场10楼

联系人邮编

200071

临床试验信息

试验分类

其他

试验分期

III期

试验目的

本研究的目的是在有进展至ESKD风险的IgAN（队列1）或IgAVN（队列2）的儿童受试者（2至<18岁）中，评价ravulizumab的药代动力学、药效学、安全性和有效性。

随机化

非随机化

盲法

开放

试验范围

国际多中心试验

设计类型

单臂试验

年龄

2岁(最小年龄)至 18岁(最大年龄)

性别

男+女

健康受试者

无

入选标准

在签署知情同意书时，受试者必须年龄为2 岁至18 岁（包含边界值）。
基于筛选期间1周内采集的3份FMV平均值，UPCR≥0.5 g/g（应在家采集）。
筛选期间，使用CKiD U25公式计算的eGFR≥30 mL/min/1.73 m2（Pierce, 2021）
筛选前持续以最大允许或耐受剂量的RASI（ACEI和/或ARB）稳定（可由研究者基于体重调整剂量）治疗≥3个月，且不计划在筛选至第106周期间作出任何调整（可由研究者基于体重调整剂量）。可纳入对RASI药物不耐受的受试者。
筛选时体重≥10 kg。
出生时确定为男性或女性（根据其染色体补体决定的生殖器官和功能确定）（FDA, 2020），包括所有性别认同。
根据儿童受试者的年龄和性活动情况和/或方案中概述的当地法规要求适当进行避孕和屏障避孕以及妊娠试验。
为降低脑膜炎球菌（脑膜炎奈瑟菌）感染风险，所有受试者必须在研究干预首次给药前至少2周但不超过3年内接种预防血清群A、C、W135、Y型（和血清群B型，如有）的脑膜炎球菌疫苗。如果研究干预首次给药距疫苗接种<2周，则受试者将在首次接种后接受预防性抗生素治疗至少2周。疫苗接种必须遵循国家/当地指南。
必须接种预防B型流感嗜血杆菌和肺炎链球菌疫苗，除非之前已根据现行国家和当地疫苗接种指南接种过该疫苗。
在进行任何研究特定活动之前，研究者或研究者指定的人员应获得每例研究受试者法定监护人的书面知情同意书和受试者的同意书（如适用）。所有法定监护人应充分知情，同时也应尽可能用受试者能够理解的语言和术语告知完整研究信息。
法定监护人或主要护理者必须能够准确进行儿童家庭记录，包括总体健康状况等内容。
IgAN队列的特定入选标准：根据第1天前获得的肾脏活组织检查结果，确诊原发性IgAN。
IgAVN队列的特定入选标准：根据第1天前获得的肾脏活组织检查结果，确诊IgAVN。
IgAVN队列的特定入选标准：如果接受免疫抑制药物（例如皮质类固醇、环磷酰胺、CNI、咪唑立宾或MMF）治疗IgAVN的肾脏症状，则在筛选前药物必须以稳定剂量治疗≥1个月。

