登记号
CTR20244386
相关登记号
CTR20230237
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
CXSL2200369
适应症
结晶样视网膜变性
试验通俗题目
评价VGR-R01在结晶样视网膜变性患者中有效性和安全性的研究
试验专业题目
评价VGR-R01在结晶样视网膜变性受试者中的有效性和安全性的
多中心、随机、对照III期临床研究
试验方案编号
VGR-R01-301
方案最近版本号
1.0
版本日期
2024-06-24
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
李姗姗
联系人座机
021-60630501
联系人手机号
18201346463
联系人Email
ss.li@vitalgen.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-上海市
联系人邮编
201210
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
评价VGR-R01在结晶样视网膜变性受试者中的有效性和安全性
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
70岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 1. 受试者充分了解试验目的、性质、方法以及可能发生的不良反应，自愿作为受试者，并签署知情同意书； 2. 签署知情同意书时年龄≥18岁且＜70岁，性别不限； 3. 临床确诊为BCD疾病，且分子诊断证实 CYP4V2突变 4. 受试者必须能接受MLMT评估才有资格参加这项研究。
排除标准
- 1. 既往5年内有恶性肿瘤病史者； 2. 任何免疫缺陷； 3. 在筛选前4周内或预计研究期间，需要使用活疫苗或减毒活疫苗； 4. 最近3个月使用过全身性糖皮质激素或其他免疫抑制药物； 5. 既往参加过基因治疗的临床试验或入组前3个月内参加过其他药物或医疗器械临床试验； 6. 已知对临床试验药物及伴随用药（麻醉剂、荧光造影剂、免疫抑制剂等）的任何成分过敏； 7. 孕期或哺乳期女性，或在研究期间不同意采取有效的避孕措施； 8. 有酗酒史或违禁药物成瘾 9. 不愿意考虑或可能无法参加后续长期随访研究 10. 经研究者评估，受试者可能依从性差，难以完成研究，或可能存在增加受试者危险性或干扰临床试验的任何情况。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:VGR-R01
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| BCVA较基线变化 | 第52周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 视觉功能评价 | 第52周内 | 有效性指标 |
| 视网膜形态学评估 | 给药后第52周 | 有效性指标 |
| 安全性评价 | 整个实验期间 | 安全性指标 |
| 免疫原性终点 | 给药后52周内 | 有效性指标 |
| 药代动力学 | 给药后52周内 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 魏文斌 | 医学博士 | 医学博士 | 13701255115 | tr_weiwenbin@163.com | 北京市-北京市-北京市 | 100730 | 首都医科大学附属北京同仁医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京同仁医院 | 魏文斌 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 上海市第一人民医院 | 孙晓东 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 中国人民解放军陆军军医大学第一附属医院 | 刘勇 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 温州医科大学附属眼视光医院 | 刘晓玲 | 中国 | 浙江省 | 温州市 |
| 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院 | 徐格致 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 中山大学中山眼科中心 | 梁小玲 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京同仁医院伦理委员会 | 同意 | 2024-08-08 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 45 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
