登记号
CTR20212177
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
法布雷病
试验通俗题目
法布赞®在中国的上市后（PMS）研究
试验专业题目
一项评估注射用法布赞®（阿加糖酶β）作为酶替代疗法在中国法布雷病受试者中的安全性和疗效的开放标签、IV 期研究
试验方案编号
LPS16583
方案最近版本号
临床试验方案01
版本日期
2020-10-13
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
赛诺菲
联系人座机
65634716
联系人手机号
联系人Email
Contact-US.CN@sanofi.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-朝阳区建国路112号
联系人邮编
100022
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
IV期
试验目的
主要目的：评价法布赞在中国法布雷病受试者中的安全性和耐受性
次要目的：评价中国法布雷病受试者接受法布赞治疗后血浆脱乙酰基三己糖酰基鞘脂醇（Lyso-GL3）水平的变化
评价中国法布雷病受试者接受法布赞治疗后血浆三己糖酰基鞘脂醇（GL3）水平的变化
评价中国法布雷病受试者接受法布赞治疗后血浆GL3 异常的受试者人数和百分比
评价中国法布雷病受试者接受法布赞治疗后法布雷病症状的变化
评价中国法布雷病受试者接受法布赞治疗后肾功能的变化
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
8岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 受试者在签署知情同意书时必须≥8 岁。
- 受试者从未接受过阿加糖酶β 和阿加糖酶α 治疗。
- 确诊法布雷病的中国受试者，且有血浆或白细胞αGAL 活性不足（低于实验室参考范围）的记录和/或基因型诊断记录。
- 受试者必须有一种或多种符合法布雷病表现的症状和体征（不仅限于神经性疼痛、慢性肾脏疾病、肥厚性心肌病、心律紊乱、脑血管受累、角膜浑浊、血管角质瘤、胃肠道症状、少汗或无汗）。
- 女性受试者未处于妊娠或哺乳期， 并且使用可接受的避孕方法。
- 受试者和/或其法定监护人应能够签署ICF。
排除标准
- 受试者接受过肾移植。
- 如果受试者患有被研究者视为具有临床意义的器质性疾病（不包括与法布雷病相关的症状），则不得进入试验。
- 在预期给予IMP 的30 天内或既往试验性药物的5 个半衰期内（以时间较长者为准）使用过除法布赞以外的试验性药物或器械。
- 受试者有当前肾衰竭或肾功能不全（定义为eGFR<30 mL/min/1.73 m2）证据。
- 受试者对所含活性物质或任何辅料发生过危及生命的超敏反应（速发过敏反应）。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:注射用阿加糖β
|
剂型:注射剂
|
|
中文通用名:注射用阿加糖β
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| AE 发生率 | 基线至第50周 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 血浆Lyso-GL3水平较基线的绝对变化 | 基线至第6周，第12周，第24周，第48周 | 有效性指标 |
| 血浆Lyso-GL3水平较基线的百分比变化 | 基线至第6周，第12周，第24周，第48周 | 有效性指标 |
| 血浆GL3水平较基线的绝对变化 | 基线至第6周，第12周，第24周，第48周 | 有效性指标 |
| 血浆GL3水平较基线的百分比变化 | 基线至第6周，第12周，第24周，第48周 | 有效性指标 |
| 血浆GL3 异常（根据中心实验室参考范围判定）的受试者人数 | 第6周，第12周，第24周，第48周 | 安全性指标 |
| 血浆GL3 异常（根据中心实验室参考范围判定）的受试者百分比 | 第6周，第12周，第24周，第48周 | 安全性指标 |
| 法布雷病症状的变化 | 基线至第24周，第48周 | 有效性指标 |
| eGFR 较基线的绝对变化，成人（年龄≥18 岁）eGFR根据CKD-EPI 法计算 | 基线至第12周，第24周，第36周，第48周 | 有效性指标 |
| eGFR 较基线的绝对变化，儿童（8 岁≤年龄<18 岁）eGFR 根据床Schwartz 公式计算 | 基线至第12周，第24周，第36周，第48周 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 陈楠 | 医学博士 | 教授 | 021-64370045 | Cnrj100@126.com | 上海市-上海市-黄浦区瑞金二路197号 | 200025 | 上海交通大学医学院附属瑞金医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 上海交通大学医学院附属瑞金医院 | 陈楠 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 中国医学科学院北京协和医院 | 马杰 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 北京大学第一医院 | 王朝霞 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 复旦大学附属儿科医院 | 徐虹 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 罗小平 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 山西医科大学第一医院 | 郭军红 | 中国 | 山西省 | 太原市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 上海交通大学医学院附属瑞金医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2021-03-03 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 22 ；
已入组例数
国内: 22 ；
实际入组总例数
国内: 22 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2021-10-13；
第一例受试者入组日期
国内：2021-10-15；
试验终止日期
国内：2023-03-09；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
