登记号
CTR20233088
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
儿童中枢性性早熟
试验通俗题目
评估FP-001治疗中枢性性早熟的有效性、安全性和药代动力学特征的研究
试验专业题目
一项在中枢性（促性腺激素依赖性）性早熟患儿中评估 FP-001 42 mg 有效性、安全性和药代动力学特征的开放标签、单臂、多中心Ⅲ期研究
试验方案编号
FP-001-CP-001
方案最近版本号
2.0
版本日期
2022-10-04
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
杨可立
联系人座机
0431-85101626
联系人手机号
18518478898
联系人Email
yangkeli@gensci-china.com
联系人邮政地址
吉林省-长春市-高新技术产业开发区越达路1718号
联系人邮编
130012
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
评价 FP-001 42mg 用于治疗中枢性性早熟（CPP）患儿的有效性。
评价 FP-001 42mg 在 CPP 患儿中的安全性和耐受性。
评价 FP-001 42mg 首次给药后的峰浓度特征。
评价 PD 关系。
评价首次注射后，治疗 48 周患儿生长速率和骨龄进展较基线的变化。
评价患儿青春期生理体征的变化。
评估 FP-001 42mg 在给药间隔（6 个月）能否持续将血清 LH 浓度抑制在<4 mIU/mL水平。
评估第二次给药后 48 小时 “慢加急性”(AOC)反应。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国际多中心试验
设计类型
单臂试验
年龄
2岁(最小年龄)至
9岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 女孩为2-8岁，男孩年龄为2-9岁（包含上下限）
- 在筛选前12个月内确诊CPP，但既往未接受过GnRH激动剂治疗。
- 基线期GnRHa激发试验后60分钟的青春期型LH应答＞5mIU/ml。
- 存在青春期临床证据（定义为女孩乳房发育Tanner分期≥2期或男孩睾丸体积≥4ml）。
- 愿意且能够参与研究。
- 骨龄（Greulich 和 Pyle 方法）与实际年龄之间的差值≥1 岁。
- 女孩骨龄＜13岁，男孩骨龄＜14岁。
- 由父母一方或双方（根据 IRB/IEC 要求）、有监护权的父母或法定监护人（如需要） 签署机构审查委员会/独立伦理委员会（IRB/IEC）批准的知情同意书（ICF）。
- 患儿根据 IRB/IEC 要求签署同意书。
排除标准
- 存在促性腺激素非依赖性（外周性）性早熟，包括促性腺激素的垂体外分泌或促性腺激素非依赖性性腺分泌或肾上腺性类固醇分泌（如先天性肾上腺皮质增生症引起的CPP）。
- 既往或目前接受GnRH治疗的患儿。
- 非进行性孤立乳腺发育早现。
- 存在不稳定的颅内肿瘤或需要神经手术或脑部放疗的颅内肿瘤。不需要手术的错构瘤或腺瘤患儿除外。
- 肾功能异常者：肾小球滤过率（eGFR）＜60。
- 研究者认为可能干扰研究终点判断的任何状况，包括但不限于持续治疗或合并慢性疾病，例如慢性类固醇使用（轻度局部类固醇除外）、肾衰竭、糖尿病、中度至重度脊柱侧凸、经过治疗的颅内肿瘤。
- 既往或当前接受醋酸甲羟孕酮、生长激素或胰岛素样生长因子-1（IGF-1）的治疗。
- 存在可能干扰研究访视的重大疾病或精神疾患。
- 诊断身材矮小（即比同龄平均身高低2.25个标准差（SD））。
- 尿妊娠试验阳性。
- 存在GnRH类药物或微球制剂过敏史。
- 存在研究者认为可能使患儿不适合参加研究的任何其他医学状况或严重并发疾病。
- 可能显著干扰方案依从性的任何其他状况。
- 筛选前参加过其它临床试验，且尚未完成研究药物的 5 个半衰期的洗脱。
- 存在惊厥发作、癫痫和/或可能与惊厥发作或惊厥相关的中枢神经系统疾病的病史者。
- 筛选前 6 个月内或目前使用与惊厥发作或惊厥相关的药物。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:亮丙瑞林注射乳剂
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 简化 GnRHa 激发试验后 60 分钟血清 LH 浓度<4 mIU/mL 的患儿百分比。 | 第 24 周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| GnRHa 激发试验后 60 分钟血清 LH 浓度受到抑制（<4 mIU/mL）的患儿百分比 | 所有评估时间点（除第 24 周外） | 有效性指标 |
| 骨龄进展较基线的变化 | 24 周和 48 周 | 有效性指标 |
| 身高生长速率和相对于实际年龄的骨龄进展较基线的变化 | 试验结束时 | 有效性指标 |
| Tanner 分期较基线的变化 | 试验结束时 | 有效性指标 |
| 青春期体征被抑制的患儿百分比 | 20 周，24 周和 48 周 | 有效性指标 |
| 是否存在生化的“慢加急性”（AOC）反应 | 首次给药和第24周给药后 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 罗小平 | 医学博士 | 主任医师 | 027-83662393 | xpluo@tjh.tjmu.edu.cn | 湖北省-武汉市-解放大道1095号 | 430030 | 华中科技大学同济医学院附属同济医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 罗小平 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 安徽医科大学第二附属医院 | 刘德云 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 首都儿科研究所附属儿童医院 | 宋福英 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院 | 巩纯秀 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 广州市妇女儿童医疗中心 | 毛晓健 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 中山大学附属第一医院 | 李燕虹 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 深圳市儿童医院 | 苏喆 | 中国 | 广东省 | 深圳市 |
| 河南省儿童医院 | 卫海燕 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 武汉儿童医院 | 姚辉 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 湖南省儿童医院 | 钟燕 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 吉林大学第一医院 | 张一宁 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| 苏州大学附属儿童医院 | 吴海瑛 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| 无锡市儿童医院 | 徐旭 | 中国 | 江苏省 | 无锡市 |
| 江西省儿童医院 | 杨玉 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 中国医科大学附属盛京医院 | 辛颖 | 中国 | 辽宁省 | 沈阳市 |
| 山东第一医科大学附属省立医院 | 李桂梅 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 山西省儿童医院 | 张改秀 | 中国 | 山西省 | 太原市 |
| 复旦大学附属儿科医院 | 罗飞宏 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心 | 王秀敏 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 上海市儿童医院 | 李嫔 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 成都市妇女儿童中心医院 | 程昕然 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 天津医科大学总医院 | 郑荣秀 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 浙江大学医学院附属儿童医院 | 董关萍 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 修改后同意 | 2023-04-26 |
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2023-05-23 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 60 ；
国际: 93 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
