登记号
CTR20211805
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
JXSL2101018/JXSL2101010/JXSL2101009
适应症
由致病性免疫球蛋白G（IgG）自身抗体介导的重度自身免疫性疾病，包括全身型重症肌无力（gMG）、原发免疫性血小板减少症（ITP）、慢性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）和天疱疮等。
试验通俗题目
Efgartigimod与rHuPH20在健康受试者中混合皮下给药的I期研究
试验专业题目
一项在中国健康成人受试者中评价Efgartigimod与rHuPH20混合皮下给药的药代动力学、药效学、安全性和耐受性的随机、双盲和安慰剂对照I期研究
试验方案编号
ZL-1103-006
方案最近版本号
1.0
版本日期
2021-03-17
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
董倩倩
联系人座机
021-61632588
联系人手机号
18610815940
联系人Email
QianQian.Dong@zailaboratory.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-中国（上海）自由贸易试验区金科路4560号1号楼南楼4层
联系人邮编
201210
临床试验信息
试验分类
药代动力学/药效动力学试验
试验分期
I期
试验目的
主要目的：在中国健康成人受试者中表征efgartigimod的药代动力学（PK）。
次要目的：在中国健康成人受试者中评价efgartigimod的药效学（PD）、免疫原性、安全性和耐受性。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
有
入选标准
- 中国成人受试者，在签署知情同意书（ICF）时年龄在18-65岁（包括临界值）之间。
- 体重指数（BMI）在18-30 kg/m2（包括临界值）之间，筛选期体重不低于50 kg且不超过100 kg。
- 自愿参与研究并能够理解研究的目的和风险，在开始任何程序前提供经签署并注明签署日期的知情同意书，并且可以参加所有研究访视。
- 男性或女性： 男性和女性受试者使用的避孕措施应符合当地法规对于临床研究受试者的避孕方法的要求，并且： a) 女性受试者在筛选时血清妊娠试验结果以及基线时的尿妊娠试验结果必须为阴性，才能接受IMP给药。 b) 男性受试者必须同意在签署ICF至研究结束期间不捐献精子。 对男性和有生育能力的女性（定义见附录4）受试者的避孕要求见附录4。
- 根据研究者的判断，基于病史、体格检查、ECG和生命体征结果；以及IMP首次给药前的血生化、血液学、病毒学和尿常规检查结果，受试者的身体及精神健康状况良好。
- 受试者同意在IMP首次给药前至少2周至第78天的末次随访访视期间停用和避免使用所有药物（包括非处方药和/或处方药）。
排除标准
- 受试者既往参加过efgartigimod（ARGX-113）或其他相同作用机制药物的临床研究， 并接受了IMP给药。
- 已知受试者对IMP成分存在超敏反应或研究者判断受试者对任何药物有显著过敏反应，例如需要住院治疗的速发严重过敏反应。
- 受试者筛选期出现有临床意义的活动性或控制不佳的慢性细菌、病毒或真菌感染。
- 筛选期活动性病毒感染血清检测呈阳性。
- 有临床证据表明受试者有其他重大严重疾病、近期接受过大手术、或存在可能混淆研究结果或使受试者暴露于过度的风险中的任何其他原因。
- 筛选期受试者的总IgG<6 g/L。
- 在IMP首次给药前6个月内存在具有临床意义的疾病病史或任何症状。
- 存在已知干扰药物吸收、分布、代谢或排泄的肝脏、肾脏或其他疾病或后遗症。
- 有恶性肿瘤病史，除非认为在IMP首次给药前≥3年通过充分治疗治愈且无复发证据。
- ECG检测到具有临床意义的心律或传导异常[例如，男性受试者根据Fridericia公式校正的QT间期（QTcF）>450 ms，女性受试者的QTcF>470 ms，或已知的长QT综合征]。一度心脏传导阻滞或窦性心律失常将不被视为显著异常。
- 受试者在IMP首次给药前3个月或相应药物5个半衰期内（以较长者为准）使用过其他研究药物。
- 在首次给药前28天内接种过活/减毒活疫苗。
- 研究者认为存在可能使受试者不太可能或无法完成研究或遵守研究程序和要求的任何状况或情况。
- 受试者的静脉不适合接受输液和/或采血。
- 受试者为妊娠或哺乳期女性，或计划在研究期间或末次给药后90天内怀孕。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:Efgartigimod注射液
|
剂型:注射液
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:Efgartigimod注射液匹配的安慰剂
|
剂型:注射液
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| PK参数包括但不限于： Cmax、Tmax、AUC0-168h等。 | 第29天 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| PD参数包括总IgG水平。 | 完成访视 | 有效性指标 |
| 免疫原性参数包括抗efgartigimod和rHuPH20抗药抗体的发生率和存在率。 | 完成访视 | 有效性指标 |
| 治疗中出现的不良事件(TEAE)的发生率和严重程度、生命体征、心电图和实验室评估。 | 完成访视 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 张玉 | 药学博士 | 主任药师 | 13971292838 | whxhzy@163.com | 湖北省-武汉市-蔡甸区神龙大道58号 | 430100 | 华中科技大学同济医学院附属协和医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 华中科技大学同济医学院附属协和医院 | 张玉 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 华中科技大学同济医学院附属协和医院医学伦理委员会 | 同意 | 2021-06-07 |
| 华中科技大学同济医学院附属协和医院医学伦理委员会 | 同意 | 2021-06-29 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 16 ；
已入组例数
国内: 16 ；
实际入组总例数
国内: 16 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2021-09-15；
第一例受试者入组日期
国内：2021-09-23；
试验终止日期
国内：2021-12-09；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
