登记号
CTR20250745
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）
试验通俗题目
评价静注人免疫球蛋白（pH4）治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）的有效性和安全性的随机、双盲、多中心Ⅲ期临床研究
试验专业题目
评价静注人免疫球蛋白（pH4）治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）的有效性和安全性的随机、双盲、多中心Ⅲ期临床试验
试验方案编号
RS-IVIG-02
方案最近版本号
Ver1.1
版本日期
2024-12-20
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
苗松
联系人座机
028-60664586
联系人手机号
13981865893
联系人Email
coolms@163.com
联系人邮政地址
四川省-成都市-双流区菁园路280号
联系人邮编
610213
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
主要目的：评价静注人免疫球蛋白（pH4）采用2.0g/kg负荷剂量后，在维持剂量为1.0g/kg时治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）的有效性。
次要目的：1、评价静注人免疫球蛋白（pH4）采用2.0g/kg负荷剂量后，在维持剂量在2.0g/kg时治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）的有效性。2、观察和评价静注人免疫球蛋白（pH4）治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）的安全性。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
70岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 签署知情同意书时，18岁≤年龄≤70岁的患者，男女不限；
- 根据欧洲神经学会联合会/外周神经学会（EFNS/PNS，2021）的标准，诊断为CIDP的患者（不包含possible CIDP），且CIDP诊断结果将在筛选期间由经医学评定小组裁定；
- 入组前（基线）疾病处于活动期（进行性发作或复发），且INCAT评分在≥2分（若INCAT评分为2分时， 2分需来自下肢）；
- 满足以下任一治疗条件： 1）既往未接受过治疗（初治）的患者； 2)既往接受过IVIG和/或糖皮质激素治疗，但在筛选前已停用（至IVIG#1首次用药前，IVIG须停用≥12周/糖皮质激素须停用≥3周）的患者； 3)筛选前3周内正在使用≤10mg/天泼尼松或其它等效剂量糖皮质激素治疗的患者，可以维持当前剂量、减量或停用； 4）筛选时正在接受糖皮质激素（泼尼松＞10mg/天，其他激素可进行换算）治疗，但愿意在筛选期间停药且恶化（即校正的INCAT评分增加≥1分）的患者；或在筛选期间减量至≤10mg/天（糖皮质激素剂量以泼尼松计算或等效剂量的其他质类固醇激素）并维持该剂量治疗≥3周且恶化（即校正的INCAT评分增加≥1分）的患者。
- 能够理解本临床试验的程序和方法并有意愿按计划完成试验，经过充分的知情同意，患者自愿参加并由患者本人签署知情同意书。
排除标准
- 已知对人类免疫球蛋白或其他血浆蛋白和/或血液制品的过敏，对本试验用药品的辅料成份过敏，包括有激素过敏史者；
- 既往经静注人免疫球蛋白治疗后无应答者；
- 有抗IgA抗体的选择性IgA缺乏者；
- 体重指数≥40kg/m2；
- 纯感觉型CIDP；
- 其他任何病因导致的多发性神经病，如： 1)遗传性脱髓鞘神经病，如遗传性感觉-运动神经病（HSMN）、遗传性感觉和自主神经病（HSANs）等； 2)继发于感染、疾病或系统性疾病的神经病，如白喉、系统性红斑狼疮（SLE）、POEMS（多发性神经病、器官巨大症、内分泌病、单克隆蛋白和皮肤病变）综合征、糖尿病性神经病、腰骶桡神经丛神经病等； 3)抗髓鞘相关糖蛋白免疫球蛋白M（IgM）抗体意义不明的单克隆丙种球蛋白病； 4)多灶性运动神经病（MMN）； 5)药物或毒素诱发性神经病。 注：如果受试者同时被诊断有CIDP和其他原因的多发性神经病（例如，轻度、稳定的糖尿病多发性神经病），且CIDP被证实为主要诊断，则不一定要排除该受试者，具体应由研究者确定。
- 筛选前1年内有脑卒中病史且目前需要治疗的患者（脑出血、脑血栓、脑梗死），或有深静脉血栓、肺栓塞或已明确有血栓形成风险的症状和体征，研究者判断不宜入组者；
- 有严重的心脏疾病，如不稳定心绞痛、充血性心力衰竭（纽约心脏病协会NYHA功能分级≥Ⅲ级）、或严重心律失常等；
- 有无法控制的高血压（收缩压≥160 mmHg或舒张压≥100mmHg）；
