登记号
CTR20242682
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
肌萎缩侧索硬化症（ALS）
试验通俗题目
RAG-17注射液在肌萎缩侧索硬化（ALS）患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学研究
试验专业题目
评估RAG-17治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的随机、双盲、安慰剂对照研究
试验方案编号
RGN17-001
方案最近版本号
1.2
版本日期
2024-06-11
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
张彩琴
联系人座机
0512-68121856
联系人手机号
联系人Email
zhang.ginny@ractigen.com
联系人邮政地址
江苏省-苏州市-苏州工业园区金谷路99号生物医药产业园三期B区项目1号楼401单元
联系人邮编
215000
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
I期
试验目的
主要目的：评估RAG-17给药后在ALS患者中的安全性和耐受性。次要目的：评估血浆中RAG-17的PK特征；评估CSF中RAG-17的PK特征。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 自愿同意参加本研究，并在开始任何研究特定程序前已提供书面知情同意书。
- 签署知情同意书时年龄≥18岁。
- 根据世界神经病学联合会El Escorial标准诊断出可能、实验室支持可能、很可能或确诊患有ALS。
- 记录到SOD1突变。
- 按性别、年龄和身高（坐位测量）校正后，用力肺活量（FVC）≥预测值的50%。
- 如果入组前接受利鲁唑或依达拉奉治疗，则受试者必须在本研究第1天前接受稳定剂量≥30天，并应保持该剂量直至末次研究访视。
排除标准
- 记录到p.F21C SOD1突变。
- 在研究药物给药前1个月或5个半衰期内（以较长者为准）接受另一种研究药物、生物制剂或器械治疗。不允许既往使用过小干扰核糖核酸治疗、干细胞治疗或基因治疗。
- 目前正在参加其他干预研究。
- 有人类免疫缺陷病毒、丙型肝炎病毒抗体或乙型肝炎病毒史或阳性检查结果。
- 目前处于妊娠期或哺乳期。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
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中文通用名:RAG-17注射液
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剂型:注射液
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中文通用名:RAG-17注射液
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剂型:注射液
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中文通用名:RAG-17注射液
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剂型:注射液
|
|
中文通用名:RAG-17注射液
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剂型:注射液
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:安慰剂
|
剂型:注射液
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗中出现的不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的发生率和严重程度 | 0-57天 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 血浆和脑脊液中RAG-17的PK参数，包括AUC0-last、AUC0-inf、Cmax、tmax、λz、t1/2、CL/F、Vz/F、MRT | 0-29天 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 王伊龙 | 医学博士 | 主任医师 | 15951880775 | yilong528@gmail.com | 北京市-北京市-丰台区南四环西路119号 | 100050 | 首都医科大学附属北京天坛医院 |
| 吴志英 | 医学博士 | 主任医师 | 0571-87783695 | zhiyingwu@zju.edu.cn | 浙江省-杭州市-解放路88号浙医二院 | 310009 | 浙江大学医学院附属第二医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京天坛医院 | 王伊龙 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 浙江大学医学院附属第二医院 | 吴志英 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京天坛医院医学伦理委员会 | 同意 | 2024-06-29 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 32 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
