登记号
CTR20191077
相关登记号
CTR20180084,CTR20160563
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
内源性库欣综合征
试验通俗题目
开放性多中心承接研究评价LCI699继续治疗的长期安全性
试验专业题目
一项开放标签、多中心承接研究，在完成了一项由诺华申办的osilodrostat研究后评价osilodrostat继续治疗的长期安全性
试验方案编号
CLCI699C2X01B; V00
方案最近版本号
V02
版本日期
2020-05-06
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
欧婷婷
联系人座机
010-59117840
联系人手机号
17723341419
联系人Email
tingting.ou2@iqvia.com
联系人邮政地址
四川省-成都市-锦江区人民东路6号SAC 中心 45楼G18
联系人邮编
610017
临床试验信息
试验分类
安全性
试验分期
II期
试验目的
主要目的：评价osilodrostat治疗的长期安全性，即不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）。
次要目的：研究者评估的临床获益。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国际多中心试验
设计类型
单臂试验
年龄
无岁(最小年龄)至
无岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 患者目前正在参加一项由诺华申办的全球研究，接受osilodrostat 治疗任何类型的内源性CS，并且已符合母研究中的所有要求。
- 研究者确定患者目前正在从 osilodrostat 治疗中获益。
- 根据研究者的评估，患者符合母研究的研究方案要求
- 愿意并且能够遵守访视安排和治疗计划。
- 在入组承接研究前先获得书面知情同意，然后再评估受试者参与研究的适用性。如果不能以书面形式表达同意，则必须正式记录并见证同意过程，最好是通过一名独立的可信任见证人见证。
排除标准
- 患者在一项由诺华申办的母研究中已永久停止osilodrostat 研究治疗。
- 患者正在接受针对任何类型内源性 CS 的未获批或实验性osilodrostat 联合治疗。
- 妊娠或哺乳（哺乳期）妇女，其中妊娠定义为女性受孕后直至妊娠期终止的状态，这通过hCG 的实验室评估结果为阳性来确认。
- 具有生育能力的女性（定义为在生理学上能够怀孕的所有女性），除非她们在给药期间以及停药后1 周研究期间使用高效避孕方法。高效避孕方法包括： ？ 完全禁欲（如果这符合受试者的首选和常规生活方式）。周期性禁欲（例如日历法、排卵期法、症状体温法、排卵后方法）和体外排精并不是可接受的避孕方法 ？ 女性绝育（接受过双侧卵巢切除术联合或不联合子宫切除术）、子宫全切术或输卵管结扎（在接受研究治疗前至少6 周）。如果仅接受了卵巢切除术，则须通过随访激素水平评估确认过该女性的生殖状态后才可接受 ？ 男性绝育（基线前至少 6 个月）。输精管切除的男性伴侣应为该受试者的唯一伴侣 ？ 使用口服（雌激素和孕酮）、注射式或植入式激素避孕法，或植入宫内节育器 (IUD) 或宫内节育系统(IUS) 或效果相当的其他类型激素避孕法（失败率小于1%），例如激素阴道环或透皮激素避孕贴。 如果使用口服避孕药，则女性应在接受研究治疗前至少3 个月内稳定服用同一种避孕药，并且必须与一种屏障法（男用避孕套）结合使用。 如果女性已自然（自发）闭经12 个月且伴有适当的临床特征（即适龄、有血管舒缩症状史）或至少在6 周前接受了双侧卵巢切除术（联合或不联合子宫切除术）或子宫全切术或输卵管结扎，则认为其已绝经且无生育能力。如果仅接受了卵巢切除术，则须通过随访激素水平评估确认过该女性的生殖状态后，才可认为没有生育能力。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:LCI699
|
用法用量:片剂：1 mg；口服，每日二次， 起始剂量与母研究末次访视时的剂量相同， 最大剂量不得超过30mg 每日二次；连续用药。
|
|
中文通用名:LCI699
|
用法用量:片剂：5 mg；口服，每日二次， 起始剂量与母研究末次访视时的剂量相同， 最大剂量不得超过30mg 每日二次；连续用药。
|
|
中文通用名:LCI699
|
用法用量:片剂：10 mg；口服，每日二次， 起始剂量与母研究末次访视时的剂量相同， 最大剂量不得超过30mg 每日二次；连续用药。
|
|
中文通用名:LCI699
|
剂型:片剂
|
|
中文通用名:LCI699
|
剂型:片剂
|
|
中文通用名:LCI699
|
剂型:片剂
|
|
中文通用名:LCI699
|
剂型:片剂
|
|
中文通用名:LCI699
|
剂型:片剂
|
|
中文通用名:LCI699
|
剂型:片剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
|
用法用量:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 整个研究期间AE/SAE的频率和严重程度，每季度访视 | 每三个月 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 每个季度访视，要求研究者确认患者是继续有临床获益，可以继续接受研究治疗。 | 每三个月 | 有效性指标 |
