登记号
CTR20232640
相关登记号
CTR20221608
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良
试验通俗题目
RPE65-IRD受试者的对侧眼研究
试验专业题目
一项评估在单眼接受过LX101视网膜下注射的RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良（IRD）患者对侧眼中视网膜下注射LX101的安全性和疗效的临床研究
试验方案编号
INNOSTELLAR-LX101-2
方案最近版本号
V1.0
版本日期
2023-07-18
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
刘霞
联系人座机
021-50770353
联系人手机号
联系人Email
liuxia@innostellarbio.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-浦东新区纳贤路60号4号楼103室
联系人邮编
200125
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
I期
试验目的
评估在单眼接受过LX101视网膜下注射的RPE65-IRD患者对侧眼（第二只眼）中视网膜下注射LX101的安全性和疗效。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
6岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 曾参加临床研究接受过单眼视网膜下注射LX101的RPR65-IRD受试者（年龄大于等于6 岁）
- 有意愿参加研究，受试者和/或其监护人签署书面知情同意书并愿意遵守长期随访的方案
排除标准
- 研究眼既往曾接受过LX101注射液以外的基因药物治疗
- 研究眼存在可能影响视网膜下注射或干扰研究终点解释的眼部疾病
- 缺乏足够的存活视网膜细胞
- 研究眼有任何活动性眼内或眼周感染
- 筛选访视前六个月内接受过任何内眼手术的受试者
- 已知对研究中计划使用的药物过敏的受试者
- 入组前3个月内服用过高剂量的类视黄醇化合物或前体
- 既往有免疫损害性疾病史，或研究期间不能停用任何相关视网膜毒性化合物的受试者
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:基因治疗药物
|
剂型:注射液
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 眼部及其他全身所有不良事件和严重不良事件的发生率、严重程度、与试验药物或治疗的相关程度等 | 治疗后D180天内 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 免疫原性反应和载体DNA脱落情况 | 治疗后D365内 | 安全性指标 |
| LX101治疗RPE65-IRD的疗效指标 | 治疗后D180、D365 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 王泓 | 医学硕士 | 主任医师 | 13371989245 | 13371989245@126.com | 上海市-上海市-虹口区武进路85号 | 200080 | 上海市第一人民医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 上海市第一人民医院 | 王泓 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 上海市第一人民医院人体试验伦理审查委员会 | 同意 | 2023-08-14 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 11 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
