CTR20160253|注射用重组人凝血因子Ⅷ

基本信息

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登记号

CTR20160253

申请人信息

申请人名称

联系人姓名

戴峻

联系人座机

025-68551589,13338627232

联系人手机号

联系人Email

DAIJUN@CTTQ.COM

联系人邮政地址

江苏省南京市江宁区淳化街道福英路1099号正大天晴药业1号楼研究院临床中心

联系人邮编

211100

临床试验信息

试验分类

安全性

试验分期

其它

试验目的

1. 评价注射用重组人凝血因子Ⅷ治疗和预防A型血友病患者出血的有效性和安全性。2. 考察注射用重组人凝血因子Ⅷ在中国A型血友病患者体内的药物动力学。

随机化

非随机化

盲法

开放

试验范围

国内试验

设计类型

单臂试验

年龄

12岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)

性别

男+女

健康受试者

无

入选标准

确诊为A型血友病者；
年龄：12-65岁，男女均可，并伴中度、重度的血友病A（凝血因子Ⅷ活性：中度1-5%，重度低于1%），既往FVIII（重组凝血因子Ⅷ或血浆源性凝血因子Ⅷ）治疗的暴露天数（ED）不少于50天；
基线时未检出抑制物、无FⅧ抑制物抗体形成病史（Bethesda法检测＜0.6BU，需有检测结果记录）；
肝肾功能符合要求；
育龄期受试者同意在整个试验期间采取有效的避孕措施者，并持续至末次用药后28天；
自愿参加本试验并签署知情同意书，未成年受试者由监护人签署知情同意书；
对于参加药代分析的受试者要求：体格允许进行抽血试验；受试者在服药前 1 天，必须处于非出血状态；受试者在 PK 试验期间遵守约定程序，能够遵守预定的访视，治疗计划，实验室测试，和其他研究程序，包括试验之前一个强制性的 72 小时清洗期（72 小时内不能使用其他治疗血友病的药物，包括重组因子Ⅷ、血源性Ⅷ、冷凝蛋白、全血等）。

排除标准

现在或曾经检测到FⅧ抑制剂（＞0.6 BU）；
诊断为非A型血友病的任何其他出血性疾病；
人类免疫缺陷病毒（艾滋病毒）阳性者；
受试者在试验期间或试验结束后1个月内选择择期手术；
受试者在入组前一周内使用过强的松、环磷酰胺和环孢霉素等免疫抑制剂治疗，且清洗期不足7个半衰期者；
已知对试验药或其活性物质，任何剂型过敏者；即对人胚肾细胞蛋白有超敏反应者；
严重贫血且需要输血者；
明显的肝或肾功能损害：ALT或AST＞5×ULN，或总胆红素＞2×ULN或血清肌酐＞2×ULN，凝血酶原时间＞1.5×ULN，血小板计数＜80×109/L者，或对肝素敏感或肝素诱导的血小板减少症或其他血小板减少性疾病）；
有心脏手术史并需要抗凝治疗者；严重的心脏病，包括心肌梗死、心功能不全3级或者以上者；
不可控高血压者：收缩压＞150mmHg或舒张压＞90mmHg者；
有酒瘾者、其他严重急性或慢性疾病、精神状况或实验室异常较大者，以及研究者认为不宜参加者。

