登记号
CTR20170472
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
乙型血友病
试验通俗题目
验证人凝血因子Ⅸ疗效及安全性的临床研究
试验专业题目
验证人凝血因子Ⅸ治疗乙型血友病的有效性及安全性的单臂、开放性、多中心临床研究
试验方案编号
HF-Ⅸ-PⅢ-CTP
方案最近版本号
版本日期
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
张振
联系人座机
0538-6203849
联系人手机号
联系人Email
zhangzhen@chinabiologic.com
联系人邮政地址
山东省泰安市虎山东路14号
联系人邮编
271000
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
验证人凝血因子Ⅸ治疗乙型血友病的有效性及安全性，为注册申报生产提供依据
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
6岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男
健康受试者
无
入选标准
- 6岁≤年龄＜66岁住院或门诊患者
- 临床诊断为乙型血友病且伴有出血症状的患者
- 受试者知情同意，并自愿签署知情同意书
排除标准
- 患有其他先天性或获得性凝血功能障碍的患者
- 有哮喘、荨麻疹或对血制品、精氨酸、盐酸赖氨酸过敏者
- 有深静脉血栓、肺栓塞、急性心肌缺血以及弥散性血管内凝血史的患者
- 有FⅨ抑制物史或现阶段FⅨ抑制物阳性的患者
- 肝肾功能异常达到以下指标之一者：a.总胆红素≥正常值上限的2倍；b.ALT和/或AST≥正常值上限2倍；c.血肌酐≥正常值上限1.5倍
- HBsAg阳性或HCV抗体阳性或HIV抗体阳性或梅毒螺旋体抗体阳性患者
- 入组前1周内输注血制品者
- 入组前3个月内施行大中型手术患者或者计划在研究期间进行手术患者
- 入组前30天曾参加其他临床试验者
- 有明显的精神障碍、癫痫患者；无行为能力或认知能力者；嗜酒、吸毒者
- 研究者认为有任何不适合入选的情况者（如预计生存期小于3个月）
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:人凝血因子Ⅸ
|
用法用量:注射剂；规格500IU/10ml/瓶；静脉注射；治疗期用药1次，随访期遵医嘱按需使用；所需因子Ⅸ单位（IU）/次＝1 IU/kg×受试者体重（kg）×需提升的因子Ⅸ活性水平（正常的％）。
|
|
中文通用名:人凝血因子Ⅸ
|
用法用量:注射剂；规格500IU/10ml/瓶；静脉注射；治疗期用药1次，随访期遵医嘱按需使用；所需因子Ⅸ单位（IU）/次＝1 IU/kg×受试者体重（kg）×需提升的因子Ⅸ活性水平（正常的％）。
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
用法用量:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 止血评价 临床评估出血状况（类属自发性和创伤性），使用四点评分量表。 具体分级标准如下： 优良（1点）：首次输注治疗8小时之内，疼痛完全缓解和/或出血征象完全改善，72小时内不需要进一步的替代治疗。 良好（2点）：首次输注治疗8小时之内，疼痛基本缓解和/或出血征象明显改善，72小时之内需要再次输注治疗才能完全缓解。 改善（3点）：首次输注治疗8小时以内，疼痛适度缓解和/或出血征象有改善，72小时之内需要再次输注治疗且症状不能完全缓解。 无效（4点）：首次输注8小时内，只有很少或者没有得到改善，甚至病情恶化。 | 首次输注治疗后72h内 | 有效性指标 |
| 凝血因子Ⅸ抑制物、病毒学检查 | 筛选期；首次输注治疗结束后90天~104天 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 回收率 首次用药输注结束后30分钟的FⅨ回收率，可依据下列公式计算：在无抑制物存在时，每公斤体重、每次输注1单位的Ⅸ，可使患者循环血液中凝血因子水平提高1%。 回收率＝ （输注后测得因子活性值-输注前测得因子活性值）/预计提升的因子活性值×100％ | 基线0天；首次输注治疗后30min | 有效性指标 |
| 疼痛评价 | 基线0天；首次输注治疗后8h内和首次输注治疗24h | 有效性指标 |
| 凝血四项相对基线的变化值 | 基线0天；首次输注治疗后24h±4h | 有效性指标+安全性指标 |
| 生命体征、不良事件、实验室检查：血常规、尿常规、肝肾功能、12导联心电图 | 筛选期；首次输注治疗结束后90天~104天 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 杨仁池 医学博士 | 主任医师 | 022-23909122 | rcyang65@163.com | 天津市和平区南京路288号 | 300020 | 中国医学科学院血液病医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院 | 杨仁池 | 中国 | 天津 | 天津 |
| 济南市中心医院 | 陈昀 | 中国 | 山东 | 济南 |
| 山西医科大学第二医院 | 王梅芳 | 中国 | 山西 | 太原 |
| 苏州大学附属第一医院 | 余自强 | 中国 | 江苏 | 苏州 |
| 昆明医科大学第二附属医院 | 周泽平 | 中国 | 云南 | 昆明 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院 | 同意 | 2017-03-31 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 36 人；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 36 人 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：2017-05-22；
试验终止日期
国内：2017-10-26；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
