登记号
CTR20253502
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
预防急性移植物抗宿主病
试验通俗题目
BPC2001预防单倍型相合造血干细胞移植后急性移植物抗宿主病的开放、单臂Ⅱb期临床研究
试验专业题目
BPC2001预防单倍型相合造血干细胞移植后急性移植物抗宿主病的开放、单臂Ⅱb期临床研究
试验方案编号
BPC2001-01
方案最近版本号
V2.0
版本日期
2025-07-01
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
施后容
联系人座机
010-57330336
联系人手机号
13052056235
联系人Email
nicoleshih@biophoenixco.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-经济技术开发区泰河路6号
联系人邮编
100176
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
主要目的：
评估在现有“北京方案”标准移植物抗宿主病（GvHD）预防的基础上加用BPC2001预防单倍型相合造血干细胞移植（haplo-SCT）后急性GvHD（aGvHD）的有效性和安全性。
次要目的：
评估在标准GvHD预防的基础上加用BPC2001预防haplo-SCT后慢性GvHD（cGvHD）的有效性。
评估接受BPC2001预防的受试者的生存情况。
评价BPC2001的药代动力学（PK）特征。
探索性目的：
评估III-Ⅳ度aGvHD的发生率。
描述在标准GvHD预防的基础上加用BPC2001对治疗aGvHD的糖皮质激素用量和感染发生率的影响。
探索BPC2001的药效动力学（PD）特征。
探索与安全性相关的潜在生物标志物。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄≥18岁且≤65岁的男性或女性。
- 在试验开始之前，受试者或其监护人够理解并自愿签署书面ICF。
- 患有下述定义的血液学恶性肿瘤并被认为是haplo-SCT的候选者：a. 形态学完全缓解的急性白血病（AML和ALL）；b. MDS、慢性粒单核细胞白血病（CMML）或骨髓增殖性肿瘤（MPN），其骨髓中原始细胞需＜10%。
- 脏器功能可耐受移植：a. 心脏功能：静息时左心室射血分数≥45%；b.肝功能：总胆红素＜1.5×正常值上限（ULN）；ALT和AST<2.5×ULN。允许已诊断为Gilbert综合征或恶性疾病累及的受试者总胆红素值＞1.5×ULN；c. 血清肌酐＜2 mg/dL或使用Cockcroft-Gault方程计算的估计肌酐清除率＞50 mL/min；Cockcroft-Gault方程：男性肌酐清除率（mL/min）=（140－年龄）×（体重，kg）/（72×血肌酐［mg/dL］），女性肌酐清除率（mL/min）=（140－年龄）×（体重，kg）/（72×血肌酐［mg/dL］）×0.85；d. 肺功能检查（PFT）：肺一氧化碳弥散量（DLCO）（经血红蛋白校正）和／或第1秒用力呼气容积（FEV1）≥50%。
- 受试者适合接受清髓性单倍型亲缘供者移植。
- 受试者适合接受首次alloHSCT
- 移植供体需符合：a. 供者年龄＞30岁；若供者年龄≤30岁，需满足供者为女性且受试者为男性；b.高分辨率分型HLA-A、-B、-C、DR和DQ至少5/10相合；c. 符合PBSC捐献的要求；d. 供者特异性抗体阴性，<2000 MFI。
- 同种异体移植物的来源：动员的PBSC移植，使用G-CSF作为动员剂；不允许使用骨髓或脐带血。
- 卡氏功能状态量表（KPS）评分≥60分。
- 适合接受抗GvHD预防治疗，包括ATG、钙调磷酸酶抑制剂［CsA或他克莫司（FK 506）］联合MTX、MMF。
- 有生育能力的女性受试者入组前血清妊娠试验必须为阴性，并且必须同意从签署ICF至试验药物末次给药后90天内使用双重屏障避孕方法。
- 男性受试者必须同意从签署ICF至试验药物末次给药后90天内采取有效的避孕措施。
排除标准
- 既往接受过任何其他器官移植。
- 计划使用入选标准以外的任何其他或替代药物预防GvHD治疗（例如，雷帕霉素、糖皮质激素、移植后用Cy）。
- 在移植前4个半衰期内或14天内（以较长者为准）接受过试验药物，或打算在完成本临床研究中的所有预定评估之前参与另一项临床研究。
