登记号
CTR20241765
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
失代偿期肝硬化
试验通俗题目
一项评价YFQLXB-UC01注射液静脉输注治疗失代偿期肝硬化的安全性、耐受性及有效性临床试验
试验专业题目
一项评价YFQLXB-UC01注射液静脉输注治疗失代偿期肝硬化的安全性、耐受性及有效性临床试验
试验方案编号
ESTEYDC-Ⅰ/Ⅱ
方案最近版本号
V1.3
版本日期
2024-04-19
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
马贺然
联系人座机
0531-88235100
联系人手机号
17364590020
联系人Email
maheran@yinfeng.com.cn
联系人邮政地址
山东省-济南市-山东省济南市高新区港兴三路1109号
联系人邮编
250102
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它-新版
试验目的
Ⅰ期（单次+多次给药、随机开放、剂量递增）
主要目的：
评价YFQLXB-UC01注射液在失代偿期肝硬化患者中的安全性和耐受性，确定临床用药的安全剂量。
次要目的：
评价YFQLXB-UC01注射液在失代偿期肝硬化患者中的初步有效性，为后续临床试验方案设计提供依据。
探索性目的：
探索YFQLXB-UC01注射液在失代偿期肝硬化患者中的药代动力学特征和免疫原性。
探索YFQLXB-UC01注射液在失代偿期肝硬化患者中的药效动力学（PD）特征。
Ⅱ期（多次给药、随机双盲、安慰剂对照）
主要目的：
评价YFQLXB-UC01注射液在失代偿期肝硬化患者中的初步有效性。
次要目的：
评价YFQLXB-UC01注射液在失代偿期肝硬化患者中的安全性和耐受性。
探索性目的：
探索YFQLXB-UC01注射液在失代偿期肝硬化患者中的药代动力学特征和免疫原性。
探索YFQLXB-UC01注射液在失代偿期肝硬化患者中的药效动力学（PD）特征
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
75岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 筛选时年龄在18～75周岁（含边界值），性别不限
- 依据《肝硬化诊治指南（2019年版）》确诊为失代偿期肝硬化（包括乙肝肝硬化、丙肝肝硬化、酒精性肝硬化、自免疫性肝硬化，其他少见病因的肝硬化由研究者判断是否适合纳入，失代偿期肝硬化定义详见注1）
- Child-Pugh评分7-12分（包含界值）（分级标准见附录1）
- 经内科常规治疗3个月以上，肝硬化症状或生活质量评分稳定*；*稳定定义为：内科常规治疗3个月以上，常规治疗前、后Child-Pugh评分均在7-12分（包含界值）
- 不适合施行肝脏移植，或者无供肝来源
- 充分理解知情同意书，自愿受试并签署知情同意书
排除标准
- 近期有未控制的消化道出血（如筛选前3个月内发生过活动性出血，或筛选前4周内发生过上消化道大出血事件），《肝硬化腹水诊疗指南（2023 年版）》定义的3级或大量腹水（仅适用于I期），经研究者判定不适合参加本试验
- 筛选前3个月内消化道内镜提示“红色征”者
- 合并2级及以上肝性脑病（分级标准见附录2）或3级及以上肝肾综合征
- 筛选前2周内存在未控制的严重感染
- 乙型肝炎病毒（HBV）DNA≥20 IU/ml（或根据研究中心检测要求检测为阳性）
- 乙肝肝硬化患者在研究过程中可能中止抗病毒治疗
- 筛选前6个月内HCV RNA＞15 IU/ml（或根据研究中心检测要求检测为阳性）
- 既往接受经颈静脉肝内门体静脉分流术（TIPS）治疗或在研究期间需进行/计划进行TIPs治疗
- 酒精性肝硬化患者戒酒少于6个月
- 自免疫性肝硬化患者接受糖皮质激素治疗少于6个月
- 经研究者判定受试者目前伴有严重的内科疾病会影响受试者的安全性和治疗有效性评估，如：Ⅱ级及以上心功能异常（NYHA标准）、缺血性心脏病（如心肌梗塞或心绞痛）等心血管疾病，控制不佳的糖尿病（空腹血糖≥10mmol/L或糖化血红蛋白（HbA1c）≥8%），血清肌酐>1.5倍正常值上限（ULN），严重黄疸（血清总胆红素水平≥171μmol/L），INR≥1.5
- 合并静脉血栓、肺栓塞病史者，经研究者判定不适合参加本试验
- 有肝脏或其他器官的恶性肿瘤病史，或三代直系亲属有肝脏恶性肿瘤家族病史
- 药物成瘾或精神疾病患者
- 人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性
- 若为女性受试者：妊娠期、哺乳期妇女，或绝经前妇女在治疗期间及结束后的6个月内不能按规定采取医学许可的非药物避孕措施（如：不含药的宫内节育器、避孕套、女性绝育术等），或研究结束后6个月内有怀孕计划。若为男性受试者：治疗期间及结束后的6个月内不能按规定采取医学许可的非药物避孕措施（如：男性绝育术、避孕套等）
- 过敏体质，有药物或食物过敏史，尤其对脐带间充质干细胞及辅料中任何成份过敏者
- 筛选前3个月内参加过其他临床试验，或既往接受过干细胞治疗者
- 研究者认为的患者不宜参加本研究的其他情况
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:YFQLXB-UC01注射液
|
剂型:冻存注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:溶媒对照品
|
剂型:冻存注射剂
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| Ⅰ期：试验期间发生的任何与YFQLXB-UC01注射液治疗相关的不良事件 | 给药后52w内 | 有效性指标+安全性指标 |
| Ⅱ期：治疗后受试者W8、W12、W16、W28、W40、W52 MELD/Child-Pugh 评分较基线变化； | 给药后W8、W12、W16、W28、W40、W52 | 有效性指标+安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| Ⅰ期：治疗后受试者MELD/Child-Pugh 评分较基线变化；肝功能、凝血指标变化；肝硬度值变化、脾硬度值变化； 肝癌/肝衰竭/失代偿期肝硬化相关每种并发症的发生率；无肝移植生存率； | 给药后52w内 | 有效性指标+安全性指标 |
| Ⅱ：治疗后受试者MELD/Child-Pugh 评分变化；肝功能、凝血指标变化；肝硬度值变化、脾硬度值变化；慢性肝病问卷、SF-36生活质量、KPS等指标变化；疾病进展 | 给药后52w内 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 尤红 | 博士 | 教授 | 01063139003 | youhong30@sina.com | 北京市-北京市-北京市西城区永安路95号 | 100050 | 首都医科大学附属北京友谊医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京友谊医院 | 尤红 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 首都医科大学附属北京友谊医院 | 董瑞华 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 河南省传染病医院(郑州市第六人民医院) | 李广明 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 河北医科大学第二医院 | 张晓岚 | 中国 | 河北省 | 石家庄市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京友谊医院生命伦理委员会 | 同意 | 2024-05-08 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 96 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
