登记号
CTR20240458
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
RPGR基因变异相关的X连锁视网膜色素变性
试验通俗题目
针对RPGR基因变异相关的X连锁视网膜色素变性受试者的基因治疗研究
试验专业题目
一项剂量递增和剂量扩展的I/II期临床研究，评价FT-002注射液视网膜下注射对RPGR基因变异相关的X连锁视网膜色素变性受试者的安全性和有效性
试验方案编号
FT002-C101
方案最近版本号
1.1
版本日期
2023-12-18
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
薛明慧
联系人座机
021-58206061
联系人手机号
13759496937
联系人Email
minghui.xue@fronteratherapeutics.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-浦东新区金科路2889弄长泰广场办公楼C座1001室
联系人邮编
201203
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它-新版
试验目的
评价FT-002对RPGR基因变异相关X连锁视网膜色素变性的男性受试者的安全性、耐受性和初步有效性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
8岁(最小年龄)至
45岁(最大年龄)
性别
男
健康受试者
无
入选标准
- 愿意并能够配合完成预定的访视、治疗和实验室检查等试验程序，并签署书面知情同意书；
- 年龄：I期剂量递增阶段，18-45岁男性（含边界值）； II期剂量扩展阶段，8-45岁男性（含边界值）
- 临床诊断XLRP，主要症状包括但不限于夜盲、视野缺损、视力下降等；
- 基因检测确认RPGR基因变异（接受既往的基因检测结果）；
排除标准
- 研究眼患有其它的视网膜病变，如其他已知遗传性视网膜营养不良基因变异导致的视网膜变性、由研究者判断影响受试者安全或影响有效性评估的黄斑前膜、黄斑裂孔、视网膜脱离或有相关既往病史、视网膜动/静脉阻塞、糖尿病性视网膜病变等；
- 研究眼患有可能导致视力丧失或影响研究结果判断的其他眼病（如严重的晶状体混浊）；
- 研究眼存在青光眼或青光眼病史；
- 研究眼入组前1个月存在活动性眼内、眼外或眼周感染（包括但不局限于结膜炎、角膜炎、巩膜炎、眼内炎）；
- 任意眼葡萄膜炎或葡萄膜炎病史；
- 研究眼入组前6个月内曾行眼部手术（3个月以上的白内障手术、双眼皮成形术、翼状胬肉切除术除外）、玻璃体切割术史、视网膜激光治疗史；
- 入组前6周内接受过全身皮质类固醇激素的长期（连续或累计≥7天）给药；
- 入组前3个月内参加过药物临床试验且洗脱期未超过5个半衰期（若试验用药物5个半衰期时间>3个月者，则为5个半衰期）（维生素和矿物质除外）；
- 已知对研究药物的成分，对研究期间使用的麻醉药、抗菌制剂或糖皮质激素过敏。
- 拒绝从签署知情同意书（ICF）至研究给药后12个月内使用有效避孕措施；
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:FT-002注射液
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| DLT在各剂量组发生情况 | 给药后28天 | 安全性指标 |
| 眼部和非眼部不良事件发生率和严重程度 | 给药后52周 | 安全性指标 |
| 研究眼主要视功能结果较基线的变化 | 给药后52周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗前后视功能变化 | 给药后52周 | 有效性指标 |
| 免疫原性反应和载体DNA脱落情况 | 给药后52周 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 睢瑞芳 | 医学博士 | 主任医师 | 13511017280 | hrfsui@163.com | 北京市-北京市-北京市东城区帅府园1号 | 100032 | 中国医学科学院北京协和医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院 | 睢瑞芳 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 修改后同意 | 2023-12-13 |
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2024-01-08 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 26 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
