登记号
CTR20200887
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
治疗激素治疗失败的急性移植物抗宿主病
试验通俗题目
评价人脐带间充质干细胞注射液（hUC-MSC PLEB001）治疗激素治疗失败的急性移植物抗宿主病的研究
试验专业题目
人脐带间充质干细胞注射液（hUC-MSC PLEB001）治疗激素治疗失败的急性移植物抗宿主病(aGVHD)的多中心、随机、双盲、平行、安慰剂对照的II期临床研究
试验方案编号
BSSC2019092403001
方案最近版本号
V6.0
版本日期
2021-05-31
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
李晓雪
联系人座机
010-80765876
联系人手机号
13520265645
联系人Email
boshengzhuoyue@126.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-北京市昌平区生命科学园路37号正旦国际B座一层
联系人邮编
102206
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
评价人脐带间充质干细胞注射液（hUC-MSC PLEB001）在治疗激素治疗失败的II度至IV度aGVHD患者中的有效性和安全性。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
13岁(最小年龄)至
70岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄13-70周岁(包括13和70周岁)，性别不限；
- 患者原发病为恶性血液病异基因造血干细胞移植后发生II度至IV度aGVHD，且经标准一线糖皮质激素治疗失败，等（详见试验方案）
- 受试者必须在试验前对本研究知情同意，受试者本人或其法定监护人（仅适用于<18周岁受试者）自愿签署书面的知情同意书。
- 其它见试验方案
排除标准
- 患者有肺部疾病，研究者判断不适合参加研究者；
- 患aGvHD之后，可将精神状态改变确诊为脑部病变或不能排除系其他病因所致；
- 入组前6个月内有证据表明，患者患有其他疾病或其生理情况可能干扰本试验评价结果，或并发症严重危及生命者，等（详见试验方案）
- 患有精神、神经疾病，不能正确表达意愿者；
- 已知对成分血或血液制品严重过敏史者，或对异源蛋白有过敏史者；
- 哺乳期女性，或女性患者在研究开始至随访期间有妊娠计划或捐卵计划，男性患者（或其伴侣）在研究开始至随访期间有生育计划或捐精计划，不愿采取避孕措施者；
- 既往1个月内参加了其它临床试验者。
- 其它见试验方案
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:人脐带间充质干细胞注射液（hUC-MSC PLEB001）
|
剂型:注射液
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:安慰剂注射液
|
剂型:注射液（来源：石家庄四药有限公司）
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 第28天的总体缓解率(ORR) | 首次给药后第28天 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 第28天的完全缓解率(CR) | 首次给药后第28天 | 有效性指标 |
| 第56天的总体缓解率(ORR) | 首次给药后第56天 | 有效性指标 |
| 第56天的完全缓解率(CR) | 首次给药后第56天 | 有效性指标 |
| 28天持续完全缓解率 | 首次给药后100天内 | 有效性指标 |
| 患者生存率 | 首次给药后第100天和第180天 | 有效性指标 |
| 患者功能状态评分(ECOG评分标准) | 首次给药后第28、56和100天内 | 有效性指标 |
| 不良事件（AE）、严重不良事件（SAE） | AE/SAE随访至首次输注后180天，或患者死亡，或患者提前退出研究，以最先发生者计 | 安全性指标 |
| 输注毒性 | 输注后14天内 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 刘代红 | 医学博士 | 主任医师 | 18301339032 | daihongrm@163.com | 北京市-北京市-北京市海淀区复兴路28号解放军总医院血液科 | 100853 | 中国人民解放军总医院第一医学中心 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国人民解放军总医院第一医学中心 | 刘代红 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 中国医学科学院血液病医院 | 韩明哲 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 中国人民解放军总医院第五医学中心 | 张斌 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 山东省立医院 | 王欣 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 河北医科大学第二附属医院 | 张学军 | 中国 | 河北省 | 石家庄市 |
| 郑州大学第一附属医院 | 姜中兴 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 河南省人民医院 | 孙恺 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国人民解放军总医院医学伦理委员会 | 同意 | 2020-05-27 |
| 中国人民解放军总医院医学伦理委员会 | 同意 | 2020-10-28 |
| 中国人民解放军总医院医学伦理委员会 | 同意 | 2021-08-25 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 96 ；
已入组例数
国内: 3 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2020-09-14；
第一例受试者入组日期
国内：2020-09-16；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
