登记号
CTR20170043
相关登记号
CTR20130024;CTR20131638;
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
用于治疗内源性生长激素缺乏所致的儿童生长缓慢
试验通俗题目
聚乙二醇化重组人生长激素注射液的安全性和有效性研究
试验专业题目
评价聚乙二醇化重组人生长激素注射液安全性和有效性的随机、开放、多中心的Ⅱ、Ⅲ期临床合并研究
试验方案编号
AK-PEGH
方案最近版本号
版本日期
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
陆春燕
联系人座机
18605512176
联系人手机号
联系人Email
luchunyan48@163.com
联系人邮政地址
中国.合肥长江西路669号高新区海关路9号
联系人邮编
230088
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它
试验目的
1、进行剂量探索，确定PEG-rhGH治疗GHD患儿的最佳给药方案；
2、评价PEG-rhGH治疗GHD患儿的安全性和有效性。
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
3岁(最小年龄)至
18岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 根据病史、临床症状和体征、GH激发试验和影像学检查等确诊为GHD的患儿，性别不限； ① 根据2005年中国九大城市儿童的体格发育统计身高数据，绝对身高低于同年龄、同性别正常儿童身高均值-2SD； ② 身高增长速率（growth velocity，GV）≤4.0 cm/yr（至少有一个在开始治疗前3个月时间点，由身高测量仪所测得的身高值）； ③ 一年内两项不同药物GH激发试验证实患儿血浆GH峰值＜7.0 ng/ml； ④ 骨龄（bone age，BA）女孩≤11岁、男孩≤12岁，且骨龄比实际年龄落后2年以上；
- 青春发育期前儿童，年龄>3岁
- 既往未接受过生长激素治疗
- 一年内垂体MRI检查排除垂体肿瘤的患儿
- 受试者愿意并能够配合完成预定的访视、治疗计划和实验室检查等试验程序，签署书面知情同意书
排除标准
- 肝、肾功能不全者(ALT>正常值上限1.5倍，Cr>正常值上限），乙型肝炎病毒检测抗-HBc、HBsAg和HbeAg任一项为阳性者
- 已知高度过敏体质或对本研究试验药物过敏者
- 患有糖尿病、严重心肺、血液系统、恶性肿瘤等疾病或全身感染，免疫功能低下患者及精神病患者
- 其他类型的生长发育异常，如Turner综合征、体质性青春发育迟缓症、生长激素受体缺乏等，生长落后的女孩未排除染色体异常者
- 3个月内参加过其他药物临床试验者
- 研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
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中文通用名:聚乙二醇化重组人生长激素注射液
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用法用量:注射液；规格9mg/ml/支；皮下注射，每周一次，每次0.1mg/kg，用药时程：连续用药6个月。低剂量组
注射液；规格9mg/ml/支；皮下注射，每周1次，每次0.2mg/kg，用药时程：连续用药12个月。高剂量组
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中文通用名:聚乙二醇化重组人生长激素注射液
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用法用量:注射液；规格9mg/ml/支；皮下注射，每周一次，每次0.1mg/kg，用药时程：连续用药6个月。低剂量组
注射液；规格9mg/ml/支；皮下注射，每周1次，每次0.2mg/kg，用药时程：连续用药12个月。高剂量组
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中文通用名:聚乙二醇化重组人生长激素注射液
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用法用量:注射液；规格9mg/ml/支；皮下注射，每周一次，每次0.1mg/kg，用药时程：连续用药6个月。低剂量组
注射液；规格9mg/ml/支；皮下注射，每周1次，每次0.2mg/kg，用药时程：连续用药12个月。高剂量组
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中文通用名:聚乙二醇化重组人生长激素注射液
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用法用量:注射液；规格9mg/ml/支；皮下注射，每周一次，每次0.1mg/kg，用药时程：连续用药6个月。低剂量组
注射液；规格9mg/ml/支；皮下注射，每周1次，每次0.2mg/kg，用药时程：连续用药12个月。高剂量组
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
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中文通用名:注射用重组人生长激素
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用法用量:粉剂；规格4IU/1.33mg/支；皮下注射，每周给药总剂量为0.25mg/kg,分7次注射，每天用药1次，连续用药12个月。
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中文通用名:注射用重组人生长激素
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用法用量:粉剂；规格4IU/1.33mg/支；皮下注射，每周给药总剂量为0.25mg/kg,分7次注射，每天用药1次，连续用药12个月。
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中文通用名:注射用重组人生长激素
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用法用量:粉剂；规格4IU/1.33mg/支；皮下注射，每周给药总剂量为0.25mg/kg,分7次注射，每天用药1次，连续用药12个月。
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中文通用名:注射用重组人生长激素
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用法用量:粉剂；规格4IU/1.33mg/支；皮下注射，每周给药总剂量为0.25mg/kg,分7次注射，每天用药1次，连续用药12个月。
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中文通用名:注射用重组人生长激素
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用法用量:粉剂；规格4IU/1.33mg/支；皮下注射，每周给药总剂量为0.25mg/kg,分7次注射，每天用药1次，连续用药12个月。
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中文通用名:注射用重组人生长激素
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用法用量:粉剂；规格4IU/1.33mg/支；皮下注射，每周给药总剂量为0.25mg/kg,分7次注射，每天用药1次，连续用药12个月。
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中文通用名:注射用重组人生长激素
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用法用量:粉剂；规格4IU/1.33mg/支；皮下注射，每周给药总剂量为0.25mg/kg,分7次注射，每天用药1次，连续用药12个月。
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终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 受试者的年生长速率（GV，cm/yr） | 治疗后6个月、12个月 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 疗效评价时实际年龄的身高均值标准差积分（HT SDS） | 治疗后6个月、12个月 | 有效性指标 |
| 有预测价值的生化指标：IGF-1和IGFBP-3 | 治疗后6个月、12个月 | 有效性指标 |
| 治疗结束时骨成熟情况（骨龄变化/实际年龄变化） | 治疗后6个月、12个月 | 有效性指标 |
| 所有观察到的或自发报告的不良事件，包括异常的临床症状和生命体征、实验室及影像学等检查结果。 | 整个研究周期 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
无
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 罗小平，医学博士 | 教授 | 027-83663712 | xpluo@tjh.tjmu.edu.cn | 湖北省武汉市解放大道1005号 | 430030 | 华中科技大学同济医学院附属同济医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 罗小平 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 复旦大学附属儿科医院 | 罗飞宏 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 南京医科大学第一附属医院 | 胡毓华 | 中国 | 南京省 | 南京市 |
| 首都儿科研究所附属儿童医院 | 陈晓波 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院 | 巩纯秀 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 上海市儿童医院 | 李嫔 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 山西省儿童医院（山西省妇幼保健院） | 宋文惠 | 中国 | 山西省 | 太原市 |
| 吉林大学第一医院 | 杜红伟 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| 江西省儿童医院 | 杨玉 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 不同意 | 2013-11-27 |
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2013-12-12 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募完成
目标入组人数
国内: 420 人；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 420 人 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：2014-04-23；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
