登记号
CTR20222472
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
复杂性肛瘘
试验通俗题目
一项评价TH-SC01治疗复杂性肛瘘的安全性及疗效的Ⅰ/Ⅱ期临床试验
试验专业题目
一项评价TH-SC01治疗复杂性肛瘘的安全性及疗效的Ⅰ/Ⅱ期临床试验
试验方案编号
TH-SC01-CAF-Ⅰ/Ⅱ-02
方案最近版本号
1.0
版本日期
2022-06-30
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
徐尹
联系人座机
025-52700103
联系人手机号
15850517034
联系人Email
xuyin@topcelbio.com
联系人邮政地址
江苏省-南京市-江宁区东山街道永胜路66号
联系人邮编
211103
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它-新版
试验目的
I期(剂量递增阶段):
主要研究目的: 评价TH-SC01治疗复杂性肛瘘的安全性和耐受性。
次要研究目的: 初步观察TH-SC01治疗复杂性肛瘘的疗效，探索后续试验适用剂量和给药方案, 评价TH-SC01治疗复杂性肛瘘的免疫原性和药效动力学(PD)特征
Ⅱ期(扩大入组阶段)：
主要研究目的: 评价TH-SC01治疗复杂性肛瘘的初步有效性。
次要研究目的: 评价TH-SC01治疗复杂性肛瘘的安全性、免疫原性和药效动力学(PD)特征。
随机化
非随机化
盲法
单盲
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
70岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 充分理解并签署知情同意书
- 18周岁≤年龄≤70周岁，男女不限。
- 临床诊断为复杂性肛瘘。复杂性肛瘘诊断标准采用2016版美国结直肠外科医师协会《肛周脓肿、肛瘘和直肠阴道瘘治疗指南》。经 MRI影像学评价，满足以下任一条件: a.存在1个或者1个以上瘘管。b.单根瘘管走行弯曲复杂，瘘道穿行!个以上肛门直肠周围间隙。
- 受试者接受过肛瘘的常规治疗
- 受试者自愿接受从筛选至试验结束(定义为:从退出本研究开始计算)后6个月内无生育计划且同意在试验期间采取有效的非药物避孕措施者
排除标准
- 诊断为炎性肠病(克罗恩病、溃疡性结肠炎等)或者肠结核合并肛瘘的患者。
- 肛瘘处于急性感染期者，肛周局部有红肿热痛等局部感染症状，B超或者MRI影像学评价有直径大于2cm的脓肿。
- 实验室检查结果异常者: i.肝功能:总胆红素≥1.5倍正常值上限、天冬氨酸氨基转移酶(AST)或丙氨酸氨基转移酶(ALT)>2倍正常值上限。 ii. 肾功能:肌酐清除率低于60mL/min或血清肌酐1.5倍正常上限 【实测值，或者Cockcroft-Gault公式计算值(详见附件5)】。
- 恶性肿瘤或有恶性肿瘤病史(包括任何类型的瘘管癌)的受试者。
- 有严重、进展性、无法控制的肝脏、血液、胃肠、内分泌、肺、心 脏、神经、精神或脑部疾病的受试者。
- 乙型肝炎病毒感染者(HBeAg阳性，且HBVDNA>正常值上限);或丙型肝炎病毒感染者(定义为HCV抗体阳性，且HCVRNA>正常值上限);或人类免疫缺陷病毒感染者(定义为HIV抗体阳性);或梅毒螺旋体感染者(定义为TP-Ab阳性)。
- 对人血清白蛋白、麻醉用药或造影剂过敏受试者。
- 签署知情同意书前6个月内曾接受重大手术(定义为:术后至少需要3周恢复时间)或严重创伤的受试者，除外肛瘘手术
- 签署知情同意书前3个月内参加过其他临床试验者。
- 妊娠/哺乳期女性。
- 研究者认为不适宜参加本次临床试验的受试者。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
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中文通用名:TH-SC01
|
剂型:注射剂
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中文通用名:TH-SC01
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剂型:注射剂
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中文通用名:TH-SC01
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剂型:注射剂
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 发生与研究药物相关的不良事件的严重程度和发生率。 | 给药D28内 | 安全性指标 |
| 探索给药后的剂量限制性毒性(DLT)及最大耐受剂量(MTD)。 | 给药D28内 | 安全性指标 |
| 给药后D84(W12)的有效率 | 给药后D84 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 发生与研究药物相关的不良事件的严重程度和发生率。 | 给药D28后 | 安全性指标 |
| 给药后D28(W4)、D56(W8)、D84(W12)、D168(W24)、D364(W52)的有效率。 | 给药后D28~D364 | 有效性指标 |
| 研究期间发生与研究药物相关的不良事件的严重程度和发生率。 | 给药后D0~D364 | 安全性指标 |
| 给药后D28(W4)、D56(W8)、D168(W24)、D364(W52)的有效率。 | 给药后D28~D364 | 有效性指标 |
| 复发率 | 给药后D168~D728 | 有效性指标 |
| 给药后肛瘘手术部位创面和瘘管的闭合时间:从给药后的次日(D1)开始计算。 | 给药D1以后 | 有效性指标 |
| 患者生活质量评分(SF-36)较基线的改善情况。 | 给药后D7~D364 | 有效性指标 |
| 疼痛评分(VAS评分)较基线的改善情况。 | 给药后D0~D364 | 有效性指标+安全性指标 |
| 肛门括约肌功能的指标:Wexner失禁评分。 | 给药后D28~D364 | 有效性指标+安全性指标 |
| 直肠压力测定较基线的改善情况(如随访期内出现瘘管复发行补救性手术，则于术前完成直肠压力测定复查)。 | 给药后D168、D364 | 有效性指标+安全性指标 |
| 给药后DSA较基线的变化。 | 给药后D1~D364 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 刘蔚东 | 医学博士 | 主任医师 | 0731-89753568 | davidcsu@foxmail.com | 湖南省-长沙市-湘雅路87号 | 410000 | 中南大学湘雅医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中南大学湘雅医院 | 刘蔚东 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 南京市中医院 | 江滨 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 上海中医药大学附属岳阳中西医结合医院 | 王振宜 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 南方医科大学南方医院 | 李胜龙 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 江苏省中医院 | 谷云飞 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 温州医科大学附属第二医院 | 王中林 | 中国 | 浙江省 | 温州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中南大学湘雅医院医学伦理委员会 | 同意 | 2022-08-11 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 33 ；
已入组例数
国内: 1 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2022-11-29；
第一例受试者入组日期
国内：2022-12-06；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
