登记号
CTR20180373
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
先天性抗凝血Ⅲ缺乏症
试验通俗题目
ATⅢ治疗先天性抗凝血酶Ⅲ缺乏患者的临床试验
试验专业题目
人抗凝血酶Ⅲ治疗先天性抗凝血酶Ⅲ缺乏患者的药代动力学和有效性，安全性的临床试验
试验方案编号
LXC1709STATT;V2.2
方案最近版本号
2.2
版本日期
2019-08-26
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
张振
联系人座机
0538-6203849
联系人手机号
联系人Email
zhangzhen@chinabiologic.com
联系人邮政地址
山东省-泰安市-山东省泰安市高新技术开发区龙泉路5666号
联系人邮编
271000
临床试验信息
试验分类
其他
试验分期
III期
试验目的
1）通过单次给药的PK研究，评估人抗凝血酶Ⅲ在先天性抗凝血酶Ⅲ缺陷患者中的药动学（PK）特征，观察人抗凝血酶Ⅲ在体内的恢复和半衰期；
2）观察人抗凝血酶Ⅲ治疗先天性缺乏患者的有效性和安全性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄≥18岁且≤65岁，性别不限；
- 临床确诊为先天性抗凝血酶Ⅲ缺乏，符合以下2项标准：(a)抗凝血酶Ⅲ活性≤60%正常值;(b)具有明确的家族遗传史或基因诊断为杂合子或纯合子；
- 在筛选期前14天内无任何抗凝血酶Ⅲ的输注；
- 患者自愿签署知情同意书。
排除标准
- 对抗凝血酶Ⅲ制剂任何成分过敏且不能耐受治疗者；
- 入组至首次输注结束后7天，受试者需要使用抗凝血栓的药物（如磺达肝素钠、达比加群、利伐沙班等）或者肝素、低分子量肝素等其他口服抗凝药物治疗（稳定剂量14天以上的华法林治疗除外）
- 入组前3个月内接受过成分输血或研究期间可能需要成分输血的受试者；
- 肝功能（ALT、AST）≥2倍正常值上限或肾功能（BUN、Cr）≥1.5倍正常值上限的患者；
- 以下病毒检测任意一项为阳性：乙肝表面抗原、丙肝抗体、HIV抗体、梅毒抗体；
- 有严重的现病史，如心脑血管疾病（包括不稳定型心绞痛、恶性心律失常、急性心肌梗死、心功能不全3级以上等）；以及研究者认为不适宜的患者；
- 酗酒、吸毒、精神异常及智力障碍者；
- 入组前1个月内参加过其他药物临床试验的患者；
- 其他任何研究者认为可能影响受试者依从性或试验相关操作的情况。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:人抗凝血酶Ⅲ
|
用法用量:注射剂；规格500IU/10ml/瓶；静脉滴注，治疗期间根据患者情况，按需给药治疗。PK研究的受试者首次给药剂量为50IU/kg；随访期间根据患者情况，按需治疗。
|
|
中文通用名:人抗凝血酶Ⅲ
|
用法用量:注射剂；规格500IU/10ml/瓶；静脉滴注，治疗期间根据患者情况，按需给药治疗。PK研究的受试者首次给药剂量为50IU/kg；随访期间根据患者情况，按需治疗。
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
用法用量:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| PK研究： 根据试验中测得的各受试者的抗凝血酶Ⅲ含量和活性与时间数据绘制药时曲线，估算主要PK参数，以全面反映抗凝血酶Ⅲ在人体内吸收、分布和消除的特点以及抗凝血酶Ⅲ体内活性变化情况。主要参数有：Tmax，Cmax，AUC（0-t），AUC（0-∞），t1/2。 | 基线与PK随访结束后 | 有效性指标 |
| 临床研究： 抗凝血酶Ⅲ活性的回收率。 | 基线与输注后15分钟 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 抗凝血酶Ⅲ含量的变化情况 | 基线与输注后15分钟 | 有效性指标 |
| 凝血指标的变化情况 | 基线与输注后24小时 | 有效性指标 |
| 生命体征、体格检查、临床实验室参数、心电图、不良事件和特殊事件（包括过敏反应、输液反应、血管刺激反应、抑制物形成、血栓形成以及肝素诱导的血小板减少症等） | 基线与随访结束后 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 胡豫 | 医学博士 | 教授 | 027-85726335 | dr_huyu@126.com | 湖北省-武汉市-江汉区解放大道1277号 | 430022 | 华中科技大学同济医学院附属协和医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 华中科技大学同济医学院附属协和医院 | 胡豫 | 中国 | 湖北 | 武汉 |
| 北京协和医院 | 朱铁楠 | 中国 | 北京 | 北京 |
| 苏州大学附属第一医院 | 余自强 | 中国 | 江苏 | 苏州 |
| 上海交通大学医学院附属瑞金医院 | 王学锋 | 中国 | 上海 | 上海 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2018-01-26 |
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2018-09-12 |
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2018-11-07 |
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2019-10-16 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 50 ；
已入组例数
国内: 25 ；
实际入组总例数
国内: 25 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2019-01-22；
第一例受试者入组日期
国内：2019-01-22；
试验终止日期
国内：2020-11-30；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