- 血红蛋白＜80g/L、或中性粒细胞计数＜1.0×109/L、或血小板计数＜75×109/L；或其他严重血液系统疾病，例如血液肿瘤、溶血性贫血等；
- 有严重的肝脏疾病或病史，或筛选时肝功能检查异常（ALT和/或AST＞正常值上限的3倍；和/或总胆红素＞正常值上限的1.5倍）者；
- 有严重的肾脏疾病或病史，或筛选时肾功能检查异常（血清肌酐＞正常值上限的1.5倍，或肌酐清除率＜60mL/min）者；
- HBsAg抗原阳性（或核酸检测）或HCV抗体（或核酸检测）阳性或HIV抗体（或核酸检测）阳性或梅毒螺旋体抗体阳性患者；
- 筛选前4周内进行了外科大手术（如矫形手术、腹部手术），或计划在试验期间接受手术者；
- IVIG#1首次给药前4周内入选过其他临床试验（包括药物或医疗器械）者；
- IVIG#1首次给药前12周内接受过IVIG、血浆置换、含免疫球蛋白的任何其他血液制品或血液衍生物治疗，或FcRn拮抗剂（如艾加莫德α注射液）治疗者；
- IVIG#1首次给药前6个月内使用过利妥昔单抗、阿仑单抗、干扰素、肿瘤坏死因子-α抑制剂、芬戈莫德、环磷酰胺、甲氨蝶呤、硫唑嘌呤、来氟米特、麦考酚酯、环孢素或他克莫司等任何其他免疫调节或免疫抑制药物者；
- 有吸毒史、药物滥用或酗酒的患者；
- 有精神疾病或有明显的精神障碍者，或其它原因导致的无行为能力或无认知能力者；
- 有恶性肿瘤病史患者，除非认为在IVIG＃1首次用药前≥3年通过充分治疗治愈且无复发证据。以下恶性肿瘤患者可随时入组：经充分治疗的基底细胞或鳞状细胞皮肤癌、 宫颈原位癌、 乳腺原位癌、或无需治疗的前列腺癌；
- 妊娠及哺乳期女性（目前正在哺乳或目前虽然没有人工哺乳但分娩后不满1年），或整个试验期间不愿采取有效物理避孕措施者（如避孕套、隔膜、宫内节育器等）者，包括计划在末次给药后3个月内有生育计划或捐精者；
- 存在具有临床显著意义的疾病或其它严重疾病等，研究者认为不适合参与临床试验的患者（如患者无法从临床试验中获益）；
- 研究者认为受试者依从性差，预期完成疗程和随访的可能性较低者。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:静注人免疫球蛋白（pH4）
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:氯化钠注射液（0.9%）
|
剂型:注射剂
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 维持剂量为1.0g/kg组，IVIG#1首次用药后24周时，应答者的比例（应答率） | IVIG#1首次用药后24周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 维持剂量为2.0g/kg组，IVIG#1首次用药后24周时应答者的比例（应答率） | IVIG#1首次用药后24周 | 有效性指标 |
| 治疗期间，两组IVIG#1首次用药后12周时应答者的比例（应答率） | IVIG#1首次用药后12周 | 有效性指标 |
| 治疗期间，两组不同时间点 INCAT评分（包括校正的INCAT评分）、I-RODS评分和双手握力较基线的平均变化 | IVIG#1首次用药后24周内 | 有效性指标 |
| 治疗后的第12周和24周时，两组MRC评分较基线的平均变化 | IVIG#1首次用药后12周和24周 | 有效性指标 |
| 治疗期间，两组校正后的INCAT评分较基线首次降低≥1分的时间 | IVIG#1首次用药后24周内 | 有效性指标 |
| 治疗期间，两组校正后的INCAT评分较基线首次增加≥1分的时间 | IVIG#1首次用药后24周内 | 有效性指标 |
| 治疗期间，两组I-RODS评分较基线改善（增加≥4分）的时间 | IVIG#1首次用药后24周内 | 有效性指标 |
| 治疗期间，两组握力（优势手或患侧手）较基线改善（增加≥8kPa）的时间 | IVIG#1首次用药后24周内 | 有效性指标 |
| 治疗期间，两组应答者复发的时间 | IVIG#1首次用药后24周内 | 有效性指标 |
| 治疗后24周时，两组应答者复发的比例 | IVIG#1首次用药后24周 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 郝峻巍 | 医学博士 | 主任医师 | 010-83198650 | haojunwei@vip.163.com | 北京市-北京市-北京市西城区长椿街 45 号 | 100053 | 首都医科大学宣武医院 |
