登记号
CTR20171602
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
甲型血友病
试验通俗题目
人凝血因子Ⅷ治疗甲型血友病单臂开放多中心临床研究
试验专业题目
评价人凝血因子Ⅷ治疗甲型血友病（因子Ⅷ缺乏症）有效性及安全性的单臂开放性、多中心临床研究
试验方案编号
FⅧ-PⅢ-CTP
方案最近版本号
版本日期
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
岳跃飞
联系人座机
0734-2835088
联系人手机号
联系人Email
nyyueyuefei@126.com
联系人邮政地址
湖南省衡阳市雁峰区白沙洲工业园区白沙工业大道28号
联系人邮编
421007
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
评价人凝血因子Ⅷ治疗甲型血友病（因子Ⅷ缺乏症）的有效性及安全性，为注册申报生产提供依据。
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
12岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 12岁≤年龄≤65岁住院或门诊患者；
- 临床确诊为甲型血友病；
- 有关节、软组织及粘膜等身体部位损伤后过量出血或自发性出血的临床表现；
- 受试者提供FⅧ（重组或血浆来源）的暴露日（ED）≥100天签字说明文件；
- 受试者自愿知情同意，并签署知情同意书。
排除标准
- 已知患有甲型血友病外的先天性或获得性凝血功能障碍患者；
- 已知或怀疑对试验药物及血制品过敏史者；
- 有深静脉血栓、肺栓塞等血栓史或肺水肿史或弥散性血管内凝血史患者；
- 严重的心脏病，包括心肌梗死、心功能不全3级或以上者；
- 有FⅧ抑制物史或现阶段FⅧ抑制物≥0.6BU/ml的患者；
- 肝肾功能达到以下指标之一者：a.总胆红素≥正常值上限的2倍；b.转氨酶≥正常值上限2倍；c.血肌酐≥正常值上限1.5倍；
- HBs抗原（或核酸检测）阳性或HCV抗体（或核酸检测）阳性或HIV抗体（或核酸检测）阳性或梅毒螺旋体抗体阳性患者；
- 筛选前3天内输注含凝血因子Ⅷ的重组因子类产品或血制品者；
- 筛选前3个月内施行或计划在研究期间进行大中型手术者；
- 筛选前30天内曾参加其他临床试验者；
- 孕妇或正处于哺乳期的妇女或育龄期妇女在研究期间不愿采取避孕措施者；
- 有明显的精神障碍、癫痫患者；无行为能力或认知能力者；嗜酒、吸毒者；
- 研究者认为有任何不适合入选的情况者。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:人凝血因子Ⅷ
|
用法用量:注射剂；规格200IU/瓶；用前将药物和灭菌注射用水预温至25～37℃，按瓶签标示容量注入预温的灭菌注射用水10ml，至完全溶解，用带有滤网装置的输液器静脉滴注。给药剂量参照体重、出血的类型及严重程度由研究者决定。下列公式可用于计算剂量：剂量(IU)=0.5×患者体重(kg)×需提升因子Ⅷ活性水平（%）。
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中文通用名:人凝血因子Ⅷ
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用法用量:注射剂；规格200IU/瓶；用前将药物和灭菌注射用水预温至25～37℃，按瓶签标示容量注入预温的灭菌注射用水10ml，至完全溶解，用带有滤网装置的输液器静脉滴注。给药剂量参照体重、出血的类型及严重程度由研究者决定。下列公式可用于计算剂量：剂量(IU)=0.5×患者体重(kg)×需提升因子Ⅷ活性水平（%）。
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中文通用名:人凝血因子Ⅷ
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用法用量:注射剂；规格200IU/瓶；用前将药物和灭菌注射用水预温至25～37℃，按瓶签标示容量注入预温的灭菌注射用水10ml，至完全溶解，用带有滤网装置的输液器静脉滴注。给药剂量参照体重、出血的类型及严重程度由研究者决定。下列公式可用于计算剂量：剂量(IU)=0.5×患者体重(kg)×需提升因子Ⅷ活性水平（%）。
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中文通用名:人凝血因子Ⅷ
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用法用量:注射剂；规格200IU/瓶；用前将药物和灭菌注射用水预温至25～37℃，按瓶签标示容量注入预温的灭菌注射用水10ml，至完全溶解，用带有滤网装置的输液器静脉滴注。给药剂量参照体重、出血的类型及严重程度由研究者决定。下列公式可用于计算剂量：剂量(IU)=0.5×患者体重(kg)×需提升因子Ⅷ活性水平（%）。
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中文通用名:人凝血因子Ⅷ
