登记号
CTR20250022
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
CXSL2400205
适应症
原发免疫性血小板减少症
试验通俗题目
注射用聚乙二醇化促血小板生成肽Ib期-ITP临床试验
试验专业题目
评价注射用聚乙二醇化促血小板生成肽(PN20)单次给药在成人原发免疫性血小板减少症患者的研究
试验方案编号
CQPJ-PN20-ITP-Ⅰb
方案最近版本号
v1.0
版本日期
2024-11-28
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
黄建国
联系人座机
023-65665772
联系人手机号
17623347762
联系人Email
huangjj@pegbiocq.com
联系人邮政地址
重庆市-重庆市-重庆市北碚区丰和路106号
联系人邮编
401332
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
I期
试验目的
主要目的：评价PN20在成人原发免疫性血小板减少症患者中的安全性和耐受性并探索合适的给药剂量和治疗周期。
次要目的：①评价PN20在成人ITP患者中的药代动力学、药效动力学及免疫原性特征；② 评价PN20在成人ITP患者中的初步疗效。
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 受试者充分了解试验目的、性质、方法以及可能发生的不良反应，自愿作为受试者，并在任何研究程序开始前签署知情同意书；
- 年龄为18～65周岁(均包括边界值)的受试者，性别不限；
- 符合原发免疫性血小板减少症(ITP)诊断标准，且病程超过6个月者；
- 既往接受了脾切除治疗无效或复发的患者，或未曾接受脾切除但先前已经接受过至少1种一线ITP治疗(如糖皮质激素、免疫球蛋白)，治疗后无效或复发的患者；
- 签署知情同意书前4周内未接受过ITP治疗(皮质类固醇治疗除外)，接受皮质类固醇治疗的患者给药前4周内至试验结束，治疗剂量和频率需保持稳定(作为补救用药除外)；
- 筛选期2次血小板计数的平均值<30×109/L，且单次计数均不高于35 ×109/L；
- 根据美国东部肿瘤协作组(ECOG)体能状态评分标准为0-2的患者；
- 筛选期血红蛋白值≥10.0g/dL；中性粒细胞计数绝对值≥1.5×109/L；
- 有生育能力的男性：必须同意从签署知情同意书至试验药物给药后至少3个月内无生育以及捐精计划且自愿采取有效的非药物避孕措施；有生育能力的女性：必须在筛选和试验药物给药前血妊娠检查呈阴性，其必须同意从签署知情同意书至试验药物给药后至少3个月内无生育以及捐卵计划且自愿采取有效的非药物避孕措施；
- 受试者能够和研究者进行良好的沟通，并且理解和遵从方案要求的随访及完成所有研究程序和评估。
排除标准
- 有骨髓干细胞异常史或观察到除ITP患者特有改变之外的其它骨髓异常的患者；
- 有活动性恶性肿瘤既往史(除皮肤基底细胞癌或宫颈原位癌以外)的患者(签署知情同意书前5年内未治疗或未复发的患者除外)；
- 曾被诊断为动脉血栓病(例如脑血栓、短暂性大脑缺血性发作、心肌梗塞、外周动脉疾病等)的患者；有静脉血栓病(例如深静脉血栓病、肺栓塞)既往史或并发症的患者；或筛选开始时正在使用抗凝剂或抗血小板药物的患者；
- 受试者筛选前6个月内有重大心血管疾病史(例如：充血性心力衰竭(纽约心脏病协会(NYHA)心功能评分III-IV级)、已知增加血栓栓塞事件风险的心律失常(房颤等)、冠状动脉支架置入术、血管成形术或冠状动脉旁路移植术)；
- 曾被诊断为抗磷脂抗体综合征的患者或其它自身免疫性疾病(如：系统性红斑狼疮等)；
- 筛选期凝血功能实验室检查显示凝血酶原时间(PT)、凝血酶原时间-国际标准化比值(PT-INR)及活化部分凝血活酶时间(APTT)值超出正常参考值范围的20%；或有ITP以外的凝血异常病史；
- 筛选时血清肌酐浓度≥1.5倍正常值上限(ULN)，总胆红素≥1.5倍正常值上限(ULN)，丙氨酸氨基转移酶(ALT)和天冬氨酸氨基转移酶(AST)≥3倍正常值上限(ULN)；
- 已知长QT综合征病史或症状者，或筛选时心电图检查有QT/QTc间期延长，如QTcF≥450ms(男)，QTcF≥470ms(女)(QTcF计算方法见附录二)；
