登记号
CTR20240223
相关登记号
CTR20232816
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
阵发性睡眠性血红蛋白尿
试验通俗题目
评价HRS-5965片/胶囊治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿患者的长期安全性和有效性的多中心、开放研究
试验专业题目
评价HRS-5965片/胶囊治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿患者的长期安全性和有效性的多中心、开放研究
试验方案编号
HRS-5965-203
方案最近版本号
2.0
版本日期
2024-10-23
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
祁晟
联系人座机
0518-82342973
联系人手机号
联系人Email
sheng.qi@hengrui.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-浦东新区张江海科路1288号
联系人邮编
200100
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
评价HRS-5965治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者的长期安全性、耐受性、有效性
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 既往研究中接受且完成HRS-5965研究治疗，经研究者判断有治疗获益并可能会从HRS-5965的持续治疗中获益者和接受依库珠单抗治疗的对照受试者；
- 已按照既往方案要求接种脑膜炎奈瑟菌和肺炎链球菌疫苗，并经研究者判断在有效时间范围内；
- 有生育能力的女性受试者或伴侣为有生育能力的女性的男性受试者，须同意从签署知情同意书至末次给药后30日内（既往项目依库珠单抗组受试者，应在HRS-5965末次用药后30日或依库珠单抗末次用药后5个月[以后达到者为准]）与伴侣一起采用高效避孕措施，且无生育计划及不捐献精子/卵子；
- 理解研究程序和方法，自愿参加本试验，并书面签署知情同意书者。
排除标准
- 已知或疑似遗传性或后天补体缺乏；
- 目前活跃的原发性或继发性免疫缺陷；
- 有骨髓/造血干细胞或实体器官移植史（如心、肺、肾、肝）；
- 既往5年内诊断恶性肿瘤（根治性切除的皮肤基底细胞癌或原位宫颈癌除外）；
- 有荚膜细菌（如脑膜炎球菌、肺炎球菌等）感染史；
- 有严重的并发疾病，如严重肾病（如透析）、晚期心脏病（NYHA IV级）、严重肺动脉高压（WHO IV级）或不稳定血栓事件，经研究者判断不适合参加研究者；
- 任何经研究者判断可能影响患者参与研究的医疗状况、有可能存在的其他原因的慢性贫血等其他经研究者判断不适合参与研究的情况；
- 怀疑对研究药物或研究药物中的任何成分过敏者；
- 筛选时妊娠试验阳性以及正在哺乳的女性。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:HRS-5965片
|
剂型:片剂
|
|
中文通用名:HRS-5965胶囊
|
剂型:胶囊剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 研究期间不良事件的发生率及严重程度 | 给药第1天~研究结束 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 研究治疗期间在没有红细胞输注的情况下，每半年评估血红蛋白水平≥12 g/dL的受试者比例 | 给药后每半年评估一次，至研究结束 | 有效性指标 |
| 研究治疗期间每半年评估无输血的受试者比例 | 给药后每半年评估一次，至研究结束 | 有效性指标 |
| 研究治疗期间每半年评估突破性溶血的发生率。 | 给药后每半年评估一次，至研究结束 | 有效性指标+安全性指标 |
| 研究治疗期间每半年评估发生重大血管不良事件的受试者比例 | 给药后每半年评估一次，至研究结束 | 有效性指标+安全性指标 |
| 血浆HRS-5965的浓度 | 给药第12周~治疗结束 | 有效性指标 |
| 补体旁路途径（AP）活性各时间点较基线的变化 | 给药第12周~治疗结束 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 张凤奎 | 医学博士 | 主任医师 | 022-23909233 | fkzhang@ihcams.ac.cn | 天津市-天津市-和平区南京路288号 | 300041 | 中国医学科学院血液病医院 |
| 韩冰 | 医学博士 | 主任医师 | 13601059938 | hanbing_li@sina.com.cn | 北京市-北京市-东城区王府井帅府园1号 | 100005 | 中国医学科学院北京协和医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院 | 张凤奎 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 中国医学科学院北京协和医院 | 韩冰 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 天津医科大学总医院 | 付蓉 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 郑州大学第一附属医院 | 李英梅 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 中南大学湘雅医院 | 徐雅靖、聂玲 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 广州市第一人民医院 | 王顺清 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 华中科技大学同济医学院附属协和医院 | 夏凌辉 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 哈尔滨医科大学附属第一医院 | 范圣瑾 | 中国 | 黑龙江省 | 哈尔滨市 |
| 吉林大学第一医院 | 高素君 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| 四川大学华西医院 | 何川 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 河南省肿瘤医院 | 周虎 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 南通大学附属医院 | 林赠华 | 中国 | 江苏省 | 南通市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会 | 同意 | 2023-12-29 |
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2024-01-03 |
| 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)伦理审查委员会 | 同意 | 2024-12-04 |
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2024-12-05 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 120 ；
已入组例数
国内: 24 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2024-02-06；
第一例受试者入组日期
国内：2024-02-06；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