| 笪宇威 | 医学博士 | 主任医师 | 18811182130 | dsfan2010@aliyun.com | 北京市-北京市-北京市西城区长椿街 45 号 | 100053 | 首都医科大学宣武医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 首都医科大学宣武医院 | 郝峻巍 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 首都医科大学宣武医院 | 笪宇威 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 北京大学第三医院 | 樊东升 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 中国人民解放军总医院 | 吴士文 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 中国医学科学院北京协和医院 | 刘明生 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 天津市人民医院 | 张美云 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 赤峰市医院 | 张亚丽 | 中国 | 内蒙古自治区 | 赤峰市 |
| 吉林大学第一医院 | 于雪凡 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| 山西医科大学第一医院 | 郭军红 | 中国 | 山西省 | 太原市 |
| 河北医科大学第一医院 | 解冰川 | 中国 | 河北省 | 石家庄市 |
| 河北医科大学第二医院 | 宋学琴 | 中国 | 河北省 | 石家庄市 |
| 浙江省人民医院 | 王奕琪 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 衢州市人民医院 | 杨铭 | 中国 | 浙江省 | 衢州市 |
| 苏州大学附属第二医院 | 刘春风 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| 广东省人民医院 | 张玉虎 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 南方医科大学南方医院 | 蒋海山 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 南昌大学第一附属医院 | 洪道俊 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 福建医科大学附属协和医院 | 邹漳钰 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 皖南医学院弋矶山医院 | 周志明 | 中国 | 安徽省 | 芜湖市 |
| 中国科学技术大学附属第一医院 | 胡伟 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 中南大学湘雅医院 | 杨欢 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 李志军 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 山东大学齐鲁医院 | 王勤周 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 烟台毓璜顶医院 | 梁志刚 | 中国 | 山东省 | 烟台市 |
| 日照市人民医院 | 董丽华 | 中国 | 山东省 | 日照市 |
| 济宁市第一人民医院 | 闫中瑞 | 中国 | 山东省 | 济宁市 |
| 南京市第一医院 | 时建铨 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 贵州医科大学附属医院 | 吴珊 | 中国 | 贵州省 | 贵阳市 |
| 昆明医科大学第一附属医院 | 韩雁冰 | 中国 | 云南省 | 昆明市 |
| 云南省第一人民医院 | 符浩 | 中国 | 云南省 | 昆明市 |
| 四川大学华西医院 | 周红雨 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 重庆医科大学附属第一医院 | 肖飞 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 空军军医大学第二附属医院 | 常婷 | 中国 | 陕西省 | 西安市 |
| 西安高新医院 | 李尊波 | 中国 | 陕西省 | 西安市 |
| 温州医科大学附属第一医院 | 厉向 | 中国 | 浙江省 | 温州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 首都医科大学宣武医院伦理委员会 | 修改后同意 | 2025-01-23 |
| 首都医科大学宣武医院伦理委员会 | 同意 | 2025-02-10 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 141 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