试验分组

试验药

名称	用法
中文通用名:注射用重组人凝血因子Ⅷ	用法用量:粉针剂剂；规格250IU/瓶；按体重（Kg）X 因子Ⅷ期望升高值（IU/dL）X0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]的剂量，4mL 0.9%氯化钠溶液复溶注射用重组人凝血因子Ⅷ，5min内静脉推注完成。试验总周期是按需治疗6个月，每周用药1-2次，预计用药次数：26-52次。
中文通用名:注射用重组人凝血因子Ⅷ	用法用量:粉针剂；规格250IU/瓶；4mL 0.9%氯化钠溶液复溶，5mL内静脉注射。医生指导性使用：需要剂量（IU）= 体重(kg) × 因子Ⅷ期望升高值（IU/dL或% ）× 0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]。
中文通用名:注射用重组人凝血因子Ⅷ	用法用量:粉针剂；规格250IU/瓶；4mL 0.9%氯化钠溶液复溶，5mL内静脉注射。医生指导性使用：需要剂量（IU）= 体重(kg) × 因子Ⅷ期望升高值（IU/dL或% ）× 0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]。
中文通用名:注射用重组人凝血因子Ⅷ	用法用量:粉针剂；规格250IU/瓶；4mL 0.9%氯化钠溶液复溶，5mL内静脉注射。医生指导性使用：需要剂量（IU）= 体重(kg) × 因子Ⅷ期望升高值（IU/dL或% ）× 0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]。
中文通用名:注射用重组人凝血因子Ⅷ	用法用量:粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射。按需给药；每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)] 用药时程：180天；
中文通用名:注射用重组人凝血因子Ⅷ	用法用量:粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射。按需给药；每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)] 用药时程：180天；
中文通用名:注射用重组人凝血因子Ⅷ	用法用量:粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射。按需给药；每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)] 用药时程：180天；
中文通用名:注射用重组人凝血因子Ⅷ	用法用量:粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射。按需给药；每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)] 用药时程：180天；

对照药

名称	用法
中文通用名:无	用法用量:无

终点指标

主要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
生命体征，体格检查，出血情况，过敏反应，不良事件，抗Ⅷ因子抗体的阳性率。	每次用药前	安全性指标
首次用药后的15min、60min的输注效率。不同出血状况，用药量不同，根据所预期的因子活性值计算用药后的效果	首次用药后的15min、60min后	有效性指标
首次用药完6小时后症状和体征的改善率	首次用药完6小时后	有效性指标

次要终点指标

指标	评价时间	终点指标选择
首次输注后，凝血因子Ⅷ活性提升达到预计活性值的受试者比例	用药180天	有效性指标
首次输注后15min、60min的凝血因子Ⅷ活性的升高幅度比较	首次用药	有效性指标
药代动力学参数	所有药代采血结束后	有效性指标+安全性指标
按需治疗期间出血事件治疗后症状和体征的改善率。	用药180天内	有效性指标

数据安全监察委员会（DMC）

无

为受试者购买试验伤害保险

有

研究者信息

姓名	学位	职称	电话	Email	邮政地址	邮编	单位名称
张磊		主任医师	13502118379	zlpumc@hotmail.com	天津市和平区南京路288号B座4楼	300020	中国医学科学院血液学研究所血液病医院

各参加机构信息

机构名称	（主要）研究者	国家	地区	城市
中国医学科学院血液病医院	张磊	中国	天津市	天津市
上海交通大学医学院附属瑞金医院	王学锋	中国	上海市	上海市
山西医科大学第二医院	杨林花	中国	山西省	太原市
安徽省立医院	孙自敏	中国	安徽省	合肥市
兰州大学第一医院	席亚明	中国	甘肃省	兰州市
江西省人民医院	金成豪	中国	江西省	南昌市

伦理委员会信息

名称	审查结论	审查日期
中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2016-04-05
中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2016-08-12
中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2017-01-20
中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2017-03-31
中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2017-05-19
中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2019-07-02

试验状态信息

试验状态

进行中-招募完成

目标入组人数

国内: 60 人；

已入组例数

国内: 登记人暂未填写该信息；

实际入组总例数

国内: 74 人；

第一例受试者签署知情同意书日期

国内：登记人暂未填写该信息；

第一例受试者入组日期

国内：2016-08-19；

试验终止日期

国内：2018-02-06；

临床试验结果摘要

版本号	版本日期

注射用重组人凝血因子Ⅷ ｜进行中-招募完成