登记号
CTR20220832
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
非典型溶血尿毒综合征（aHUS）
试验通俗题目
一项多中心、单臂、开放标签的，旨在评估每日两次口服LNP023在既往未接受过补体抑制剂治疗的成人aHUS患者中有效性和安全性的临床试验
试验专业题目
一项多中心、单臂、开放标签的，旨在评估每日两次口服LNP023在既往未接受过补体抑制剂治疗的成人aHUS患者中有效性和安全性的临床试验
试验方案编号
CLNP023F12301
方案最近版本号
V01
版本日期
2022-09-30
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
诺华医学热线（临床登记）
联系人座机
400-8180600
联系人手机号
联系人Email
china.obumi@novartis.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-朝阳区针织路23号楼5层
联系人邮编
100004
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
评估LNP023用于既往未接受过补体抑制剂治疗的成人aHUS患者的安全性和有效性
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国际多中心试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 有血栓性微血管病变(TMA)证据的成人患者，包括血小板减少、溶血和急性肾损伤的证据
- 在研究治疗开始之前，必须接种抗脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌和流感嗜血杆菌感染的疫苗。如果患者以前没有接种过疫苗，或如果需要加强剂，应根据当地法规，至少在第一次研究用药前2周给药。如果研究治疗必须在接种疫苗后2周之前或接种疫苗之前开始，则必须在研究治疗开始时和接种疫苗后至少2周内进行预防性抗生素治疗
排除标准
- 既往接受过补体抑制剂治疗，包括抗c5抗体
- ADAMTS13缺乏(<5%活性)，和/或证实志贺氏毒素相关溶血性尿毒综合征(STx-HUS)，和/或直接Coombs试验阳性
- 经鉴定的药物暴露相关的溶血酶血症或与已知的钴胺素C代谢基因缺陷或已知的二酰基甘油激酶ε (DGKE)介导的溶血酶血症相关的溶血酶血症
- 在筛查当前TMA之前，接受PE/PI治疗28天或更长时间
- 骨髓移植(BMT)/造血干细胞移植(HSCT)，心脏、肺、小肠、胰腺或肝脏移植
- 脓毒症、严重全身性感染、COVID-19感染、影响aHUS准确诊断或影响aHUS治疗的全身性感染、包被细菌引起的活动性感染(或复发性侵袭性感染史)患者
- 提示溶血性尿毒综合征以外其他疾病或慢性肾衰竭或非补体介导的遗传性肾病家族史的肾脏疾病
- 肝脏疾病或肝损伤筛查
- 系统性硬化症(硬皮病)、系统性红斑狼疮(SLE)或抗磷脂抗体阳性或综合征
- 慢性血液或腹膜透析
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:LNP023
|
剂型:胶囊
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 在未使用PE/PI和抗C5抗体治疗的情况下，达到血栓性微血管病完全缓解的患者比例 | 26周 | 有效性指标 |
| 安全性评估，包括不良事件/严重不良事件、安全实验室参数、生命体征等;2)有效性评估，包括TMA完全缓解、血液学参数(血小板、乳酸脱氢酶、血红蛋白)、估计肾小球滤过率 | 52周 | 有效性指标+安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 达到血栓性微血管病完全缓解的时间 | 26周 | 有效性指标 |
| 血红蛋白水平较基线升高≥2 g/dL的参与者百分比 | 26周 | 有效性指标 |
| 血液学指标(血小板、乳酸脱氢酶、血红蛋白)较基线的变化 | 26周 | 有效性指标 |
| 透析患者百分比 | 26周 | 有效性指标 |
| 估计肾小球滤过率的基线变化 | 26周 | 有效性指标 |
| 慢性肾病(CKD)分期与基线的变化 | 26周 | 有效性指标 |
| 慢性疾病治疗功能评估(FACIT)疲劳问卷的患者报告结果评分较基线的变化 | 26周 | 有效性指标 |
| EuroQol 5级EQ-5D版(EQ-5D- 5l)问卷患者报告结果评分较基线的变化 | 26周 | 有效性指标 |
| 患者整体严重程度印象(PGIS)问卷测量的患者报告结果评分与基线的变化 | 26周 | 有效性指标 |
| Short-form 36健康调查问卷第2版(SF-36 v2)患者报告结果评分较基线的变化 | 26周 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 赵明辉 | 医学博士 | 主任医师 | 13717702783 | mhzhao@bjmu.edu.cn | 北京市-北京市-北京市 西城区西什库大街8 号 | 100034 | 北京大学第一医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 北京大学第一医院 | 赵明辉 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| Univ Klinik fuer Innere Medizin III AKH Wien | Gere Sunder-Plassmann | 奥地利 | Wien | Wien |