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用法用量:注射剂；规格200IU/瓶；用前将药物和灭菌注射用水预温至25～37℃，按瓶签标示容量注入预温的灭菌注射用水10ml，至完全溶解，用带有滤网装置的输液器静脉滴注。给药剂量参照体重、出血的类型及严重程度由研究者决定。下列公式可用于计算剂量：剂量(IU)=0.5×患者体重(kg)×需提升因子Ⅷ活性水平（%）。
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中文通用名:人凝血因子Ⅷ
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用法用量:注射剂；规格200IU/瓶；用前将药物和灭菌注射用水预温至25～37℃，按瓶签标示容量注入预温的灭菌注射用水10ml，至完全溶解，用带有滤网装置的输液器静脉滴注。给药剂量参照体重、出血的类型及严重程度由研究者决定。下列公式可用于计算剂量：剂量(IU)=0.5×患者体重(kg)×需提升因子Ⅷ活性水平（%）。
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中文通用名:人凝血因子Ⅷ
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用法用量:注射剂；规格200IU/瓶；用前将药物和灭菌注射用水预温至25～37℃，按瓶签标示容量注入预温的灭菌注射用水10ml，至完全溶解，用带有滤网装置的输液器静脉滴注。给药剂量参照体重、出血的类型及严重程度由研究者决定。下列公式可用于计算剂量：剂量(IU)=0.5×患者体重(kg)×需提升因子Ⅷ活性水平（%）。
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:/
|
用法用量:/
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 凝血因子Ⅷ回收率 | 第一次用药结束后15分钟 | 有效性指标 |
| 凝血因子Ⅷ抑制物、病毒学检查 | 第一次用药结束后第90~104天、第一次用药结束后第180~194天 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 凝血因子Ⅷ回收率 | 第一次用药结束后60分钟 | 有效性指标 |
| 凝血因子Ⅷ活性提升达到预计活性值的受试者百分比 | 第一次用药结束后15分钟、60分钟 | 有效性指标 |
| 疼痛及出血状况评估 | 首次输注治疗6小时内 | 有效性指标 |
| 12导联心电图 血常规 尿常规 肝功能（ALT、AST、TBIL、γ-GT、ALP） 肾功能(UREA、Cr) 凝血四项 | 第一次用药结束后第90~104天、第一次用药结束后第180~194天 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 王书杰，医学博士 | 主任医师 | 13601241502 | wsj0630@sina.com | 北京市西城区大木仓胡同41号 | 100032 | 中国医学科学院北京协和医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院 | 王书杰 | 中国 | / | 北京 |
| 安徽省立医院 | 刘欣 | 中国 | 安徽 | 合肥 |
| 江西省人民医院 | 金成豪 | 中国 | 江西 | 南昌 |
| 昆明医科大学第二附属医院 | 周泽平 | 中国 | 云南 | 昆明 |
| 山西医科大学第二医院 | 杨林花 | 中国 | 山西 | 太原 |
| 天津医科大学总医院 | 邵宗鸿 | 中国 | / | 天津 |
| 徐州医科大学附属医院 | 邱婷婷 | 中国 | 江苏 | 徐州 |
| 中南大学湘雅医院 | 赵谢兰 | 中国 | 湖南 | 长沙 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 修改后同意 | 2017-10-18 |
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2017-11-22 |
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2018-02-13 |
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2018-03-27 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 60 人；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 60 人 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：2018-01-10；
试验终止日期
国内：2018-12-18；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