| 相关安全性评估的频率、严重程度和总结。安全性评估包括实验室评估、生命体征（血压和体重）、ECG和垂体MRI。 | 每三个月 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 余叶蓉 | 医学硕士 | 主任医师 | 18980601304 | yerongyu@scu.edu.cn | 四川省-成都市-武侯区国学巷37号 | 610041 | 四川大学华西医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 四川大学华西医院 | 余叶蓉 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 中山大学附属第一医院 | 廖志红 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 北京协和医院 | 卢琳 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| Oregon Health and Science University | Maria Fleseriu | United States | 俄勒冈州 | 波特兰市 |
| 北京大学第一医院 | 郭晓蕙 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| Fundacion Sanatorio Guemes | Karina Miragaya | ARGENTINA | CABA | CABA |
| Univ.Klinik f. Innere Med. III | Greisa Vila | AUSTRIA | Vienna | Vienna |
| UZ Leuven | Dr. Marie Bex | BELGIUM | Leuven | Leuven |
| HUCFF UFRJ | Moniga Gadelha | BRAZIL | Rio de Janeiro | Rio de Janeiro |
| NPDM UFC | Ana Rosa Quidute | BRAZIL | Fortaleza | Fortaleza |
| IAMSPE | Evandro Portes | BRAZIL | Sao Paulo | Sao Paulo |
| HCFMUSP | Marcello Bronstein | BRAZIL | Sao Paulo | Sao Paulo |
| USHATE Acad. Ivan Penchev EAD | Prof. Sabina Zaharieva; MD | BULGARIA | Sofia | Sofia |
| University of Alberta Hospital | Dr Constance Chik | CANADA | CANADA | Edmonton |
| CHUS Hospital Fleurimont | Dr. Ghislaine Houde | CANADA | Sherbrooke | Sherbrooke |
| CRCHUM | Dr. Andre Lacroix | CANADA | Montreal | Montreal |
| QEII Health Sciences Centre | Dr. Ali Imran | CANADA | Halifax | Halifax |
| Clinica Los Yoses | Chih Hao Chen Ku | COSTA RICA | Alajuela | Alajuela |
| CHU -Hospital du Haut Leve | Pr Antoine Tabarin | FRANCE | Pessac | Pessac |
| CHU Bicetre | Pr Jacques Young | FRANCE | Le Kremlin Bicetre | Le Kremlin Bicetre |
| Hopital Cochin | Pr Jerome Bertherat | FRANCE | Paris | Paris |
| CHRU Lille-Hopi Claude Hurriez | Pr Marie-Christine Vantyghem | FRANCE | Lille Cedex | Lille Cedex |
| Uni. Muenchen LMU | Dr. Jochen Schopohl | GERMANY | Muenchen | Muenchen |
| Uni Erlangen Nuernberg | Marianne Pavel | GERMANY | Erlangen | Erlangen |
| AIIMS | Dr. Viveka Jyotsna | INDIA | New Delhi | New Delhi |
| AOU Policlinico Federico II | Rosario Pivonello | ITALY | Napoli | Napoli |
| AOU Ospedali Riuniti | Giorgio Arnaldi | ITALY | Ancona | Ancona |
| A O di Padova Universitaria | Carla Scaroni | ITALY | Padova | Padova |
| Pres. Ospedaliero di Cisanello | Fausto Bogazzi | ITALY | Pisa | Pisa |
| Nagoya Medical Center | Noriyuki Suzaki | JAPAN | Nagoya | Nagoya |
| Hyogo College of Medicine HP | Hidenori Koyama | JAPAN | Hyogo | Hyogo |
| Yonsei Univ Health System YUCM | Eunjig Lee | KOREA (THE REPUBLIC OF) | Seoul | Seoul |
| Seoul National Univ Hospital | Junghee Kim | KOREA (THE REPUBLIC OF) | Seoul | Seoul |