- 合并其他恶性肿瘤者，除非无病生存期≥5年。已完成根治性治疗的非黑色素皮肤癌、原位癌或宫颈上皮内瘤样病变者（不考虑其无病生存期），以及患有局限于前列腺内的前列腺癌且无疾病复发或进展证据的受试者，如果已经开始接受激素治疗或是手术切除了恶性肿瘤或已行根治性放疗，则有资格参加研究。
- 有活动性CNS疾病的证据，包括已知的脑部或软脑膜疾病［仅在临床怀疑CNS受累时才需要进行脑部计算机断层扫描（CT）或核磁共振成像（MRI）扫描］。
- 合并尚未控制的活动性细菌、病毒或真菌感染者。
- 已知有人类免疫缺陷病毒（HIV）病史或HIV抗体检测阳性。
- 乙型肝炎病毒表面抗原（HBsAg）或乙型肝炎病毒核心抗体（HBcAb）阳性，且外周血乙型肝炎病毒（HBV）DNA≥检出下限；或丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性且外周HCV RNA阳性者；或梅毒TRUST试验阳性者。
- 妊娠期或哺乳期女性。
- 在试验药物首次给药前1个月内接受过大手术。注意：接受过小手术的受试者允许入组（例如，颅外部位的小活检、中心静脉导管置入、留置导尿管）。
- 研究者认为受试者患有不适合参加研究的任何其他疾病。
- 合并未受控制的自身免疫性疾病史或正在接受活性药物治疗。
- 在试验药物首次给药前4周内接种减毒活疫苗。
- 接受试验药物前6个月内有心肌梗死、不稳定型心绞痛、急性冠脉综合征、充血性心衰（纽约心脏学会分级≥III级）或临床显著性心律失常病史。
- 计划使用预防性供者淋巴细胞输注（DLI）治疗。
- 移植供者为受试者的母亲或旁系亲属。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:BPC2001注射液
|
剂型:无菌液体悬浮液
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 评估受试者末次回输干细胞后100天内II - IV度aGVHD 发生率（MAGIC 标准）。 | 治疗期间 | 有效性指标 |
| 安全性：治疗期间出现的AE、SAE、实验室检查值、生命体征指标和植入失败的发生率、性质和严重程度。 | 治疗期间 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 评估受试者末次回输干细胞后180天内的II-Ⅳ度aGvHD发生率（MAGIC标准） | 治疗期间+随访期间 | 有效性指标 |
| 第180天和第1年的全部和中重度cGvHD发生率［2014年美国国立卫生院（NIH）标准］ | 随访期间 | 有效性指标 |
| 第100天、第180天和第1年的非复发死亡率（NRM） | 随访期间 | 有效性指标+安全性指标 |
| 第180天和第1年的无疾病生存期（DFS） | 随访期间 | 有效性指标+安全性指标 |
| 180天和1年时的无GvHD复发生存期（GRFS） | 随访期间 | 有效性指标+安全性指标 |
| 180天和1年时的总生存期（OS） | 随访期间 | 有效性指标+安全性指标 |
| 计算血样中的总药物和游离药物（如可行）的 PK 参数，包括但不限于：单次给药后的Cmax、Tmax、AUC0-t，AUC0-inf、t1/2、CL、Vd | 治疗期间 | 有效性指标 |
| 多次给药后的Cmax、Tmax、AUC0-t、AUC0-inf、t1/2、谷浓度（Ctrough）、稳态清除率（CLss）、Vss、蓄积因子ARCmax和ARAUC。 | 治疗期间 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 莫晓冬 | 医学博士 | 主任医师 | 13810096698 | mxd453@163.com | 北京市-北京市-西直门南大街11号 | 100035 | 北京大学人民医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 北京大学人民医院 | 莫晓冬 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 北京大学人民医院伦理审查委员会 | 同意 | 2025-07-15 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 50 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
