登记号
CTR20200378
相关登记号
CTR20171184,CTR20190162,
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）
试验通俗题目
评价JS002在HoFH患者中疗效和安全性的研究
试验专业题目
一项开放标签、单臂研究评价JS002在纯合子型家族性高胆固醇血症患者中的有效性和安全性
试验方案编号
JS002-004；V1.0
方案最近版本号
V2.0
版本日期
2020-05-08
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
杨秀平
联系人座机
010-85172616
联系人手机号
13681039637
联系人Email
xiuping_yang@junshipharma.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-朝阳区建国门外大街丙12号宝钢大厦
联系人邮编
100022
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
评价JS002皮下注射450mg Q4W在接受稳定调脂治疗（他汀±其他调脂药物）的纯合子型家族性高胆固醇血症患者中的有效性、安全性和耐受性，以及药代动力学和药效动力学、免疫原性特征。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
12岁(最小年龄)至
75岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 受试者能够理解且自愿签署书面的知情同意。
- 筛选时年龄在12-75周岁(含)的男性或女性。
- 筛选时体重≥40kg。
- 诊断为纯合子型家族性高胆固醇血症的患者
- 筛选期两次检查空腹LDL-C水平≥130 mg/dL（3.4 mmol/l）
- 筛选时空腹甘油三酯（TG）≤4.5 mmol/L（400 mg/dL）。
- 女性受试者无生育可能或同意严格避孕。
排除标准
- 有纽约心脏病协会（NYHA）定义的III-IV级心衰病史，或已知的左室射血分数<30%。
- 近3个月内有未控制的心律失常。
- 近3个月内发生过心肌梗死（MI）、不稳定性心绞痛（UA）、经皮冠状动脉介入治疗（PCI）和冠状动脉旁路移植术（CABG）或卒中。
- 近3个月内发生过深静脉血栓或肺栓塞。
- 有计划进行心脏手术或血运重建术。
- 有未控制的高血压。
- 患有1型糖尿病，或近6个月新诊断的或控制不良的2型糖尿病（HbA1c>8.0%）。
- 研究者认为不适合参加研究（如患者有药物和酒精滥用、预期不能完成研究规定的访视计划、不依从治疗方案或有精神问题。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:JS002（重组人源化抗PCSK9单克隆抗体注射液）
|
用法用量:剂型：注射剂；
规格：150mg（1mL）/支；
用药途径：皮下注射；
用药剂量：450mg（3mL）/次；
用药时程：4周/次；
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
用法用量:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗12周时LDL-C较基线变化的百分比 | 治疗12周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 血脂参数较基线变化的百分比和绝对值 | 整个研究期间 | 有效性指标 |
| 不良事件、生命体征、实验室检查的变化 | 整个研究期间 | 安全性指标 |
| JS002抗药抗体阳性的例数及比例 | 整个研究期间 | 有效性指标+安全性指标 |
| JS002的血清浓度 | 整个研究期间 | 有效性指标+安全性指标 |
| PCSK9的血清浓度 | 整个研究期间 | 有效性指标+安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 蔺洁 | 博士 | 主任医师 | 13521836273 | linjie1998@126.com | 北京市-北京市-北京市朝阳区安定路2号 首都医科大学附属北京安贞医院 | 100029 | 首都医科大学附属北京安贞医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京安贞医院 | 蔺洁 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 中南大学湘雅二医院 | 赵水平 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 广东省人民医院 | 陈纪言 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 中山大学孙逸仙纪念医院 | 王景峰 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 上海交通大学医学院附属瑞金医院 | 张瑞岩 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 北京安贞医院临床研究伦理委员会 | 修改后同意 | 2019-12-11 |
| 北京安贞医院临床研究伦理委员会 | 同意 | 2019-12-30 |
| 北京安贞医院临床研究伦理委员会 | 同意 | 2020-06-01 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 30 ；
已入组例数
国内: 31 ；
实际入组总例数
国内: 31 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2020-08-19；
第一例受试者入组日期
国内：2020-09-22；
试验终止日期
国内：2022-12-21；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
