登记号
CTR20244637
相关登记号
CTR20242849,CTR20242850
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
试验通俗题目
NTQ5082胶囊治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的II期研究
试验专业题目
一项评估NTQ5082胶囊治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的有效性和安全性的多中心、随机、开放的II期临床试验
试验方案编号
NTQ5082-201
方案最近版本号
V1.0
版本日期
2024-10-18
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
周雨朦
联系人座机
025-85109999
联系人手机号
联系人Email
zhouyumeng@njzdtq.com
联系人邮政地址
江苏省-南京市-恒广路99号
联系人邮编
210046
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
1.评估NTQ5082胶囊治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的有效性和安全性；2.评估NTQ5082胶囊治疗PNH患者的安全性；3.评估NTQ5082胶囊在PNH患者中的药代动力学和药效学特征
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄≥18周岁（包含下限），性别不限。
- 依据中国《罕见病诊疗指南》（2019年版）中的PNH诊断标准确诊为PNH的受试者，且筛选前6个月内，PNH红细胞和/或粒细胞克隆水平>10%。
- 既往未接受过补体抑制剂治疗。
- 实验室检测（本地实验室）血红蛋白符合以下条件之一：（1）筛选期V1和V2（间隔≥7天）血红蛋白＜100g/L；（2）如果受试者在筛选期因PNH相关贫血接受红细胞输注治疗，需满足V1时血红蛋白＜100g/L。
- 筛选期V1和V2（间隔≥7天）检测血乳酸脱氢酶（LDH）（本地实验室）＞1.5×正常值上限（ULN）
- 在首次给予研究药物（定义为D1）前至少14天接种ACYW135群脑膜炎球菌和肺炎链球菌疫苗（如既往已接种，应提供有效滴度）；若在D1前14天内接种者，则需给予预防性抗生素治疗至疫苗接种后至少14天
- 同意自签署知情同意书开始至末次给药后4周内，与其伴侣在发生性行为时采用至少一种有效避孕措施，且不参加捐精或捐卵。
- 同意签署知情同意书，并承诺遵守研究中各项规定者。
排除标准
- 筛选期间，有实验室（本地实验室）证据显示骨髓衰竭（网织红细胞计数 <100×109/L，或血小板计数 <30×109/L，或中性粒细胞计数 <0.5×109/L）。
- 筛选期间，实验室（本地实验室）结果显示ALT或ALP＞3×ULN且研究者判断不适合参加研究者。
- 筛选前受试者正在接受下列药物治疗，且该药物稳定剂量下治疗的时间不满足以下条件：全身用糖皮质激素至少4周（≤15mg/天的泼尼松或等效剂量的糖皮质激素）；铁剂、维生素B12、叶酸或雄激素至少4周；维生素K拮抗剂（如华法林）至少4周并且国际标准化比值（INR）稳定；低分子肝素、口服抗凝药（如阿司匹林、利伐沙班、艾多沙班、阿哌沙班）至少4周；促红细胞生成素（ESA）、缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）或免疫抑制剂至少8周。
- 既往有骨髓/造血干细胞或实体器官移植史（如心、肺、肾、肝）。
- 既往有脾切除术史或计划在试验期间进行手术者。
- 既往有脑膜炎球菌感染史或首次给予研究药物（定义为D1）前14天内有活动性全身细菌、病毒或真菌感染史（根据研究者的判断）。
- 筛选前5年内有恶性肿瘤史，但已经治愈的皮肤局部基底细胞癌、皮肤鳞状细胞癌、甲状腺乳头癌、子宫颈原位癌除外。
- 已知或疑似遗传性补体缺陷或患有原发性或严重继发性免疫缺陷。
- 存在有临床意义重大的肾脏、心脏、肝脏、肺部等的病史，经研究者判断不适合参加本研究者，包括但不限于以下情况：严重的未控制高血压、严重肾脏疾病（如eGFR＜30 mL/min/1.73m2）、晚期心脏病（NYHA IV级）、严重的肺病（如严重的肺动脉高压（WHO IV级）、不稳定血栓事件等。
- 患有活动性乙型肝炎（HBsAg阳性且HBV-DNA＞本地实验室检测下限），或丙型肝炎（HCV抗体阳性且HCV-RNA＞本地实验室检测下限）；或HIV检测阳性；或梅毒螺旋体抗体阳性。
- 筛选前4周内接种过任何类型的减毒活疫苗，或计划在研究过程中接种任何减毒活疫苗。
- 筛选前4周内参与过其他任何干预性临床试验（包括药物和器械等临床试验）。
- 怀疑对研究药物或研究药物中的任何成分过敏者。
- 妊娠期、哺乳期女性受试者。
- 任何经研究者判断可能影响患者参与研究的医疗状况、可能增加受试者安全性重要风险，以及其他经研究者判断不适合参与研究的情况。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:NTQ5082胶囊
|
剂型:胶囊
|
|
中文通用名:NTQ5082胶囊
|
剂型:胶囊
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 血红蛋白（Hb）水平相较于基线持续增加≥20 g/L的受试者比例 | 第12周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| Hb水平持续≥120 g/L的受试者比例 | 第12周 | 有效性指标 |
| 未接受输血的受试者比例 | 第12周 | 有效性指标 |
| 接受输血的受试者输注红细胞单位数 | 第12周 | 有效性指标 |
| Hb、网织红细胞计数较基线的变化 | 整个研究期间 | 有效性指标 |
| 乳酸脱氢酶（LDH）、总/间接胆红素、结合珠蛋白、游离血红蛋白较基线的变化 | 整个研究期间 | 有效性指标 |
| LDH＜1.5×ULN的受试者比例 | 第12周 | 有效性指标 |
| 慢性病治疗功能评估-疲劳（FACIT-F）量表评分相较于基线的变化 | 整个研究期间 | 有效性指标 |
| 临床突破性溶血的发生率 | 整个研究期间 | 有效性指标+安全性指标 |
| 血栓栓塞事件的发生率 | 整个研究期间 | 有效性指标+安全性指标 |
| PNH红细胞克隆大小的变化 | 第12周 | 有效性指标 |
| PNH红细胞上C3补体蛋白片段沉积的变化 | 第12周 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 张凤奎 | 医学博士 | 主任医师 | 13821700281 | fkzhang@ihcams.ac.cn | 天津市-天津市-南京路288号 | 300020 | 中国医学科学院血液病医院 |
| 佟红艳 | 医学博士 | 主任医师 | 13958122357 | hongyantong@aliyun.com | 浙江省-杭州市-庆春路79号 | 310006 | 浙江大学医学院附属第一医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院 | 张凤奎 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 浙江大学医学院附属第一医院 | 佟红艳 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 华中科技大学同济医学院附属协和医院 | 夏凌辉 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院伦理审查委员会 | 同意 | 2024-11-28 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 24 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