- 签署知情同意书前3个月内接受过经研究者判断会影响药物吸收、分布、代谢、排泄的手术者；或试验前3个月内接受过重大手术(包括脾切除术)；或计划在试验期间进行外科手术者
- 签署知情同意书前4周内使用过艾曲泊帕、海曲泊帕、阿伐曲泊帕、重组人血小板生成素(rhTPO)或其他具有c-MPl刺激作用的药物的患者；
- 既往使用过罗普司亭或其类似物无效的受试者；
- 签署知情同意书前2周内接受过静注人免疫球蛋白或抗-D免疫球蛋白；
- 签署知情同意书前4周内接受过造血生长因子(例如：粒细胞集落刺激因子、巨噬细胞集落刺激因子、红细胞生成素、白介素-11)的患者；
- 签署知情同意书前8周内接受过抗恶性肿瘤药(例如：环磷酰胺、巯嘌呤、长春新碱、长春碱、干扰素-α)的患者；
- 签署知情同意书前8周内接受过利妥昔单抗的患者；
- 签署知情同意书前4周内参加了任何药物临床试验者(①参加药物临床试验未用药的可直接参加筛选；②如可获得既往临床试验药物的半衰期，则签署知情同意书时距离末次服用研究药物需至少5个半衰期，以较长者为准)；
- 已知对PN20或其辅料中任何成份过敏，或有其他严重的过敏史；
- 知情同意书签署前1周内接受任何以提高血小板为目的的中草药或营养补充剂，除外维生素补充剂和矿物质补充剂；
- 活动性乙型肝炎(HBV-DNA高于检测上限)；丙型肝炎病毒感染(HCV-RNA高于检测上限)；人免疫缺陷病毒抗体(HIV)阳性、活动性梅毒；
- 有吸毒史或药物滥用史者(包括使用禁止医疗使用的违禁药物、毒品和列入管制的药品)；
- 研究者认为存在任何可能影响受试者提供知情同意或遵循试验方案的情况，或受试者参加试验可能影响试验结果或自身安全。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:注射用聚乙二醇化促血小板生成肽
|
剂型:注射粉针剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 评价单次给药后28天内与临床试验药品相关的不良事件发生率。 | 给药后28天 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 疗效指标： (1) 给药后达到目标治疗血小板水平的受试者百分比 (2) 给药后血小板计数在目标治疗水平范围内的持续时间 (3) 给药后血小板计数较基线增加≥20×109/L的受试者百分比 | 给药后28天 | 有效性指标 |
| 药效动力学指标： (1) 给药后血小板峰值计数较基线的变化； (2) 给药后血小板计数达到峰值的时间； | 给药后28天 | 有效性指标 |
| 药代动力学指标： 评价单次给药后的PK参数(Cmax、AUC0-∞、AUC0-t等)； | 给药后28天 | 有效性指标+安全性指标 |
| 免疫原性指标： 评价各时间点以及总计抗药抗体(ADA)和中和抗体阳性受试者的例数和百分比。 | 给药后28天 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 张磊 | 博士 | 主任医师 | 13502118379 | zhanglei1@ihcams.ac.cn | 天津市-天津市-静海区团泊大道28号（团泊院区） | 301609 | 中国医学科学院血液病医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院 | 张磊 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 贵州医科大学附属医院 | 王季石 | 中国 | 贵州省 | 贵阳市 |
| 昆明医科大学第二附属医院 | 周泽平 | 中国 | 云南省 | 昆明市 |
| 南昌大学第二附属医院 | 余莉 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 济宁市第一人民医院 | 赵同峰 | 中国 | 山东省 | 济宁市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会 | 同意 | 2024-12-29 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 登记人暂未填写该信息；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
