登记号
CTR20210283
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
本品适用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院。
试验通俗题目
一项观察氯苯唑酸每日一次治疗中国转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者的安全性和疗效的研究
试验专业题目
一项观察氯苯唑酸每日一次治疗中国转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者的安全性和疗效的研究
试验方案编号
B3461077
方案最近版本号
方案修正案1
版本日期
2021-03-26
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
陈诗恒
联系人座机
010-85167182
联系人手机号
13787281796
联系人Email
shiheng.chen@pfizer.com
联系人邮政地址
广东省-广州市-越秀区捷泰广场16楼
联系人邮编
510180
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
IV期
试验目的
描述在临床实践中氯苯唑酸每日一次治疗中国 ATTR-CM 患者的安全性特征。
描述氯苯唑酸每日一次治疗中国 ATTR-CM 患者的描述性疗效。
描述中国ATTR-CM 患者中氯苯唑酸的PD（药效动力学）。
描述氯苯唑酸每日一次治疗对中国 ATTR-CM 患者生活质量的影响。
描述中国 ATTR-CM 患者中氯苯唑酸的 PK（药代动力学）。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 男性和女性受试者，筛选访视时年龄大于或等于 18 岁。
- 研究者认为受试者愿意并能够接受氯苯唑酸并遵守所有访视计划、治疗方案、实验室检查、生活方式考虑和其他研究流程。
- 有关男性（第10.4.1节）和女性（第10.4.2节）受试者的生育标准，请参阅附录
- 受试者为确诊的 ATTR-CM，ATTR-CM 定义为： a. 变异型 ATTR-CM 存在与心肌病相关的变异 TTR 基因型，并表现为心肌病表型（如充血性心力衰竭病史）； 超声心动图检查证明心脏受累，且舒张末期室间隔壁厚 > 12 mm； 活检组织（比如脂肪抽出物、唾液腺、正中神经结缔组织鞘或心脏）中存在淀粉样沉淀物（根据适当染色证明为淀粉样蛋白，比如刚果红或阿尔新蓝染色），或通过放射性核素骨显像（焦磷酸盐（99mTc-PYP）闪烁扫描。 b.野生型 ATTR-CM 不存在变异 TTR 基因型； 超声心动图检查证明心脏受累，且舒张末期室间隔壁厚 > 12 mm； 活检组织（比如脂肪抽出物、唾液腺、正中神经结缔组织鞘或心脏）中存在淀粉样沉积物（根据适当染色证明为淀粉样蛋白，比如刚果红或阿尔新蓝染色），通过免疫组化、质谱或放射性核素骨显像（焦磷酸盐（99mTc-PYP））鉴定 为TTR 前体蛋白
- 能够签署附件 1 中所述的知情同意，包括遵循知情同意书（ICD）和本方案列出的要求和限制。
排除标准
- 其他急性或慢性医学或精神状况，包括最近（过去一年内）或主动自杀意念或行为或实验室检查异常，可能会增加与参与研究或研究干预给药有关的风险，或可能干扰研究结果判定，经研究者判断此类受试者不适合入组本研究。
- 既往接受肝脏和/或心脏移植的受试者。
- 有原发性（轻链）或继发性淀粉样变性的受试者。
- 在本研究所用的研究干预首次给药前 30 天（或根据地方要求确定）或 5 个半衰期内（以时间较长者为准）接受过研究性药物给药。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:氯苯唑酸软胶囊
|
剂型:软胶囊
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗中出现的不良事件的发生率 | 研究结束 | 安全性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 预定访视时 6-MWT、NT- | 研究结束 | 有效性指标 |
| 第 1 天基线（给药前）、第 1、6 和 12 个月（或提前停止研究）时 TTR 稳定化和 TTR 浓度 | 研究结束 | 有效性指标 |
| 第 1 天、第 6、12 个月（或提前停止研究）时堪萨斯城心肌病患者生活质量问卷总分、EQ-5D-5L 指数评分和EQ-5D视觉模拟尺评分、健康调查12条简表（SF-12）评分 | 研究结束 | 有效性指标 |
| PK：第 1 、6 和 12 个月（或提前停止研究）时的氯苯唑酸血浆浓度 | 研究结束 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 张抒扬 | 医学博士 | 教授 | 13811183799 | Shuyangzhang103@163.com | 北京市-北京市-东城区帅府园1号 | 100730 | 中国医学科学院北京协和医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院 | 张抒扬 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 四川大学华西医院 | 张庆 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 大连医科大学附属第一医院 | 刘莹 | 中国 | 辽宁省 | 大连市 |
| 中南大学湘雅医院 | 余再新 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 严江涛 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 中南大学湘雅二医院 | 彭道泉 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 北京大学第一医院 | 马为 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 浙江大学医学院附属第二医院 | 王建安 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 上海交通大学医学院附属仁济医院 | 姜萌 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 江苏省人民医院 | 徐东杰 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 上海交通大学医学院附属瑞金医院 | 金玮 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 浙江大学医学院附属第一医院 | 郭晓纲 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 北京大学第三医院 | 唐熠达 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2020-12-28 |
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2021-05-13 |
试验状态信息
试验状态
已完成
目标入组人数
国内: 53 ；
已入组例数
国内: 53 ；
实际入组总例数
国内: 53 ；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2021-07-22；
第一例受试者入组日期
国内：2021-08-05；
试验终止日期
国内：2023-10-16；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
