登记号
CTR20201051
相关登记号
CTR20171169,CTR20182220,
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
用于治疗铁过载的地中海贫血患者，其它铁过载需要去铁治疗的患者。
试验通俗题目
地中海贫血患者长期口服CN128片治疗铁过载的安全性和有效性临床研究
试验专业题目
CN128片治疗16周岁及以上输血依赖型地中海贫血患者的铁过载的安全性和有效性的IIa期临床研究
试验方案编号
A160605.CSP
方案最近版本号
F01
版本日期
2020-06-21
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
袁鑫
联系人座机
0571-85056373
联系人手机号
15967142010
联系人Email
yx@zedepharma.com
联系人邮政地址
浙江省-杭州市-浙江省杭州市余杭区文一西路1500号1幢332室
联系人邮编
311121
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
（1）评价研究期间不良事件、不良反应、严重不良事件、严重不良反应等，考察其安全性；
（2）评价16周岁及以上输血依赖型地中海贫血患者口服CN128片后，随时间推移血清铁蛋白的含量变化，考察其有效性；
（3）评价16周岁及以上输血依赖型地中海贫血患者口服CN128片12、24周后对肝脏铁的排铁效果，考察其有效性；
（4）评价16周岁及以上输血依赖型地中海贫血患者口服CN128片12、24周后对心脏铁的排铁效果，考察其有效性；
（5）评价口服CN128片12、24周后，肝脏铁下降或不变的16周岁及以上输血依赖型地中海贫血患者比例，考察其有效性；
（6） 评价16周岁及以上输血依赖型地中海贫血患者长期口服CN128片（延长治疗随访期）的安全性和有效性。
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
16岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 临床诊断为地中海贫血症患者；
- 每月输血次数≥1次，或每月输血少于1次则不能维持血红蛋白≥90g/L；
- 血清铁蛋白>500 μg/L；
- 年龄：16周岁及以上；
- 自愿参加试验并签署知情同意书。
排除标准
- 存在活动性乙型肝炎（HBsAg阳性，而HBsAb阴性）或者丙肝（HCV抗体阳性，可测出HCV RNA，且ALT超出正常值范围）；
- 活动性消化道疾病史者（包括：胃溃疡，十二指肠溃疡，胃、食道静脉曲张，溃疡性结肠炎，克罗恩病，消化道肿瘤，家族性遗传学多发性肠息肉），有消化道穿孔史、消化道手术史且影响药物吸收者，及其他研究者认为可能潜在出现肠道并发症的患者；
- ALT或AST>2.5×ULN，或血清肌酐>1.5×ULN；
- 患有中性粒细胞减少症（中性粒细胞计数<1.5×10^9/L）；
- 活动性感染未控制者；
- 目前正在服用CYP3A强诱导剂或强抑制剂类药物或可能延长QT间期或可能减少中性粒细胞的药物，且在研究期间无法中断该类药物使用的患者；
- 已知对CN128片的主要成分或辅料过敏或禁忌者；
- 先天性长QT综合征或已知有长QT综合征家族史；QTc＞480 ms；心电图有临床显著意义的室性或房性快速型心律失常等；
- 无法接受核磁共振成像的研究评估者，如对核磁共振成像有幽闭恐惧、装有心脏起搏器、使用了不可用于MRI的铁磁性金属植入物；
- 试验期间或试验结束后3个月内有生育计划者（包括男性受试者）；
- 在服用研究药物前3个月内，参加过其他临床试验者，非干预性研究除外；
- 怀孕或哺乳期妇女；
- 研究者认为不宜参加本研究的患者。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:CN128片
|
剂型:片剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 不良事件、不良反应、严重不良事件、严重不良反应 | 自首次给药开始持续监测至治疗随访期结束后3天 | 安全性指标 |
| 生长发育（体重、身高）较基线的变化 | 筛选期、第24周±5天、（第48周±5天） | 安全性指标 |
| 男性总体和游离睾酮、女性卵泡生成激素(FSH)和黄体生成激素(LH)较基线的变化 | 筛选期、第24周±5天、（第48周±5天） | 安全性指标 |
| 生命体征、心电图检查 | 筛选期、第2周±3天、第4周±3天、第8周±5天、第12周±5天、第16周±5天、第20周±5天、第24周±5天、（第32周±5天、第40周±5天、第48周±5天） | 安全性指标 |
| 听力、实验室检查（血常规、血生化、凝血功能、甲状腺及其旁腺功能、尿常规 等）各项检查指标 | 筛选期、第2周±3天、第12周±5天、第24周±5天、（第32周±5天、第40周±5天、第48周±5天） | 安全性指标 |
| 尿妊娠试验 | 筛选期、第24周±5天、（第48周±5天） | 安全性指标 |
| 研究期间药物暴露程度 | 筛选期、第2周±3天、第4周±3天、第8周±5天、第12周±5天、第16周±5天、第20周±5天、第24周±5天、（第32周±5天、第40周±5天、第48周±5天） | 安全性指标 |
| 研究期间各随访点血清铁蛋白较基线的变化 | 筛选期、第2周±3天、第4周±3天、第8周±5天、第12周±5天、第16周±5天、第20周±5天、第24周±5天、（第32周±5天、第40周±5天、第48周±5天） | 有效性指标 |
| 治疗 12、24 周后（延长治疗随访期增加治疗48周后）的肝脏铁含量（MRI R2）较基线的变化； | 筛选期、第12周±5天、第24周±5天、（第48周±5天） | 有效性指标 |
| 治疗 12、24 周后（延长治疗随访期增加治疗48周后）的心脏铁含量（MRI T2*）较基线的变化； | 筛选期、第12周±5天、第24周±5天、（第48周±5天） | 有效性指标 |
| 治疗 12、24 周后（延长治疗随访期增加治疗48周后）肝脏铁含量（MRI R2）小于等于基线期患者比例； | 筛选期、第12周±5天、第24周±5天、（第48周±5天） | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 罗建明 | 医学博士 | 主任医师 | 13517667021 | jmluo@aliyun.com | 广西壮族自治区-南宁市-双拥路6号 | 530021 | 广西医科大学第一附属医院 |
| 何云燕 | 医学博士 | 主任医师 | 13607868275 | yunyanhe@aliyun.com | 广西壮族自治区-南宁市-双拥路6号 | 530021 | 广西医科大学第一附属医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 广西医科大学第一附属医院 | 罗建明、何云燕 | 中国 | 广西壮族自治区 | 南宁市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 广西医科大学第一附属医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2020-08-27 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 50 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2020-09-30；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
