登记号
CTR20253326
相关登记号
CTR20200929,CTR20202518
曾用名
药物类型
中药/天然药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
肌萎缩侧索硬化症
试验通俗题目
评价藿苓生肌颗粒治疗肌萎缩侧索硬化症（脾气不足，肾阳亏虚证）有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照临床试验。
试验专业题目
评价藿苓生肌颗粒治疗肌萎缩侧索硬化症（脾气不足，肾阳亏虚证）有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照临床试验。
试验方案编号
HLSJ-2024-01
方案最近版本号
V1.1
版本日期
2025-08-01
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
臧赢君
联系人座机
021-56770026
联系人手机号
18801611432
联系人Email
zangyingjun@sphchina.com
联系人邮政地址
上海市-上海市-浦东新区张江路88号R02栋5层
联系人邮编
201203
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
与安慰剂对照，以治疗48周时ALSFRS-R评分值较基线的变化为主要估计目标，进一步确证藿苓生肌颗粒治疗肌萎缩侧索硬化症（脾气不足，肾阳亏虚证）的有效性和安全性。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
65岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- （1）符合肌萎缩侧索硬化症（ALS）西医诊断标准（临床确诊ALS、临床很可能患ALS或临床很可能患ALS－实验室支持）
- （2）改良肌萎缩侧索硬化功能量表评分（ALSFRS-R）每项均≥2分（其中呼吸困难、端坐呼吸和呼吸功能不全三项须均为4分）
- （3）用力肺活量占预计值百分比（FVC%）≥70%
- （4）病程在3年或以内（从第一次出现ALS任何症状算起）
- （5）疾病进展率【ΔFS=（48分-筛选时ALSFRS-R总分）/病程（月）】>0.3分/月
- （6）入组前30天内应稳定使用利鲁唑和/或依达拉奉
- （7）中医辨证为脾气不足，肾阳亏虚证
- （8）年龄18~65周岁（包括18及65周岁），性别不限
- （9）自愿参加本项临床试验，知情同意并签署书面知情同意书
排除标准
- （1）诊断为家族性或遗传性ALS
- （2）已行胃造瘘术，或存在吞咽困难不能保证饮食和药物摄入
- （3）合并其它与ALS症状相似，或影响药物有效性评价的神经系统疾病等，如脊髓型颈椎病、腰椎病、痴呆、重症肌无力、帕金森症、脊髓空洞症、脊髓和脑干肿瘤、平山病、多灶性运动神经病、多发性硬化、格林巴利综合征等
- （4）伴有其他严重肺部疾病（如COPD急性加重等），或者所需治疗可能会对呼吸功能评估有影响
- （5）入组前半年内有脊柱手术史
- （6）天门冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）>正常参考值上限的1.5倍，或血肌酐（Scr）>正常参考值上限（如经研究者判断为饮食等所致转氨酶一过性升高，允许在筛选期内进行一次复查）
- （7）合并糖尿病且血糖控制不佳（糖化血红蛋白（HbA1c）≥8%）
- （8）伴有其他严重神经系统、心脏、消化系统、造血系统或内分泌系统等原发性疾病，或精神病
- （9）怀疑或确有酒精、药物滥用史
- （10）妊娠期妇女或哺乳期妇女，生育年龄的受试者（包括有异性性行为的男性受试者及其有生育潜能的女性伴侣）从开始筛选到停药后3个月内有妊娠计划或不愿采取有效避孕措施
- （11）已知或怀疑对试验用药品或试验用药品成分过敏
- （12）筛选前3个月内参加过其他干预性临床试验且使用试验干预治疗
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:藿苓生肌颗粒
|
剂型:颗粒剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:藿苓生肌颗粒安慰剂
|
剂型:颗粒剂
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗48周时ALSFRS-R评分值较基线的变化 | 48周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| （1）治疗后终点事件（死亡；气管切开；持续呼吸机依赖）发生率和发生时间； | 48周 | 有效性指标 |
| （2）治疗后功能和生存综合评估（CAFS） | 48周 | 有效性指标 |
| （3）治疗12周、治疗24周、治疗36周时ALSFRS-R评分值较基线的变化 | 12周、24周、36周 | 有效性指标 |
| （4）治疗12周、治疗24周、治疗36周、治疗48周时ROADS标准总分值较基线的变化 | 12周、24周、36周、48周 | 有效性指标 |
| （5）治疗36周、治疗48周时血浆神经丝轻链（NfL）较基线的变化值/变化率 | 36周、48周 | 有效性指标 |
| （6）治疗12周、治疗24周、治疗36周、治疗48周时FVC%较基线的变化 | 12周、24周、36周、48周 | 有效性指标 |
| （7）治疗12周、治疗24周、治疗36周、治疗48周时中医证候总分值、主症总分值、次症总分值、各单项症状评分值较基线的变化 | 12周、24周、36周、48周 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 樊东升 | 医学博士 | 主任医师 | 010-82265032 | dsfan@sina.com | 北京市-北京市-海淀区花园北路49号 | 100083 | 北京大学第三医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 北京大学第三医院 | 樊东升 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 福建医科大学附属协和医院 | 邹漳钰 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 广东省中医院 | 杜宝新 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 河北医科大学第二医院 | 刘亚玲 | 中国 | 河北省 | 石家庄市 |
| 河南省人民医院 | 马明明 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 张旻 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 江苏省人民医院 | 牛琦 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 兰州大学第二医院 | 蔡宏斌 | 中国 | 甘肃省 | 兰州市 |
| 南昌大学第一附属医院 | 洪道俊 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 南方医科大学南方医院 | 蒋海山 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 四川大学华西医院 | 商慧芳 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 山东省立医院 | 杜怡峰 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 上海中医药大学附属曙光医院 | 朱旭莹 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 苏州大学附属第二医院 | 刘春风 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| 西安交通大学第一附属医院 | 党静霞 | 中国 | 陕西省 | 西安市 |
| 中国医科大学附属盛京医院 | 冯娟 | 中国 | 辽宁省 | 沈阳市 |
| 浙江大学医学院附属第二医院 | 吴志英 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 中南大学湘雅医院 | 王俊岭 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会 | 修改后同意 | 2025-07-28 |
| 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会 | 同意 | 2025-08-11 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 232 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