| Erasmus Medical Center | Dr. Feelders | NETHERLANDS | Rotterdam | Rotterdam |
| Szpital Uniwersytecki | Aleksandra Gilis-Januszewska | POLAND | Krakow | Krakow |
| Mazowiecki Szpital Brodnowski | Przemyslaw Witek | POLAND | Warszawa | Warszawa |
| Endocrinology Research Center | Zhanna Belaya | RUSSIAN FEDERATION | Moscow | Moscow |
| Hospital La Fe | Dr. Rosa Camara | SPAIN | Valencia | Valencia |
| Hospital Gregorio Maranon | Dr. Rogelio Garcia Centeno | SPAIN | Madrid | Madrid |
| Hospital Uni. Virgen del Rocio | Dr. Alfonso Soto Moreno | SPAIN | Sevilla | Sevilla |
| Hospital Juan Canalejo | Dr. Fernando Cordido | SPAIN | A Coruna | A Coruna |
| Songklanagarind Hospital | Dr.Rattana Leelawattana | THAILAND | Songkla | Songkla |
| King Chulalongkorn Mem Hosp | Dr.Thiti Snabboon | THAILAND | Bangkok | Bangkok |
| Siriraj Hospital | Dr. Apiradee Sriwijitakamol | THAILAND | Bangkok | Bangkok |
| Istanbul Uni. Cerrahpasa | Prof. Dr. Pinar Kadioglu | TURKEY | Istanbul | Istanbul |
| Kocaeli Un. Medical Faculty | Prof. Dr. Zeynep Canturk | TURKEY | Kocaeli | Kocaeli |
| Marmara Tra. And Res. Hos. | Prof. Dr. Dilek Gogas Yavuz | TURKEY | Istanbul | Istanbul |
| Medical College of Wisconsin | James Findling | UNITED STATES OF AMERICA | Milwaukee | Milwaukee |
| Northwestern University | Dr. Huang | UNITED STATES OF AMERICA | Chicago | Chicago |
| Columbia Unveristy | Dr. Freda | UNITED STATES OF AMERICA | New York | New York |
| Winship Cancer Center | Adriana Ioachimescu | UNITED STATES OF AMERICA | Atlanta | Atlanta |
| University of Colorado | Janice Kerr | UNITED STATES OF AMERICA | Aurora | Aurora |
| MSKCC | Dr. Geer | UNITED STATES OF AMERICA | New York | New York |
| University of Michigan | Dr. Richard J Auchus | UNITED STATES OF AMERICA | Ann Arbor | Ann Arbor |
| Pennsylvania School of Med | Peter Snyder | UNITED STATES OF AMERICA | Philadelphia | Philadelphia |
| Cleveland Clinic | Laurence Kennedy | UNITED STATES OF AMERICA | Cleveland | Cleveland |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 四川大学华西医院临床试验伦理委员会 | 修改后同意 | 2019-01-25 |
| 四川大学华西医院临床试验伦理委员会 | 同意 | 2019-03-25 |
| 四川大学华西医院临床试验伦理委员会 | 同意 | 2020-02-06 |
| 四川大学华西医院临床试验伦理审查委员会 | 同意 | 2020-12-24 |
| 四川大学华西医院临床试验伦理审查委员会 | 同意 | 2021-10-19 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募完成
目标入组人数
国内: 15 ；
国际: 180 ；
已入组例数
国内: 10 ；
国际: 127 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2019-08-21；
国际：2018-10-05；
第一例受试者入组日期
国内：2019-08-21；
国际：2018-10-05；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