排除标准

筛选前3个月内通过eGFR下降≥50%诊断为快速进展性肾小球肾炎。
非原发性IgAN或非IgAV背景下出现的继发性IgAN（例如，由系统性红斑狼疮、肝硬化或乳糜泻引起）。
同时存在除IgAN或IgAVN以外的其他具有临床意义的肾病。
未控制的糖尿病且HbA1c>8.5%。
有肾脏移植史或计划在主要评价期间进行肾脏移植。
有其他实体器官（心脏、肺脏、小肠、胰腺或肝脏）或骨髓移植史；或计划在主要评价期间或扩展期间进行移植，角膜移植除外。
脾切除或功能性无脾。
筛选前6个月内接受白蛋白输注治疗的肾病综合征受试者或需要透析治疗的急性肾损伤受试者。
按性别和身高，全身性BP>第90百分位数。
筛选前任何时间诊断为溶血性尿毒症综合征。
在研究时间范围内预计会进行可能影响肾功能的择期泌尿外科手术。
先天性免疫缺陷。
不明原因的反复发感染史。
研究者认为可能干扰受试者充分参与研究、对受试者造成任何额外风险或混淆受试者评估或研究结局的已知医学或心理状况（包括物质滥用）或风险因素。
脑膜炎球菌感染史或脑膜炎球菌感染未缓解。
已知有HIV感染史、存在活动性乙型肝炎感染或活动性丙型肝炎感染。
入组前14天内有活动性全身性细菌、病毒或真菌感染。
筛选前1年内存在干扰临床研究参加能力的药物或酒精滥用或依赖。
筛选前5年内有恶性肿瘤病史，但已接受治疗且无复发证据的非黑色素瘤皮肤癌或宫颈原位癌除外。
对研究干预药物中包含的任何成分有超敏反应，包括鼠蛋白。
筛选前≤6个月内接受过生物制剂治疗IgAN或IgAVN。
筛选前6个月内接受过具有全身免疫抑制作用的中药和中成药，包括但不限于使用雷公藤或含雷公藤的药物治疗IgAN或IgAVN。
在筛选前≤30天或5个半衰期内（以较长者为准）接受过补体抑制剂。
正在参加或既往参加过任何其他临床研究，且签署本临床研究知情同意书时正处于该研究试验性干预治疗（例如，药物、疫苗、侵入性装置）的5个半衰期内（如已知）。
处于妊娠期、哺乳期或计划在研究期间和研究干预末次给药后8个月内妊娠。
研究期间无法前往诊所参加特定访视或无法满足研究干预给药的后勤要求。
受试者、父母或法定监护人参与研究的计划和/或实施（适用于申办者工作人员和/或研究中心工作人员）。
IgAN队列的特定排除标准：筛选前≤3个月内接受过全身免疫抑制（例如皮质类固醇、环磷酰胺、CNI、咪唑立宾或MMF）或布地奈德治疗IgAN。
IgAVN队列的特定排除标准：筛选前≤3个月因IgAV肾外表现接受过全身免疫抑制治疗。
IgAVN队列的特定排除标准：筛选前1年内有重度IgAV症状（例如，包括但不限于睾丸炎、脑血管炎、肺出血、胃肠出血）史。

试验分组

试验药

名称	用法
中文通用名:Ravulizumab注射液	剂型:注射剂
中文通用名:Ravulizumab注射液	剂型:注射剂

对照药

名称	用法

终点指标

主要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
表征儿童受试者中ravulizumab IV治疗的PK和PD，以支持基于成人人群外推的有效性	从基线至第34周	有效性指标+安全性指标

次要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
评估ravulizumab IV在儿童受试者中的有效性	第10周、34周、50周和106周	有效性指标
评价ravulizumab在儿童受试者中的安全性和耐受性	从基线至研究结束	安全性指标
评估ravulizumab IV在儿童受试者中的免疫原性	从基线至研究结束	有效性指标+安全性指标

数据安全监察委员会（DMC）

有

为受试者购买试验伤害保险

研究者信息

姓名	学位	职称	电话	Email	邮政地址	邮编	单位名称
刘小荣	医学博士	主任医师	010-59616307	lxrbch@sina.com	北京市-北京市-西城区南礼士路56号	100045	首都医科大学附属北京儿童医院

各参加机构信息

机构名称	（主要）研究者	国家	地区	城市
首都医科大学附属北京儿童医院	刘小荣	中国	北京市	北京市
首都医科大学附属北京儿童医院	陈植	中国	北京市	北京市
复旦大学附属儿科医院	沈茜	中国	上海市	上海市
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu' di Roma	Marina Vivarelli	意大利	Roma	Roma
Azienda Ospedaliero Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino	Licia Peruzzi	意大利	Torino	Torino
Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico IRCCS	Enrico Verrina	意大利	Genova	Genova
Seoul National University Hospital	Hee Gyung Kang	韩国	Seoul	Seoul
Hospital Universitario Vall d'Hebron	Gema Ariceta Iraola	西班牙	Barcelona	Barcelona
Hospital Sant Joan de Deu	Alvaro Domingo Madrid Aris	西班牙	Barcelona	Barcelona
Hospital Universitario Virgen del Rocio	Miguel Angel Perez Valdivia	西班牙	Sevilla	Sevilla
Chang-Gung Medical Foundation Linkou Branch	Tseng Min-Hua	中国台湾	Taoyuan	Taoyuan
National Taiwan University Hospital	I-Jung Tsai	中国台湾	Taipei	Taipei
University of Colorado	Bradley Dixon	美国	Aurona	Aurona

伦理委员会信息

名称	审查结论	审查日期
首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会	同意	2025-04-29
首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会	同意	2025-07-08

试验状态信息

试验状态

进行中-招募中

目标入组人数

国内: 4 ；国际: 18 ；

已入组例数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 6 ；

实际入组总例数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期

国内：2025-09-25；国际：2025-06-14；

第一例受试者入组日期

国内：登记人暂未填写该信息；国际：2025-08-28；

试验终止日期

国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息；

临床试验结果摘要

版本号	版本日期

Ravulizumab注射液 ｜进行中-招募中