登记号
CTR20240280
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
婴儿痉挛
试验通俗题目
氨己烯酸口服溶液用散上市后临床研究
试验专业题目
一项评价氨己烯酸口服溶液用散单药治疗中国婴儿痉挛的安全性和有效性的开放、单臂、前瞻性、多中心上市后临床研究
试验方案编号
BOJI2023010DB
方案最近版本号
1.0
版本日期
2023-11-23
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
凌海燕
联系人座机
010-65623005
联系人手机号
13701333743
联系人Email
haiyanling@drreddys.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-朝阳区建国路91号金地中心A座15层1509
联系人邮编
100026
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
IV期
试验目的
评价氨己烯酸口服溶液用散单药治疗中国婴儿痉挛的安全性和有效性
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
2月(最小年龄)至
24月(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 2个月≤年龄≤24个月
- 在筛选前被诊断为婴儿痉挛的男性或女性
- 基线评估时有临床痉挛发作和脑电图（EEG）呈高度失律表现（Hypsarrhythmia）或与IS相符的其他异常表现
- 既往未接受过治疗婴儿痉挛的药物，或药物治疗后无效或复发，经研究者评估适合采用氨己烯酸口服溶液用散进行单药治疗者
- 肾功能正常，估算的肾小球滤过率（eGFR）> 60 ml/min/1.73 m^2，计算公式为eGFR=0.413×[身高(cm)]/血清肌酐（mg/dL）
- 受试者的父母/监护人能够理解并愿意遵守研究程序和限制
- 受试者的父母/监护人同意参加本临床试验并签署书面知情同意书
排除标准
- 已知或怀疑对试验用药品及其辅料有过敏史或严重不良反应者；
- 筛选前3个月内已接受或治疗期内计划行外科手术治疗而影响氨己烯酸单药治疗的婴儿痉挛症患者
- 合并需要治疗的眼部感染或中枢神经系统感染者，或眼部单纯疱疹史者
- 有眼部并发症史或任何被认为干扰视网膜功能评估的疾病的受试者
- 体重＜3.0kg的受试者
- 在筛查访视前30天内接受其他抗癫痫临床试验药物治疗者或筛选访视时，距其他抗癫痫临床试验药物停药的时长在所用药物的5个半衰期以内（以较长者为准）
- 有严重的肝功能或凝血障碍、恶性肿瘤、严重的先天性心脏病的患儿，患有致命或潜在致命的疾病，出生后18个月内有显著的死亡风险者（如非酮症高血糖血症）及进行性加重的遗传性和代谢性疾病（如苯丙酮尿症和葡萄糖转运蛋白缺乏等）
- 研究者认为不宜参与本试验的其它情况者
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:氨己烯酸口服溶液用散
|
剂型:散剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗4周后无临床痉挛并经脑电图（EEG）评估确认高度失律消失的受试者比例 | 治疗4周后 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗4、12、24周后脑电图（EEG）高度失律消失的受试者比例。 | 治疗4、12、24周后 | 有效性指标 |
| 不良事件的发生率和严重程度 | 治疗4、12、24周后 | 安全性指标 |
| 根据父母/监护人日记的评估，从开始治疗到无临床痉挛的时间 | 治疗4、12、24周后 | 有效性指标 |
| 治疗4、12、24周后，根据父母/监护人日记评估的无临床痉挛的受试者比例 | 治疗4、12、24周后 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 姜玉武 | 博士 | 主任医师 | 13701398992 | jiangyuwu@bjmu.edu.cn | 北京市-北京市-西城区西什库大街8号 | 100000 | 北京大学第一医院 |
| 彭镜 | 博士 | 主任医师 | 13548966986 | pengjing4346@163.com | 湖南省-长沙市-开福区湘雅路街道 | 410000 | 中南大学湘雅医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 北京大学第一医院 | 姜玉武 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 中南大学湘雅医院 | 彭镜 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 深圳市儿童医院 | 廖建湘 | 中国 | 广东省 | 深圳市 |
| 重庆医科大学附属儿童医院 | 蒋莉 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 浙江大学医学院附属儿童医院 | 高峰 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 福建医科大学附属协和医院 | 陈燕惠 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 中国医科大学附属盛京医院 | 王华 | 中国 | 辽宁省 | 沈阳市 |
| 温州医科大学附属第二医院 | 林忠东 | 中国 | 浙江省 | 温州市 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院 | 方方 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中南大学湘雅医院医学伦理委员会 | 修改后同意 | 2024-01-05 |
| 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会 | 修改后同意 | 2024-01-17 |
| 中南大学湘雅医院医学伦理委员会 | 同意 | 2024-01-19 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 57 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
