登记号
CTR20171111
相关登记号
CTR20140811,CTR20160666,CTR20160667,CTR20171103,
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
小于胎龄儿矮小儿童
试验通俗题目
长效生长激素注射液治疗小于胎龄儿矮小儿童
试验专业题目
聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗小于胎龄儿矮小儿童
试验方案编号
Gensci2014031002-01
方案最近版本号
第4.0版
版本日期
2020-03-02
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
杨仁海
联系人座机
021-60871786-8097
联系人手机号
15797684386
联系人Email
yangrenhai@gensci-china.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-徐汇区虹漕路88号
联系人邮编
200233
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
扩展期研究的目的在于，在II期临床试验的第一阶段（52周）结束后，选用符合SGA矮小儿童的临床诊疗策略的，适宜剂量的聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗SGA矮小儿童，观察试验药物的长期有效性和安全性，为临床诊疗提供更多科学、可靠的用药指导信息。
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
3岁(最小年龄)至
无岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 所有试验药组完成II期临床试验第一阶段（52周）治疗，且每次随访记录均完整的受试者，均可以进入扩展期试验
- 所有试验药组完成II期临床试验第一阶段（52周）治疗，且每次随访记录均完整的受试者，且第一阶段治疗结束后至扩展期研究开始期间，连续停止使用聚乙二醇重组人生长激素注射液的时间需≤8周，均可以进入扩展期试验。
排除标准
- 芳香化酶抑制剂（包括但不限于来曲唑、阿那曲唑），连续使用≥1个月
- 促性腺激素释放激素类似物（包括但不限于曲普瑞林、亮丙瑞林、戈舍瑞林），连续使用≥1个月
- 性激素（包括但不限于任何类型的雌激素、孕激素和雄激素），连续使用≥1个月
- 蛋白同化类药物（包括但不限于氧雄龙、达那唑、司坦唑醇）连续使用≥1个月
- 口服或静脉使用糖皮质激素≥1个月
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
|
用法用量:注射液：规格：27IU/4.5mg/0.5ml/瓶，所有受试者的试验药起始剂量均为0.2 mg/kg体重/周，每次随访时研究者将根据年生长速率和IGF-1 SDS进行药物的剂量调整，药物的最大剂量不能超过0.4 mg/kg体重/周，疗程持续至达到NAH
|
|
中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
|
剂型:注射液
|
|
中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
|
剂型:注射液
|
|
中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
|
剂型:注射液
|
|
中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
|
剂型:注射液
|
|
中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
|
剂型:注射液
|
|
中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
|
剂型:注射液
|
|
中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
|
剂型:注射液
|
|
中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
|
剂型:注射液
|
|
中文通用名:聚乙二醇重组人生 长激素注射液
|
剂型:注射液
|
|
中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
|
剂型:注射液
|
|
中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
|
剂型:注射液
|
|
中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
|
剂型:注射液
|
|
中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
|
剂型:注射液
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
用法用量:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗前后实际年龄的身高标准差积分的变化（ΔHT SDS） | 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 | 有效性指标 |
| 所有观察到的或自发报告的不良事件，包括异常的临床症状和生命体征、实验室及影像学等检查结果都应记录。 | 试验过程中 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗前后年生长速率的变化（ΔHV） | 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 | 有效性指标 |
| 治疗前后骨成熟情况（BA/CA）的变化 | 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 | 有效性指标 |
| 治疗前后IGF-1 SDS的变化（ΔIGF-1 SDS） | 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 | 有效性指标 |
| 治疗前后体重指数的标准差积分（BMI SDS）的变化（ΔBMI SDS） | 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 | 有效性指标 |
| 聚乙二醇重组人生长激素注射液的年平均剂量 | 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 | 有效性指标 |
| 终身高（FH）较基线预测成年身高的改善 | 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 | 有效性指标 |
| 对于治疗到近似成年身高（NAH），但未随访到终身高的受试者，评估近似成年身高较基线（扩展期研究开始治疗前）预测成年身高的改善 | 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 | 有效性指标 |
| 对于未治疗到NAH，也未随访到FH的受试者，评估治疗结束时预测成年身高（PAH）较基线时预测成年身高的改善 | 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 | 有效性指标 |
| 体成份的改变（仅对检测该指标者进行评估），包括瘦体块质量（LBM）、脂肪量（躯干）（FM）、体脂百分比、骨密度BMD的改变 | 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 | 有效性指标 |
| 终身高（FH） | 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 罗小平 | 医学博士 | 主任医师 | 13387522645 | x.pluo@tjh.tjmu.edu.cn | 湖北省-武汉市-解放大道1095号儿科遗传代谢内分泌病科室 | 430030 | 华中科技大学同济医学院附属同济医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 罗小平 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 复旦大学附属儿科医院 | 罗飞宏 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 吉林大学第一医院 | 杜红伟 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| 无锡市第四人民医院 | 徐庄剑 | 中国 | 江苏省 | 无锡市 |
| 江西省儿童医院 | 杨玉 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 湖南儿童医院 | 钟燕 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 首都儿科研究所附属儿童医院 | 陈晓波 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 吉林大学第一医院伦理委员会 | 同意 | 2016-12-19 |
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 修改后同意 | 2017-03-01 |
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 同意 | 2017-03-29 |
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2018-01-24 |
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2020-06-24 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募完成
目标入组人数
国内: 96 ；
已入组例数
国内: 66 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2017-01-08；
第一例受试者入组日期
国内：2017-01-08；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
