登记号
CTR20232648
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
血友病B
试验通俗题目
针对血友病B受试者（内源性FIX活性≤2%）的基因治疗研究
试验专业题目
一项多中心、开放、剂量递增和剂量扩展的I/II期临床研究，评估单次静脉输注FT-004对血友病B受试者（内源性FIX活性≤2%）的安全性和有效性
试验方案编号
FT004-C101
方案最近版本号
1.0
版本日期
2023-03-30
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
薛明慧
联系人座机
021-58206061
联系人手机号
13759496937
联系人Email
minghui.xue@fronteratherapeutics.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-上海市浦东新区金科路2889弄长泰广场办公楼C座1001室
联系人邮编
201203
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
其它-新版
试验目的
评估受试者一次性 静脉输注 FT-004后 52内的安全性和耐受性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男
健康受试者
无
入选标准
- 能够理解并签署知情同意书（informed consent form，ICF）；
- 签署知情同意书时年龄≥18岁，男性；
- 明确诊断血友病B，内源性FIX活性水平≤2 IU/dL（≤2%，各中心采用一步法检测试剂盒，One stage assay，OSA）；
- 依从性良好，受试者自愿接受基因治疗药物临床试验，并能定期长期随访。
排除标准
- 受试者拒绝从签署 ICF至 FT-004给药后 52周内使用避孕措施；
- 正在接受乙型或丙型肝炎的抗病毒治疗；
- 实验室检查提示甲胎蛋白升高，经研究者判断异常有临床意义；
- 患有临床重大疾病或研究者认为使受试者不适合参加研究的任何其他未明确诊断的疾病；
- 酒精或者药物成瘾，或研究期间不能戒酒者；
- 无法或不愿遵守临床方案中所述的随访和研究评估时间表。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:FT-004注射液
|
剂型:注射剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| DLT在各剂量组的发生情况 | 给药后6周 | 安全性指标 |
| 不良事件发生率和严重程度 | 给药后52周内 | 安全性指标 |
| 特别关注不良事件的发生率和严重程度 | 给药后52周内 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 源自 FT-004的 FIX活性水平 | 给药后52周内 | 有效性指标 |
| 免疫原性反应和载体DNA脱落情况 | 给药后52周内 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 吴德沛 | 医学博士 | 主任医师 | 0512-65223637 | drwudepei@163.com | 江苏省-苏州市-江苏省苏州市姑苏区平海路899号 | 215006 | 苏州大学附属第一医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 苏州大学附属第一医院 | 吴德沛 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 苏州大学附属第一医院医学伦理委员会 | 同意 | 2023-06-30 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 23 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
