登记号
CTR20202415
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
CXHL2000212/CXHL2000211
适应症
视神经脊髓炎谱系疾病
试验通俗题目
视神经脊髓炎谱系疾病成人患者口服SHR1459片的有效性和安全性的探索研究
试验专业题目
一项在视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）成人患者中评价口服SHR1459片的有效性和安全性的开放性II期临床试验
试验方案编号
RSB20621
方案最近版本号
V1.3
版本日期
2020-09-28
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
朱仁贵
联系人座机
021-68813635
联系人手机号
17349780321
联系人Email
rengui.zhu@reistonebio.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-浦东新区祥科路298号2楼203室
联系人邮编
201210
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
主要目的： 评价SHR1459在NMOSD患者中的有效性。
次要目的： 评价SHR1459在NMOSD患者中的安全性和耐受性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
75岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 签署知情同意书时年龄18-75岁（含18岁和75岁），男女不限；
- 根据2015 IPND诊断标准诊断为AQP4-IgG阳性NMOSD患者；
- 首次给药前1年内有2次或2次以上NMOSD复发史
- 受试者必须在开始试验药物治疗前稳定治疗（如有）1个月以上；
- 扩大残疾状态评分（EDSS）≤7.5；
- 自愿签署知情同意书；
- 受试者愿意并且能够依从访视安排和治疗计划、实验室检查和其他研究程序。
排除标准
- 怀疑对本研究药物或研究药物中的任何成份过敏，或为过敏体质者；
- 患有恶性肿瘤或有恶性肿瘤病史的受试者；
- 受试者目前存在可能影响NMOSD评估的中枢神经系统疾病；
- 合并严重且未控制的，研究者判断可能影响受试者的安全性、试验依从性、影响对终点的评估、或需要使用方案中不允许的药物的疾病；
- 经研究者判断受试者有影响药物吸收、分布、代谢和排泄的疾病；
- 受试者可能存在活动性、潜伏性或未得到充分治疗的结核分枝杆菌感染或筛选前1个月内发生过其他重大感染；
- 人类免疫缺陷病毒（HIV）或乙型肝炎病毒或丙型肝炎病毒阳性；
- 既往接受过BTK抑制剂（ 如Ibrutinib ）
- 首次给药前12周内接受B细胞靶向治疗（如利妥昔单抗）或其他生物制剂
- 选期可能接受任何减毒活疫苗接种或首次给药前8周内接受过任何活病毒疫苗接种的受试者；
- 筛选前6个月内有除NMOSD外的任何需要糖皮质激素治疗（口服或静脉注射）的疾病；
- 筛选时心电图检查异常，且经研究者判定异常有临床意义者
- 筛选期白细胞计数、中性粒细胞计数、淋巴细胞计数或血小板计数异常，经研究者评估认为不适合参与研究的
- 严重肝肾功能障碍
- 不能进行核磁共振（MRI）扫描
- 妊娠或哺乳期女性；
- 研究者或申办方认为受试者不适合入选研究的其他任何状况。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:SHR1459片
|
剂型:片剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗后年复发率与筛选前的比较 | 治疗52周后 | 有效性指标+安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 无复发的受试者比例 | 第24、52周 | 有效性指标 |
| 与基线相比，扩大残疾状态量表（EDSS）评分 | 第4、12、24、36、52周 | 有效性指标 |
| 与基线相比，低对比度视力评分(LCVA) | 第4、12、24、36、52周 | 有效性指标 |
| HRQoL相比基线的变化 | 第12、24、36、52周 | 有效性指标 |
| 5个部位的疼痛NRS相比基线的变化 | 第4、12、24、36、52周 | 有效性指标 |
| 血清AQP4-IgG水平相比基线的变化 | 第4、12、24、36、52周 | 有效性指标+安全性指标 |
| 生命体征 | 第4、12、24、36、52及56周 | 安全性指标 |
| 不良事件 | 第4、12、24、36、52及56周 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 全超 | 神经病学博士 | 副主任医师 | 021-52889999 | drquanchao@163.com | 上海市-上海市-乌鲁木齐中路12号 | 200040 | 复旦大学附属华山医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 复旦大学附属华山医院 | 全超 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 中南大学湘雅医院 | 杨欢 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 四川大学华西医院 | 周红雨 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 空军军医大学唐都医院 | 郭俊 | 中国 | 陕西省 | 西安市 |
| 兰州大学第二医院 | 蔡宏斌 | 中国 | 甘肃省 | 兰州市 |
| 山西医科大学第一医院 | 张美妮 | 中国 | 山西省 | 太原市 |
| 郑州医科大学附属第一医院 | 许予明 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2020-10-12 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 10 ；
已入组例数
国内: 10 ；
实际入组总例数
国内: 10 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2020-12-24；
第一例受试者入组日期
国内：2021-01-20；
试验终止日期
国内：2023-06-28；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