| Universitatsklinik Innsbruck | Michael Rudnicki | 奥地利 | Innsbruck | Innsbruck |
| Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da USP | Irene Noronha | 巴西 | Sao Paulo | Sao Paulo |
| Hospital do Rim e Hipertenso | Juliana Mansur | 巴西 | Sao Paulo | Sao Paulo |
| IKEM | Ondrej Viklicky | 捷克 | Praha 4 | Praha 4 |
| Vseobecna fakultni nemocnice | Romana Rysava | 捷克 | Praha 4 | Praha 4 |
| Fakultni Nemocnice Ostrava | Jaromir Gumulec | 捷克 | Ostrava Poruba | Ostrava Poruba |
| General Hospital of Thessaloniki G PAPANIKOLAOU | Ioanna Sakellari | 希腊 | Thessaloniki | Thessaloniki |
| Sanjay Gandhi Post Graduate Institute of Medical Sciences | Dharmandr Bhadauria | 印度 | Uttar Pradesh | Lucknow |
| PGIMER | Raja Ramchandran | 印度 | Chandigarh | Chandigarh |
| Christian Medical College and Hospital | Santosh Varughese | 印度 | Tamil Nadu | Vellore |
| KEM Hospital | Vipul Chakurkar | 印度 | Maharashtra | Pune |
| Saraswati Kidney Care Centre | Amit Pasari | 印度 | Maharashtra | Nagpur |
| Saitama Medical University Hospital | Yoshitaka Miyakawa | 日本 | Saitama | Iruma-gun |
| The University of Tokyo Hospital | Yoichiro Ikeda | 日本 | Tokyo | Bunkyo-ku |
| Shimane University Hospital | Ritsuro Suzuki | 日本 | Shimane | Izumo-city |
| Seoul National University Hospital | Hajeong Lee | 韩国 | Seoul | Seoul |
| Yonsei Univ Health System YUCM | JIN SEOK KIM | 韩国 | Seoul | Seoul |
| University Medical Centre Ljubljana | Andreja Ales Rigler | 斯洛文尼亚 | Ljubljana | Ljubljana |
| China Medical University Hospital | Chiu-Ching Huang | 中国台湾 | Taichung | Taichung |
| Chang Gung Memorial Hospital LinKou | Kun-Hua Tu | 中国台湾 | Taoyuan | Taoyuan |
| Freeman Hospital | David Kavanagh | 英国 | Newcastle Upon Tyne | Newcastle Upon Tyne |
| Baylor Scott and White Research | Mohanram Narayanan | 英国 | Temple | Temple |
| University of New Mexico School of Medicine | Namita Singh | 英国 | Albuquerque | Albuquerque |
| University of California at Los Angeles | Saraj Tomassetti | 英国 | Torrance | Torrance |
| USC Norris Cancer Center | Ilene Weitz | 英国 | Los Angeles | Los Angeles |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 北京大学第 一医院生物医学研究伦理委员会 | 同意 | 2022-03-16 |
| 北京大学第 一医院生物医学研究伦理委员会 | 同意 | 2022-06-01 |
| 北京大学第 一医院生物医学研究伦理委员会 | 同意 | 2023-03-06 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 5 ；
国际: 50 ；
已入组例数
国内: 1 ；
国际: 1 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2022-09-28；
国际：2022-01-17；
第一例受试者入组日期
国内：2022-10-05；
国际：2022-03-02；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
